Part 1

       全球藥物批準(zhǔn)/研發(fā)動態(tài)

       01

       全球新藥批準(zhǔn)情況

       根據(jù)藥渡數(shù)據(jù)統(tǒng)計分析，本次統(tǒng)計周期（2024.03.23-03.29）全球（不含中國）共有9個新藥獲批上市。其中，NDA批準(zhǔn)1個，BLA批準(zhǔn)4個，新適應(yīng)癥批準(zhǔn)4個。本次批準(zhǔn)新藥數(shù)量與上個統(tǒng)計周期相同。

       3月24日，億帆醫(yī)藥宣布其子公司自主研發(fā)的創(chuàng)新生物藥Ryzneuta® 獲得歐盟委員會的批準(zhǔn)，可在歐盟上市銷售。該決定基于歐洲藥品管理局（EMA）人用藥品委員會（CHMP）的積極審查意見。至此，Ryzneuta®成為公司首 個在中國、美國和歐盟均已獲批上市的創(chuàng)新生物藥，也成為2024年度中國醫(yī)藥企業(yè)獲得歐盟批準(zhǔn)的首 個 創(chuàng)新藥。此前，Ryzneuta®已于成功進(jìn)入NCCN推薦指南和成功進(jìn)入中國2023年版國家醫(yī)保藥品目錄。

       3月27日，F(xiàn)DA批準(zhǔn)Akebia Therapeutics的Vafseo®（Vadadustat）片劑用于治療已接受透析至少三個月的成人慢性腎?。–KD）引起的貧血。Vafseo® 片劑是一種每日一次的口服缺氧誘導(dǎo)因子脯氨酰羥化酶抑制劑，可激活對缺氧的生理反應(yīng)，刺激促紅細(xì)胞生成素的內(nèi)源性產(chǎn)生，增加血紅蛋白和紅細(xì)胞的產(chǎn)生，以控制貧血。Vafseo®已獲準(zhǔn)在 37 個國家/地區(qū)使用。

       全球（不含中國）新藥批準(zhǔn)情況（部分）

       02

       全球新藥申報進(jìn)展

       根據(jù)藥渡數(shù)據(jù)統(tǒng)計分析，本次統(tǒng)計周期（2024.03.23-03.29）全球（不含中國）共有3個新藥申報上市。其中，NDA申報進(jìn)展1個，BLA申報進(jìn)展2個。與上次統(tǒng)計周期相比，本次增加1個NDA/BLA申報。

       3月25日，Astellas宣布CHMP通過了一項積極意見，建議批準(zhǔn)XTANDI作為單一療法或與雄激素剝奪療法聯(lián)合治療，用于治療不適合挽救性放療的高危生化復(fù)發(fā)（BCR）非轉(zhuǎn)移性激素敏感性前列腺癌（nmHSPC）成年男性。CHMP的積極意見是基于III期EMBARK試驗的結(jié)果。

       NDA/BLA申報情況

       根據(jù)藥渡數(shù)據(jù)統(tǒng)計分析，本次統(tǒng)計周期（2024.03.23-03.29）全球（不含中國）共有7個藥物獲監(jiān)管機(jī)構(gòu)特殊資格認(rèn)定。其中，化學(xué)藥4個，生物藥3個。與上次統(tǒng)計周期相比，本次增加4個獲監(jiān)管機(jī)構(gòu)特殊資格認(rèn)定的藥物。

       3月28日，華昊中天宣布優(yōu)替德隆注射液獲得FDA孤兒藥認(rèn)定，用于治療乳腺癌腦轉(zhuǎn)移。優(yōu)替德隆獨(dú)特的理化性質(zhì)以及對P-糖蛋白介導(dǎo)的外排不敏感等優(yōu)勢，使其具備穿透血腦屏障的能力。該能力已通過動物腦組織分布實驗、患者腦腫瘤囊液實驗、以及兩項針對乳腺癌腦轉(zhuǎn)移的臨床研究數(shù)據(jù)得到充分證實。一項優(yōu)替德隆聯(lián)合貝伐珠單抗和依托泊苷治療HER2陰性乳腺癌腦轉(zhuǎn)移患者II期臨床共入組17例患者，中樞神經(jīng)系統(tǒng)病灶客觀緩解率（CNS-ORR）和中樞神經(jīng)系統(tǒng)病灶臨床獲益率（CNS-CBR）分別達(dá)到73%和91%；另一項優(yōu)替德隆聯(lián)合貝伐珠單抗治療HER2陰性乳腺癌腦轉(zhuǎn)移II期臨床共入組46例患者，中位無進(jìn)展生存期為7.7個月，12個月總生存率達(dá)到74.4%。

       特殊資格認(rèn)定情況（部分）

       03

       全球新藥研發(fā)進(jìn)展

       根據(jù)藥渡數(shù)據(jù)統(tǒng)計分析，本次統(tǒng)計周期（2024.03.23-03.29）全球（不含中國）新藥臨床研發(fā)狀態(tài)更新共計34條，涉及腫瘤、血液和淋巴疾病、遺傳代謝病、精神疾病、免疫系統(tǒng)疾病以及眼部疾病等共計11個領(lǐng)域。

       其中，腫瘤領(lǐng)域臨床進(jìn)展更新居各領(lǐng)域之首，涉及化學(xué)藥7條，生物藥3條。

       3月25日，百奧泰生物宣布在研藥品注射用BAT8006的II期臨床試驗申請（IND）已于近期獲得FDA的許可，擬在鉑耐藥上皮性卵巢癌、輸卵管癌或原發(fā)性腹膜癌患者中評估其療效及安全性。BAT8006具有高效的抗腫瘤活性，毒素小分子有很強(qiáng)的細(xì)胞膜滲透能力，在ADC殺傷癌細(xì)胞后能進(jìn)一步釋放并殺死附近的癌細(xì)胞，產(chǎn)生旁觀者效應(yīng)，可望有效克服腫瘤細(xì)胞的異質(zhì)性。同時，BAT8006表現(xiàn)出很好的穩(wěn)定性，血漿中釋放的毒素小分子極低，降低了脫靶毒性的風(fēng)險。目前，BAT8006的I期臨床試驗已處于劑量擴(kuò)展階段，在多個腫瘤隊列中進(jìn)行劑量優(yōu)化以及療效探索。

       3月26日，SELLAS宣布SLS009治療無效或不再有效的復(fù)發(fā)/難治性（r/r）急性髓系白血病（AML）的IIa期研究獲得積極的頂線數(shù)據(jù)。研究數(shù)據(jù)顯示，在選定的最 佳劑量 30 mg BIW 下，緩解率為 50%，超過目標(biāo) 20%，迄今為止，具有已確定生物標(biāo)志物的患者的 100% 反應(yīng)率。SLS009 在~70% 的患者中表現(xiàn)出強(qiáng)大的抗白血病活性，在所有劑量水平下都具有良好的安全性。

       全球新藥研發(fā)進(jìn)展詳情（部分）

       04

       全球醫(yī)藥交易事件

       本次統(tǒng)計周期（2024.03.23-03.29）全球（含中國）醫(yī)藥交易時間共計34起，涉及藥物權(quán)益轉(zhuǎn)讓、公司并購等多起交易事件。

       全球醫(yī)藥交易時間匯總表（部分）

       Part 2

       國內(nèi)藥物批準(zhǔn)/研發(fā)動態(tài)

       01

       國內(nèi)新藥批準(zhǔn)情況

       根據(jù)藥渡數(shù)據(jù)統(tǒng)計分析，本次統(tǒng)計周期（2024.03.23-03.29）暫無相關(guān)藥物獲批。

       02

       國內(nèi)新藥臨床默示許可進(jìn)展

       根據(jù)藥渡數(shù)據(jù)統(tǒng)計分析，本次統(tǒng)計周期（2024.03.23-03.29）國內(nèi)共有16個新藥獲臨床默示許可，涉及22個受理號。其中，化學(xué)藥7個，治療用生物制品8個，預(yù)防用生物制品1個。與上個統(tǒng)計周期相比，本次減少63個臨床默示許可獲批受理號。

       本周國內(nèi)新藥臨床默示許可進(jìn)展（部分）

       03

       國內(nèi)新藥申報進(jìn)展

       根據(jù)藥渡數(shù)據(jù)統(tǒng)計分析，本次統(tǒng)計周期（2024.03.23-03.29）國內(nèi)共有8個新藥申報上市，涉及12個受理號。其中，化學(xué)藥3個，治療用生物制品5個。本次申報上市受理號數(shù)量與上個統(tǒng)計周期相同。

       國內(nèi)新藥申報上市情況（部分）

       根據(jù)藥渡數(shù)據(jù)統(tǒng)計分析，本次統(tǒng)計周期（2024.03.23-03.29）國內(nèi)共有27個新藥申報臨床，涉及41個受理號。其中，化學(xué)藥16個，治療用生物制品11個。與上個統(tǒng)計周期相比，本次增加10個臨床申報受理號。

       國內(nèi)新藥臨床申報情況（部分）

       根據(jù)藥渡數(shù)據(jù)統(tǒng)計分析，本次統(tǒng)計周期（2024.03.23-03.29）國內(nèi)共有5個藥物獲NMPA特殊資格認(rèn)定。其中，化學(xué)藥3個，生物藥2個。與上個統(tǒng)計周期相比，本次增加3個獲監(jiān)管機(jī)構(gòu)特殊資格認(rèn)定的藥物。

       3月25日，CDE官網(wǎng)公示，恒瑞醫(yī)藥申報的氟唑帕利膠囊和甲磺酸阿帕替尼片擬納入突破性治療品種，適應(yīng)癥：氟唑帕利單藥或聯(lián)合阿帕替尼治療gBRCA突變的HER2陰性乳腺癌。氟唑帕利是恒瑞醫(yī)藥研發(fā)的1類創(chuàng)新藥，為一種新型口服PARP抑制劑。該藥已經(jīng)在中國獲批用于胚系BRCA1/2（gBRCA1/2）突變的鉑敏感復(fù)發(fā)性卵巢癌治療，以及鉑類敏感復(fù)發(fā)性卵巢癌維持治療。

       阿帕替尼是恒瑞醫(yī)藥研發(fā)一種高選擇性的靶向血管內(nèi)皮細(xì)胞生長因子受體2（VEGFR2）的抗血管生成藥物，已經(jīng)在中國獲批單藥治療晚期胃腺癌或胃-食管結(jié)合部腺癌、晚期肝細(xì)胞癌，以及聯(lián)合卡瑞利珠單抗治療不可切除或轉(zhuǎn)移性肝細(xì)胞癌。此外，它在卵巢癌和乳腺癌等多種實體腫瘤中均顯示良好的活性和安全性。氟唑帕利單藥或聯(lián)合阿帕替尼的多個適應(yīng)癥開發(fā)已處在3期臨床研究階段。

       NMPA特殊資格認(rèn)定情況（部分）

       04

       國內(nèi)新藥研發(fā)進(jìn)展

       根據(jù)藥渡數(shù)據(jù)統(tǒng)計分析，本次統(tǒng)計周期（2024.03.23-03.29）國內(nèi)新藥臨床研發(fā)狀態(tài)更新共計6條，涉及腫瘤和心血管疾病共計2個領(lǐng)域。其中，化學(xué)藥3個，生物藥3個。

       3月27日，信達(dá)生物宣布IBI310（抗CTLA-4單抗）結(jié)腸癌新輔助III期臨床研究（Neoshot）完成首例受試者給藥。IBI310是信達(dá)生物自主研發(fā)的重組全人源抗細(xì)胞毒T淋巴細(xì)胞相關(guān)抗原4（CTLA-4）單克隆抗體注射液。IBI310能特異性結(jié)合CTLA-4，從而阻斷CTLA-4介導(dǎo)的T細(xì)胞抑制，促進(jìn)T細(xì)胞的激活和增殖，提高腫瘤免疫反應(yīng)，達(dá)到抗腫瘤的效果。

       3月29日，諾誠健華宣布SHP2抑制劑ICP-189聯(lián)合EGFR抑制劑伏美替尼臨床研究完成首例患者給藥。ICP-189是諾誠健華開發(fā)的一種高選擇性的口服SHP2變構(gòu)抑制劑，可用作單藥療法及/或和其他抗腫瘤藥的聯(lián)合療法。ICP-189單藥治療已觀察到初步療效，在劑量爬坡研究中，劑量已增至120毫克，未觀察到劑量限制性毒性（DLT），顯示出良好的PK 和安全性。

       國內(nèi)新藥研發(fā)進(jìn)展情況（部分）

       05

       國內(nèi)新藥研發(fā)領(lǐng)域政策法規(guī)動態(tài)

       國家藥監(jiān)局關(guān)于調(diào)整麻 醉藥品和精神藥品進(jìn)出口準(zhǔn)許證管理有關(guān)事宜的公告（2024年第33號）

       為進(jìn)一步提升“互聯(lián)網(wǎng)+藥品監(jiān)管”應(yīng)用水平，加強(qiáng)麻 醉藥品和精神藥品進(jìn)出口準(zhǔn)許證（以下簡稱準(zhǔn)許證）管理，為企業(yè)提供更加高效便捷的政務(wù)服務(wù)，現(xiàn)將有關(guān)事宜公告如下：

       一、自本公告發(fā)布之日起，申請人提交的準(zhǔn)許證申報資料及補(bǔ)充資料，調(diào)整為電子形式提交，無須提交紙質(zhì)申報資料?，F(xiàn)有受理、審批和發(fā)證等工作程序不變。

       二、申請人應(yīng)當(dāng)按照準(zhǔn)許證申報資料要求（見附件）準(zhǔn)備電子申報資料，通過國家藥監(jiān)局政務(wù)服務(wù)門戶藥品業(yè)務(wù)應(yīng)用系統(tǒng)提出申請。

       三、 取得準(zhǔn)許證的申請人，應(yīng)當(dāng)將申報資料涉及的進(jìn)口國主管部門出具的進(jìn)口準(zhǔn)許證原件、進(jìn)出口單位資質(zhì)證明文件公證或認(rèn)證文本原件等保存至所取得準(zhǔn)許證有效期滿后兩年備查。

       四、自本公告發(fā)布之日起，準(zhǔn)許證申請受理行政許可電子文書由藥品業(yè)務(wù)應(yīng)用系統(tǒng)推送，不再出具紙質(zhì)文書。

       五、自本公告發(fā)布之日起，國家藥監(jiān)局僅發(fā)放電子準(zhǔn)許證，不再發(fā)放紙質(zhì)證件。申請人可進(jìn)入國家藥監(jiān)局政務(wù)服務(wù)門戶“我的證照”欄目或登錄“中國藥監(jiān)APP”，查看下載電子準(zhǔn)許證。

       06

       國內(nèi)新藥研發(fā)領(lǐng)域熱點(diǎn)新聞

       利潤暴漲5倍！三生國健重回巔峰

       近日，三生國健發(fā)布最新年報，2023年，其總營收10.14億元，同比增長22.84%；凈利潤2.95億元，暴漲497.63%。在經(jīng)歷了三年的戰(zhàn)略調(diào)整后，三生國健的發(fā)展終于又回到了正軌，不論是總營收還是凈利潤都回到了調(diào)整前的高度。此次王 者歸來，三生國健進(jìn)行了戰(zhàn)略收縮，將主要精力全部放在了自免管線上。輕裝簡行下，三生國健顯得更加穩(wěn)健，布局也更加合理，兼顧了短中長期的發(fā)展平衡，一切都在向好的方向前進(jìn)。