2024年4月26日，諾華中國宣布，其創(chuàng)新藥物飛赫達®（鹽酸伊普可泮膠囊）獲得中國國家藥品監(jiān)督管理局批準，用于治療既往未接受過補體抑制劑治療的陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥（PNH）成人患者。在美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）獲批僅4個月后，鹽酸伊普可泮膠囊在中國成功獲批，這是諾華以"中國速度"推動全球創(chuàng)新藥物加速進入中國的又一例證，也是諾華聚焦中國患者需求、支持健康中國建設(shè)的承諾體現(xiàn)。
諾華公司中國區(qū)總裁兼董事總經(jīng)理張穎女士表示："諾華長期深耕血液疾病領(lǐng)域，不斷開發(fā)并引入全球領(lǐng)先的高價值創(chuàng)新藥物。得益于國家對創(chuàng)新藥物優(yōu)先審評的支持，飛赫達®（鹽酸伊普可泮膠囊）在遞交上市許可申請僅10個月后便快速獲批，大大縮短了與全球同步獲批的時間差。未來，我們將繼續(xù)秉承‘以患者為中心'的理念，加速推動飛赫達®在全國的落地應(yīng)用，滿足中國PNH患者最迫切的健康之需。"
PNH是一種慢性、進行性、危及生命的血液系統(tǒng)罕見疾病，臨床主要表現(xiàn)為貧血、陣發(fā)性血紅蛋白尿、骨髓造血功能衰竭和血栓形成等[1]。PNH可在任何年齡發(fā)生，但更常見于30-40歲人群[2]，對青壯年造成終身沉重的負擔。目前PNH的標準治療方式是抗補體C5療法，但在接受治療后，仍有大部分患者存在殘留貧血、疲乏和輸血依賴[3]。
PNH病友之家發(fā)起人佳佳表示："PNH患者主要是青壯年，但疾病讓他們在人生最 好的年紀疲于奔波求醫(yī)，還要應(yīng)對血栓、腎衰等致命并發(fā)癥的風(fēng)險。希望有越來越多的創(chuàng)新治療手段和藥物能夠幫助我們PNH患者更好地控制病情，不再受困于病痛，重拾如常人一般的健康生活。"
飛赫達®（鹽酸伊普可泮膠囊）是全球同類首 創(chuàng)的特異性補體B因子口服抑制劑，作用于免疫系統(tǒng)的補體旁路途徑中的近端通路，可全面控制血管內(nèi)溶血和血管外溶血，彌補抗C5抗體治療的缺陷，開創(chuàng)了PNH靶向治療的全新時代。
北京協(xié)和醫(yī)院血液內(nèi)科韓冰教授強調(diào)："中國PNH診療的發(fā)展經(jīng)歷了長足的摸索與進步?，F(xiàn)有的抗補體C5療法雖然能夠抑制血管內(nèi)溶血，但不能有效抑制血管外溶血，導(dǎo)致部分患者長期存在貧血問題，無法擺脫輸血依賴。注射給藥的方式也迫使患者頻繁地往返于醫(yī)療機構(gòu)，難以恢復(fù)正常的生活節(jié)奏。因此，我們很高興能夠看到飛赫達®（鹽酸伊普可泮膠囊）如此快速地在中國獲批，這款創(chuàng)新機制的口服藥物不僅為PNH患者提供了全新選擇，也將有望改變我國PNH治療的整體面貌。"
作為成人PNH治療的首 個口服單藥療法，鹽酸伊普可泮膠囊可提高治療依從性，改善用藥體驗，提高生活質(zhì)量。本次中國獲批是基于一項關(guān)鍵性III期APPOINT-PNH全球以及中國亞組臨床研究的結(jié)果（中國入組50%受試者）。該研究證實了鹽酸伊普可泮膠囊在既往未接受過補體抑制劑治療的成人PNH患者中的療效、安全性和耐受性，在接受治療24周后，大多數(shù)患者的血紅蛋白水平達到12 g/dL或以上，幾乎所有患者實現(xiàn)避免輸血，患者報告的疲勞也有所改善[4]。
[1] Cançado RD, Araújo A da S, Sandes AF, et al. Consensus statement for diagnosis and treatment of paroxysmal nocturnal hemoglobinuria. Hematol Transfus Cell Ther. 2021;43(3):341-348. doi:10.1016/j.htct.2020.06.
[2] Hill A, et al. Paroxysmal nocturnal hemoglobinuria. Nat Rev Dis Primers 2017;3:17028.
[3] Dingli D, Matos JE, Lehrhaupt K, et al. Ann Hepatol. 2022;101(2):251-263.
[4] APPOINT-PNH III期中國亞組臨床研究結(jié)果
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