在阿姆斯特丹于2023年8月25-28日舉行的世界最大、最 具影響力的歐洲心臟病學(xué)會年會 (ESC Congress 2023) 上，蘇州瑞博生物技術(shù)股份有限公司（簡稱“瑞博生物”）首次展示了在心血管與代謝疾病領(lǐng)域三個管線產(chǎn)品的研究數(shù)據(jù)，分別針對血栓形成（FXI）、血脂異常（APOC3）和高血壓（AGT）。研究結(jié)果顯示運用瑞博生物自主研發(fā)的肝靶向平臺技術(shù)RIBO-GalSTAR?，能夠高度特異、強效和持久抑制致病基因，實現(xiàn)對相關(guān)疾病的治療。
全球第一款具有高效且較長持續(xù)時間的止血性抗血栓藥物RBD4059
凝血因子XI (Coagulation factor XI, 簡稱FXI) 是內(nèi)源凝血途徑的關(guān)鍵分子，越來越多的研究表明通過抑制FXI可以阻斷內(nèi)在凝血途徑，可為臨床患者提供一種新的有效的低出血風(fēng)險的抗血栓手段。RBD4059是靶向FXI的GalNAc-siRNA藥物，臨床前研究數(shù)據(jù)顯示對FXI表達和活性具有高效和持續(xù)抑制作用，預(yù)計在臨床上具有長期持久的療效，提高患者依從性。瑞博生物是全球第一家推出靶向FXI的GalNAc-siRNA藥物的公司，目前RBD4059正處于I期臨床試驗階段。
靶向載脂蛋白CIII (ApoC3)的GalNAc-siRNA藥物RBD5044
高甘油三酯血癥（HTG）是最重要的血脂異常疾病之一，可引起內(nèi)皮功能障礙，加速動脈粥樣硬化的發(fā)生和發(fā)展，增加急性胰腺炎的風(fēng)險。通過RNAi機制靶向APOC3被認為可以長期有效地降低患者血漿甘油三酯以及含ApoB的脂蛋白，從而挽救動脈粥樣硬化性心血管疾病患者的生命。RBD5044非臨床安全性和有效性研究數(shù)據(jù)顯示其具有潛在同類領(lǐng)先的有效性和較長藥效持續(xù)時間。RBD5044目前處于I期臨床試驗階段。
具有同類最 佳潛力靶向肝血管緊張素原(AGT)改善心臟重構(gòu)和降血壓的GalNAc-siRNA藥物R0797070
瑞博生物在本屆ESC會上還展示了靶向AGT的GalNAc-siRNA分子R0797070的臨床前藥效數(shù)據(jù)。研究數(shù)據(jù)顯示R0797070高效抑制肝臟AGT表達，持續(xù)降低血壓，顯著改善左心室肥厚。改善心室肥厚療效數(shù)據(jù)與卡托普利相比，提示不完全依賴血壓的機制。R0797070有望為頑固性高血壓患者提供更好的血壓控制療法，并且在心臟保護方面為患者帶來額外的益處。該產(chǎn)品即將啟動IND-enabling研究，并且將在今后的臨床試驗中探索高血壓以外的新適應(yīng)癥。
瑞博生物全球研發(fā)總裁甘黎明博士
我們在ESC大會上看到，RNAi療法正在越來越多地用于對心血管和代謝疾病的治療，尤其對慢性疾病的治療，和一級預(yù)防與二級預(yù)防。通過特異靶向肝臟致病基因，我們可以治療包括高血脂、高血壓、血栓性疾病和心力衰竭在內(nèi)的眾多心血管疾病。憑借瑞博生物在心血管領(lǐng)域豐富的產(chǎn)品管線和不斷積累的創(chuàng)新能力，我們非常有信心加速推進產(chǎn)品研發(fā)，以造福全球有治療需求的患者。
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