蘇州由銳正基因（蘇州）有限公司（簡(jiǎn)稱：銳正基因）和蔻德罕見(jiàn)病中心支持、蘇州大學(xué)附屬蘇州市獨(dú)墅湖醫(yī)院發(fā)起的"ART001注射液治療轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白淀粉樣變（ATTR）探索性臨床研究"（IIT）已經(jīng)順利完成了7例受試者給藥治療，所有患者均顯示出良好的安全性，且最快在給藥后2周即取得具有顯著臨床治療意義的轉(zhuǎn)甲狀腺素（TTR）蛋白下降。
ART001注射液是中國(guó) 第一個(gè)進(jìn)入人體臨床試驗(yàn)的基于非病毒載體的體內(nèi)基因編輯藥物，并顯示出了令人鼓舞的成藥性。
ATTR是一種因主要來(lái)自肝 臟的TTR蛋白發(fā)生錯(cuò)誤折疊并在組織中形成淀粉樣物質(zhì)異常沉積而導(dǎo)致的嚴(yán)重、進(jìn)展性、危及生命的疾病。2023年9月，國(guó)家衛(wèi)健委將ATTR列入《第二批罕見(jiàn)病目錄》。
ART001注射液由銳正基因依托其行業(yè)領(lǐng)先的產(chǎn)業(yè)級(jí)體內(nèi)基因編輯技術(shù)平臺(tái)自主研發(fā)，以脂質(zhì)納米顆粒（LNP）作為遞送載體，將靶向TTR基因的基因編輯組件遞送至肝 臟，安全特異地編輯TTR基因，阻斷TTR蛋白的表達(dá),從根源上避免產(chǎn)生淀粉樣物質(zhì)異常沉積。在基因編輯產(chǎn)品最令人關(guān)注的脫靶編輯方面，ART001注射液在測(cè)試中表明，即使超過(guò)飽和劑量的20倍以上，都檢測(cè)不到任何脫靶編輯，脫靶安全性全面優(yōu)于國(guó)外同類產(chǎn)品，處于行業(yè)領(lǐng)先水平。
與需要每日服用但也只能延緩病情進(jìn)展的小分子藥物不同，體內(nèi)編輯藥物有潛力終生只需用藥一次即可停止病情進(jìn)展甚至逆轉(zhuǎn)和治愈疾病。銳正基因開(kāi)發(fā)的體內(nèi)基因技術(shù)平臺(tái)不需使用病毒和細(xì)胞，因此所開(kāi)發(fā)產(chǎn)品的價(jià)格不僅不會(huì)像其他基因和細(xì)胞治療藥物那樣動(dòng)輒上百萬(wàn)人民幣，而且可以給患者和國(guó)家醫(yī)保節(jié)省大幅開(kāi)支。
ART001注射液IIT臨床研究領(lǐng)銜研究者郝永崗教授表示："目前，對(duì)于國(guó)內(nèi)ATTR患者來(lái)說(shuō)，治療手段非常有限。ART001注射液是我們國(guó)內(nèi)藥物研發(fā)的一個(gè)里程碑式的突破。我們已經(jīng)獲得的數(shù)據(jù)表明，該藥物具有杰出的安全性和藥效，而且只需要用藥一次，為ATTR患者帶來(lái)了全新的、革命性的治療選擇，同時(shí)也將極大減輕患者和醫(yī)保負(fù)擔(dān)。我們將繼續(xù)推進(jìn)ART001注射液臨床研究工作，積累更多的臨床數(shù)據(jù)，支持本土自主創(chuàng)新藥物，賦能臨床轉(zhuǎn)化，為更多的患者帶來(lái)更好的治療選擇。"
蔻德罕見(jiàn)病中心創(chuàng)始人及主任黃如方先生表示："缺醫(yī)少藥是中國(guó)罕見(jiàn)病患者面臨的最急迫需求，十多年來(lái)，我和我的團(tuán)隊(duì)一直在推動(dòng)罕見(jiàn)病藥物的引進(jìn)和開(kāi)發(fā)，特別高興看到銳正基因團(tuán)隊(duì)僅用了2年時(shí)間，利用全球領(lǐng)先的體內(nèi)基因編輯技術(shù)為ATTR患者開(kāi)發(fā)治療藥物，特別是看到IIT的相關(guān)數(shù)據(jù)，其安全性與潛在療效都表現(xiàn)非常出色，我們期待能早日推進(jìn)到下一階段的臨床試驗(yàn)！"
銳正基因創(chuàng)始人、董事長(zhǎng)兼CEO王永忠博士表示："特別感謝郝教授和他的團(tuán)隊(duì)、參與項(xiàng)目的患者和家屬、蔻德罕見(jiàn)病中心和黃主任的支持，也特別感謝公司所有同事和其他合作伙伴！銳正基因非常榮幸能夠和所有這些關(guān)心患者的各方伙伴一起努力，開(kāi)發(fā)一次用藥就可以讓患者終生受益的藥物。ART001注射液能夠成為中國(guó) 第一個(gè)基于非病毒載體的體內(nèi)基因編輯產(chǎn)品進(jìn)入人體臨床研究，固然令人倍感鼓舞，但未來(lái)還需要進(jìn)行更大規(guī)模的臨床試驗(yàn)，我們清楚自己作為產(chǎn)品的開(kāi)發(fā)者，不僅承擔(dān)了一份行業(yè)責(zé)任，而且也承擔(dān)了患者、醫(yī)生和所有利益相關(guān)方的一種信任和托付！得益于ART001的開(kāi)發(fā)經(jīng)驗(yàn)和一系列平臺(tái)型技術(shù)的驗(yàn)證，銳正基因?qū)⑴涌焱七M(jìn)管線產(chǎn)品研發(fā)，爭(zhēng)取不負(fù)所托，做出更多、更好的革命性體內(nèi)基因編輯藥物，早日惠及更多患者。"
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