2月19日，據(jù)CDE官網(wǎng)顯示，北京唯源立康生物科技股份有限公司（以下簡稱“唯源立康”）的1類新藥WG1025獲得臨床試驗?zāi)驹S可，適應(yīng)癥為營養(yǎng)不良型大皰性表皮松解癥。
圖片來源：CDE官網(wǎng)
據(jù)公開資料顯示，WG1025是國內(nèi)首 款可重復(fù)使用的、外用基因治療生物新藥。
01
潛在國內(nèi)首 款
劍指罕見DEB
營養(yǎng)不良型大皰性表皮松解癥（DEB）是一種罕見的遺傳性皮膚病，由COL7A1基因發(fā)生突變引起COL7蛋白表達缺乏而致。據(jù)了解，COL7蛋白在真皮與表皮的連接中有著重要作用，缺乏該蛋白的患者皮膚非常脆弱，輕微的機械性損傷即導(dǎo)致起皰或皮膚脫落。DEB普遍發(fā)病于患者出生時或嬰、幼兒時期，患兒皮膚如蝴蝶翅膀般脆弱，因此患兒也被稱為“蝴蝶寶貝”。
美國Krystal Biotech公司開發(fā)的Beremagene Geperpavec（VYJUVEK?）已于2023年5月獲FDA批準上市，該藥物是一款DEB基因治療藥物，通過提供COL7A1正?；蛞曰謴?fù)C7蛋白水平，從而促進患者傷口愈合。
圖片來源：NEJM
在國內(nèi)，目前尚無針對DEB的有效治療方法獲批上市。WG1025是唯源立康正在開發(fā)的一款DEB基因療法，與Beremagene Geperpavec同為局部外用凝膠劑。此外，WG1025還是國內(nèi)首 款使用Ⅰ型單純皰疹病毒（HSV-1）載體作為基因治療遞送工具的生物新藥。早前，唯源立康針對WG1025開展了一項IIT研究，驗證了WG1025的安全性和有效性。
圖片來源：唯源立康
本次WG1025成功獲批臨床，有望加速研究進度，成為國內(nèi)首 個針對DEB的新型有效的基因療法。
02
深耕基因治療領(lǐng)域
加速在研管線臨床
唯源立康聚焦于惡性腫瘤、皮膚疾病、神經(jīng)系統(tǒng)疾病、免疫系統(tǒng)疾病等難治性和罕見性疾病，基于基因治療技術(shù)與平臺，正推動多個潛力在研藥物開發(fā)。
圖片來源：唯源立康
其中，唯源立康利用HSV-1載體獨特的高效轉(zhuǎn)染皮膚細胞及超大基因載量的特性，開發(fā)出了目前國內(nèi)唯一成熟的專注于皮膚病基因治療藥物的研發(fā)平臺——SGVec。據(jù)介紹，唯源立康已通過SGVec開發(fā)出多個基因治療項目，包括WG1025。
同時，作為國內(nèi)最早開發(fā)HSV-1載體技術(shù)平臺的團隊，唯源立康已成功將2個溶瘤基因治療藥物推入臨床研究階段。
VT1093
VT1093屬于溶瘤病毒和PD-1抗體的結(jié)合體，作為以HSV-1載體的溶瘤病毒療法，載體同時搭載表達PD-1抗體的基因，對正常組織細胞不產(chǎn)生損害，并且能夠增強T細胞的腫瘤殺傷能力。據(jù)公開資料顯示，VT1093是一款相對廣譜的實體瘤溶瘤病毒療法，目前正重點開發(fā)頭頸癌和肝癌適應(yīng)癥的潛力。
VT1902
VT1092是一款以基因工程改造的HSV-1為載體插入人IL-12基因的治療藥物，于2021年獲批臨床。VT1092主要通過兩方面機制發(fā)揮抗腫瘤作用：
圖片來源：唯源立康
03
結(jié)語
盡管DEB作為一種罕見病，發(fā)病率并不算高，但在我國仍然存在大量患者以及未滿足的臨床需求。通過推進相關(guān)藥物研究，未來此類疾病治療情況有望得到較大改善。
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