2023年11月6日，鑒于疫苗臨床試驗的特點，在藥物研發(fā)過程中，需要選擇合適的設計和分析方法以確保研究質量和結果的可靠性。我中心組織起草了《疫苗臨床試驗的統(tǒng)計學指導原則(征求意見稿）》，現(xiàn)公開征求意見。歡迎各界提出寶貴意見和建議，并請及時反饋給我們。
征求意見時限為自發(fā)布之日起1個月。請將您的反饋意見發(fā)到郵箱：衡明莉hengml@cde.org.cn；孫鳳宇sunfengyu@cde.org.cn
感謝您的參與和大力支持。
一、背景和目的
疫苗的臨床研發(fā)通常經(jīng)歷與藥物臨床開發(fā)相似的階段：先在較小規(guī)模的受試者中探索早期安全性、選擇和確定接種劑量和程序，并進一步在較大規(guī)模的受試者中驗證疫苗的安全性及有效性。另一方面，與藥物臨床試驗相比，疫苗臨床試驗有很大的不同，例如，疫苗臨床試驗選擇的受試者大都為暴露于危險因素的未患病人群；同時，疫苗產(chǎn)品還具有獨特的作用機制，并且適用范圍相對更為廣泛。本指導原則針對疫苗臨床試驗中的關鍵統(tǒng)計學問題進行闡述，旨在為申辦者在疫苗臨床試驗的設計、實施、分析和評價方面提供指導性建議。
鑒于疫苗臨床試驗的特點，在藥物研發(fā)過程中，需要選擇合適的設計和分析方法以確保研究質量和結果的可靠性。藥品審評中心組織起草了《疫苗臨床試驗的統(tǒng)計學指導原則（征求意見稿）》。旨在為申辦者開展疫苗臨床研究提供在設計和統(tǒng)計分析等方面的指導性建議。
二、起草過程
本指導原則的起草小組由學術界、制藥工業(yè)界和監(jiān)管機構代表共同組成，保證了本指導原則高效、高質量完成。
本指導原則自 2023 年 3 月正式啟動，于 2023 年 6 月份召開專家研討會，對指導原則初稿進行了充分的討論和交流，并經(jīng)藥審中心內(nèi)部征求意見與審核，形成征求意見稿。參與制訂本指導原則的專家名單見附錄，在此一并致謝。
三、主要內(nèi)容與說明
本指導原則分為五個部分，內(nèi)容如下：
（一）概述
闡述了本指導原則的起草背景、目的和適用范圍。
（二）評價指標
介紹了免疫原性評價指標、保護效力以及安全性評價相關指
標及相關注意事項。
（三）疫苗臨床試驗一般統(tǒng)計學考慮分別從試驗設計、估計目標、樣本量估計和統(tǒng)計分析四個方面詳細介紹了針對疫苗臨床試驗設計及分析過程中經(jīng)常遇到的問題及需要注意的事項。主要包括比較類型（優(yōu)效設計、等效/非劣效設計）、群隨機設計（兩階段群隨機設計、平行群隨機設計和階梯群隨機設計）、估計目標中因素（包括人群、治療及伴發(fā)事件，其中伴發(fā)事件的處理策略，需要反映所研究的科學問題應與臨床所關心的問題和試驗的目的相一致）、樣本量估計考量（應考慮比較類型、估計目標、臨床上認為有意義的差異、隨機化類型、隨機分配方法、檢驗統(tǒng)計量、統(tǒng)計假設、統(tǒng)計分析方法、
Ⅰ類錯誤率、檢驗效能、多重性等）、分析集（根據(jù)不同研究目的描述分析集的定義，分析集應與估計目標中定義的人群一致）以及統(tǒng)計分析方法（需考慮包括統(tǒng)計檢驗的原假設、備擇假設及檢驗水準，統(tǒng)計模型的選擇，終點變量類型及分布特征，明確缺失數(shù)據(jù)處理對應的假設和處理方法，進行充分的敏感性分析，列舉不同類型試驗設計和不同類型數(shù)據(jù)特點相應的常用分析方法，介紹主層策略、多重性檢驗問題和亞組分析等）等方面。
（四）其他
介紹了免疫原性為主要指標臨床試驗的幾種分類、免疫保護相關性考慮以及與監(jiān)管機構的溝通等。
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