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CPHI制藥在線 資訊 ODD/RPDD雙認證!輝大基因眼科藥物HG004完成國際多中心臨床1/2期的首例受試者給藥

ODD/RPDD雙認證!輝大基因眼科藥物HG004完成國際多中心臨床1/2期的首例受試者給藥

熱門推薦: 臨床 HG004 輝大基因
來源:輝大基因官微
  2023-11-09
11月02日,輝大基因宣布,中國首 個使用同一主方案開展國際多中心臨床1/2a期“STAR星”試驗(臨床備案號NCT05906953或CTR20232920)的基因治療藥物HG004在上海交通大學醫(yī)學院附屬新華醫(yī)院順利完成首例受試者給藥。

       11月02日,輝大(上海)生物科技有限公司(簡稱“輝大基因”)宣布,中國首 個使用同一主方案開展國際多中心臨床1/2a期“STAR星”(SafetyandefficacyTrialofHG004forlebercongenitalAmaurosisrelatedtoRpe65genemutations)試驗(臨床備案號NCT05906953或CTR20232920)的基因治療藥物HG004在上海交通大學醫(yī)學院附屬新華醫(yī)院順利完成首例受試者給藥。HG004是一種由腺相關(guān)病毒9型(AAV9)遞送的基因替代療法候選藥物,用于治療由RPE65突變引起的遺傳性視網(wǎng)膜營養(yǎng)不良(RPE65-IRD)。

       HG004是由輝大基因自主研發(fā)的基因治療藥物,采用基因替代策略,使用重組AAV9載體遞送正常的RPE65基因到視網(wǎng)膜,以修復、治療和預(yù)防成人及兒童的RPE65-IRD疾病。HG004今年已被美國FDA授予了孤兒藥(重磅|輝大基因首 款基因治療藥物HG004獲美國FDA孤兒藥資格認定)和兒科罕見病藥物(重磅|輝大基因首 款眼科基因治療藥物HG004獲美國FDA兒科罕見病資格認定)資格認定。HG004治療LCA2的首 個臨床研究HG00401(IIT研究)已順利完成全部患者給藥(重磅|輝大基因宣布HG004治療Leber先天性黑矇的首 個臨床研究完成全部受試者給藥),成人和兒童受試者的視力均有顯著改善,且未觀察到安全性問題。

       關(guān)于RPE65突變相關(guān)遺傳性視網(wǎng)膜營養(yǎng)不良(RPE65-IRD)

       遺傳性視網(wǎng)膜營養(yǎng)不良(IRD)是一類由基因突變引起罕見致盲性疾病,已報道致病基因超過250個。其中,RPE65基因突變可能會導致Leber先天性黑矇(LCA)、嚴重的早發(fā)性兒童視網(wǎng)膜營養(yǎng)不良(SECORD)、早發(fā)性嚴重視網(wǎng)膜營養(yǎng)不良(EOSRD)或視網(wǎng)膜色素變性(RP),即這些疾病都被認為是RPE65基因突變相關(guān)視網(wǎng)膜病變,代表同一疾病的表型連續(xù)體。RPE65基因突變相關(guān)視網(wǎng)膜病變通常發(fā)病于出生至5歲之間,主要臨床表征包括夜盲(凝視伴嚴重夜盲癥和眼球震顫)、進行性視野缺失和中心視力喪失。由于RPE65基因突變相關(guān)視網(wǎng)膜病變會引起嚴重和早期視力喪失,也可能會造成語言、社交和行為等其他功能的發(fā)育延遲。

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