3月12日，Pearl Bio宣布與默沙東簽訂一項許可、合作和選擇協(xié)議，將通過其專有的GRO（Genomically Recoded Organisms）平臺，以共同發(fā)現(xiàn)與開發(fā)針對癌癥、包含非標準氨基酸的生物制品療法。根據(jù)協(xié)議，Pearl有資格獲得總計高達10億美元的預(yù)付款和里程碑付款等款項。
劍指生物合成療法
Pearl Bio總部位于馬薩諸塞州，是在耶魯大學醫(yī)學院教授Farren Isaacs和斯坦福大學的Michael Jewett博士的研究基礎(chǔ)上建立起來的。2013 年，F(xiàn)arren Isaacs與哈佛大學醫(yī)學院合成生物學家 George Church等合作者發(fā)表了一篇關(guān)于基因組重編碼生物（GROs）的論文。其主要想法是利用自然界存在的20種氨基酸以外的氨基酸生成蛋白質(zhì)，提供更好的藥物分子基礎(chǔ)。
默沙東看到了這一想法的潛力，斥資10億美金與Pearl Bio合作開發(fā) GROs，并推進合作開發(fā)出的候選藥物。
合作雙方最初計劃將這項技術(shù)應(yīng)用于抗癌生物療法的發(fā)現(xiàn)和開發(fā)。Pearl Bio 公司聯(lián)合創(chuàng)始人兼總裁Amy Cayne Schwartz在一份聲明中說：Pearl Bio的目標是創(chuàng)造出具有可調(diào)特性的多功能候選療法，以解決生物制劑面臨的一些關(guān)鍵缺陷。
從理論上講，使用合成氨基酸（而不僅僅是自然界中的20種氨基酸）的能力可以使研究人員生成活性更強的蛋白質(zhì)，并找到解決長期存在的問題的方法，例如如何優(yōu)化ADC藥物中的藥物-抗體比例。
MNC爭相布局
合成生物學，廣義上是指通過構(gòu)建生物功能元件、裝置和系統(tǒng)，對細胞或生命體進行遺傳學設(shè)計、改造，使其擁有滿足人類需求的生物功能，甚至創(chuàng)造新的生物系統(tǒng)。
合成生物學作為一項顛覆性技術(shù)和前沿技術(shù)，已成為一條新的黃金賽道。
除默沙東以外，強生、賽諾菲等MNC在這一領(lǐng)域也很活躍。
2024年1月8日，強生宣布已達成最終協(xié)議收購Ambrx Biopharma，后者是一家臨床階段的生物制藥公司，擁有專有的合成生物技術(shù)平臺，用于設(shè)計和開發(fā)下一代抗體偶聯(lián)藥物（ADC），在全現(xiàn)金合并交易中，總股本價值約為20億美元。
Ambrx公司于2003年脫胎于斯克里普斯研究所(The Scripps Research Institute)。該公司開創(chuàng)了擴展的遺傳密碼技術(shù)平臺，使用工業(yè)標準細胞系將合成氨基酸(SAA)結(jié)合到任何選定位點的蛋白質(zhì)中。SAAs允許工程精密生物制品具有位點特異性，可以均勻和穩(wěn)定地偶聯(lián)，克服了傳統(tǒng)偶聯(lián)技術(shù)的局限性。
2019年12月9日，賽諾菲計劃以25億美元現(xiàn)金收購合成基因組公司 Synthorx，以強化其免疫腫瘤產(chǎn)品線。
Synthorx成立于2014年，其核心技術(shù)源于斯克利普斯研究所（The Scripps Research Institute, TSRI）Floyd Romesberg博士的研究成果。使用合成生物學技術(shù)在天然的A-T和G-C堿基對之外，創(chuàng)建了一對新的堿基對（名為X-Y），可以將非天然氨基酸嵌入到重組蛋白中，從而改變蛋白的特性，后續(xù)還可通過在含活性基團的非天然氨基酸位點定向引入偶聯(lián)物（比如PEG）延長半衰期和改變結(jié)合特異性等。
2021年12月，拜耳和Redmile集團牽頭對GRO Biosciences 進行了2500萬美元的投資。GRO Biosciences 是一家新興的生物技術(shù)公司，利用突破性科學擴展氨基酸字母表并推進蛋白質(zhì)療法開發(fā)。
此次籌集的資金將支持 GRO 平臺的開發(fā)、生物工藝制造的擴大、臨床前驗證研究和 IND 啟用研究，用于 GRObio 用于治療自身免疫和代謝疾病的獨特非標準氨基酸 (NSAA) 蛋白質(zhì)療法管線。
小 結(jié)
不論是先發(fā)入局的賽諾菲和強生，還是后來者默沙東，都看中了新型氨基酸衍生出的新藥和新療法背后的潛力。據(jù)麥肯錫數(shù)據(jù)，預(yù)計到2025年，合成生物學與生物制造的經(jīng)濟影響將達到1000 億美元。除彈藥充足的國際大藥企外，華熙生物、梅花生物和金城醫(yī)藥等國內(nèi)企業(yè)也在布局合成生物產(chǎn)業(yè)。在廣闊的全球產(chǎn)業(yè)前景下，誰能脫穎而出，值得期待。
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