本周，審評審批方面，全球首 款TGF-β/V E G F雙抗Y332獲批臨床以及諾華JAK抑制劑蘆可替尼在中國獲批新適應癥；研發(fā)方面，英派藥業(yè)/君實生物PARP抑制劑Ⅲ期臨床達主要終點，針對卵巢癌；交易及投融資方面，諾和諾德和Aspect Biosystems達成合作共同開發(fā)糖尿病生物打印組織療法，總交易額超6億美元。

       本期盤點包括審評審批、研發(fā)、交易及投融資3個板塊，統(tǒng)計時間為4.11-4.14，包含23條信息。

       審評審批

       NMPA

       上市

       批準

       1、4月13日，NMPA官網(wǎng)顯示，諾華的磷酸蘆可替尼片（商品名：捷恪衛(wèi)）新適應癥獲批上市，用于治療對糖皮質激素或其他系統(tǒng)治療應答不充分的12歲及以上急性移植物抗宿主?。毙訥VHD）患者。磷酸蘆可替尼是一種強效JAK1/2抑制劑，于2017年首次在中國獲批。

       申請

       2、4月11日，CDE官網(wǎng)顯示，羅氏的法瑞西單抗（faricimab）新適應癥申報上市，推測此適應癥為視網(wǎng)膜靜脈阻塞繼發(fā)黃斑水腫（MEfRVO）。法瑞西單抗是羅氏開發(fā)的一款靶向血管生成素2（Ang2）和血管內皮 生長因子A（V E G F A）的雙特異性單抗。2022年8月，羅氏已在中國提交了該產(chǎn)品用于治療糖尿病黃斑水腫（DME）和濕性年齡相關性黃斑變性（wAMD）的上市申請。

       3、4月11日，CDE官網(wǎng)顯示，Revance/復星醫(yī)藥開發(fā)的注射用 A型肉毒 毒素（商品名：Daxxify）申報上市，推測此適應癥為中重度眉間紋患者的治療。該產(chǎn)品是基于Revance專有的TransMTs技術平臺開發(fā)出的含有穩(wěn)定肽制劑和高度純化的A型肉毒桿菌毒素的新一代神經(jīng)調節(jié)劑，是首 款也是唯一一款長效肽制劑神經(jīng)調節(jié)劑，除皺效果的中位持續(xù)時間為6個月，最長可達9個月。

       4、4月11日，CDE官網(wǎng)顯示，君實生物的PD-1單抗特瑞普利單抗的新適應癥申報上市，即聯(lián)合化療圍手術期治療并本品單藥作為輔助治療后鞏固治療，用于可切除Ⅲ期非小細胞肺癌（NSCLC）的治療。這也是特瑞普利單抗在中國遞交的第7項上市申請。

       5、4月12日，CDE官網(wǎng)顯示，歐康維視的OT-1001申報上市，推測適應癥為過敏性結膜炎。

       OT-1001由Nicox Ophthalmics研發(fā)，屬于具有抗敏特性的強效及高選擇性組胺H1受體拮抗劑，是西替利嗪的新型眼用制劑，目前已獲FDA批準上市，用于治療過敏性結膜炎相關的眼癢。

       臨床

       批準

       6、4月10日，CDE官網(wǎng)顯示，遠大醫(yī)藥的TLX101獲批臨床，將在中國開展一項單臂、開放標簽、劑量遞增的Ⅰ期臨床研究。該試驗擬入組不超過30例新診斷為膠質母細胞瘤的患者，旨在評估TLX101聯(lián)合標準治療在新診斷膠質母細胞瘤患者中的安全性、輻射劑量和初步療效。TLX101是一種基于放 射 性核素-小分子偶聯(lián)技術用于治療膠質母細胞瘤的放 射 性藥物。

       7、4月14日，CDE官網(wǎng)顯示，武漢友芝友生物的Y332獲批臨床，適應癥為轉移性或局部晚期實體瘤。這也是全球首 款獲批臨床的V E G F/TGF-β雙抗。Y332是基于友芝友生物Nano-YBODY^TM平臺技術設計開發(fā)而來的V E G F/TGF-β雙特異性抗體。

       8、4月14日，CDE官網(wǎng)顯示，同宜醫(yī)藥的CBP-1019獲批臨床，擬用于治療轉移或復發(fā)的葉酸受體和TRPV6受體雙表達的晚期惡性腫瘤患者，包括但不限于晚期肺癌，晚期胰 腺癌，晚期食管癌，晚期結直腸癌和晚期子宮內膜癌等。CBP-1019是同宜醫(yī)藥基于專有的Bi-XDC技術平臺（BEST^TM生物技術平臺）研制的新一代雙配體小分子藥物偶聯(lián)體。

       申請

       9、4月10日，CDE官網(wǎng)顯示，天辰生物遞交LP-005的臨床試驗申請。LP-005是天辰生物基于自主研發(fā)的iCibitorTM技術平臺開發(fā)的第一款補體雙功能抗體，擬用于多種補體相關罕見病和常見病的治療。

       突破性療法

       10、4月11日，CDE官網(wǎng)顯示，大冢制藥的VIS649（sibeprenimab）擬納入突破性治療品種，適應癥為IgA腎病。VIS649是一款抗增殖誘導配體（APRIL）單抗。APRIL是刺激異常IgA生成的細胞因子，VIS649已經(jīng)被證明能夠結合并阻斷APRIL的作用，從而有望治療IgA腎病。該藥物最初由Visterra公司開發(fā)。

       11、4月11日，CDE官網(wǎng)顯示，勃林格殷格翰的佩索利單抗（spesolimab，商品名：圣利卓）擬納入突破性治療品種，適應癥為預防泛發(fā)性膿皰型銀屑?。℅PP）發(fā)作。佩索利單抗是一款靶向作用于IL-36受體（IL-36R）的人源化單抗，而IL-36信號通路與膿皰型銀屑病的發(fā)病機制密切相關。

       12、4月11日，CDE官網(wǎng)顯示，華輝安健的HH-003注射液擬納入突破性治療品種，適應癥為慢性丁型肝炎病毒（HDV）感染。HH-003是一種靶向PreS1區(qū)的人源化單克隆抗體，可高效中和HBV和HDV并阻斷PreS1與NTCP的結合，以實現(xiàn)功能性治愈。

       13、4月11日，CDE官網(wǎng)顯示，禮來的remternetug注射液擬納入突破性治療品種，適應癥為早期阿爾茨海默?。ˋD）。Remternetug是一款在研IgG1單克隆抗體，靶向僅存在于腦淀粉樣蛋白斑塊中的淀粉樣β肽第3個氨基酸的焦谷氨酸修飾。

       14、4月13日，CDE官網(wǎng)顯示，復星醫(yī)藥的1類化藥FCN-159片擬納入突破性治療品種，用于組織細胞腫瘤患者的治療。FCN-159片由復星醫(yī)藥自主研發(fā)，是一款小分子MEK1/2選擇性抑制劑，擬主要用于晚期實體瘤、I型神經(jīng)纖維瘤、組織細胞腫瘤、動靜脈畸形的治療。

       優(yōu)先審評

       15、4月11日，CDE官網(wǎng)顯示，武田/大冢制藥的泊那替尼（商品名：Iclusig）擬納入優(yōu)先審評，適應癥包括：1）既往用藥耐藥或不耐受的慢性髓性白血?。–ML）；2）復發(fā)或難治性費城染色體陽性急性淋巴細胞白血?。≒h+ALL)；3）T315I陽性CML或T315I陽性（Ph+ALL)。泊那替尼是第三代Bcr-Abl激酶抑制劑。

       FDA

       臨床

       批準

       16、4月10日，澤璟生物發(fā)布公告，治療用生物制品1類注射用ZG006臨床試驗申請獲FDA批準，目標適應癥為小細胞肺癌和其它實體瘤。注射用ZG006是澤璟生物及子公司Gensun Biopharma通過其雙/多特異性抗體研發(fā)平臺開發(fā)的一個三特異性抗體藥物。

       快速通道資格

       17、4月11日，REGENXBIO宣布，一次性基因療法RGX-202獲FDA授予快速通道資格（FTD），用于杜氏肌營養(yǎng)不良癥的治療。RGX-202旨在提供一種新型微小肌萎縮蛋白的轉基因，其中包括在自然產(chǎn)生的肌萎縮蛋白中發(fā)現(xiàn)的c-末端（CT）結構域的功能元件。

       研發(fā)

       臨床狀態(tài)

       18、4月12日，中國藥物臨床試驗登記與信息公示平臺顯示，默沙東啟動了皮下注射抗PD-1單抗MK-3475A注射液的一項國際多中心Ⅲ期臨床試驗的中國部分，針對適應癥為轉移性非小細胞肺癌（NSCLC）一線治療。MK-3475A由抗PD-1單抗帕博利珠單抗與透明質酸酶組成，為皮下注射（SC）劑型。

       臨床數(shù)據(jù)

       19、4月11日，遠大醫(yī)藥宣布，其合作伙伴臺新藥APP13007在美國開展的Ⅱ期臨床和兩項Ⅲ期臨床研究，均已達到臨床終點。根據(jù)臨床結果顯示，APP13007在治療眼科術后抗炎和鎮(zhèn)痛方面有著顯著的有效性，且安全性良好。APP13007是一款抗炎鎮(zhèn)痛類激素納米混懸滴眼液，其獨特的納米制劑工藝解決了激素產(chǎn)品低水溶性導致的生物利用度低及安全性風險。

       20、4月11日，英派藥業(yè)與君實生物宣布，雙方合作開發(fā)的senaparib在針對晚期卵巢癌全人群一線維持治療的Ⅲ期臨床研究FLAMES中達到主要研究終點。Senaparib（產(chǎn)品代號：JS109/IMP4297）是一款PARP抑制劑。2022年8月，senaparib和替莫唑胺的固定劑量組合膠囊用于治療小細胞肺癌（SCLC）成年患者已獲得美國FDA授予孤兒藥資格。

       交易及投融資

       21、4月11日，康方生物宣布，公司與正大天晴共同合資的正大天晴康方與Specialised Therapeutics（ST）公司達成一項合作與許可協(xié)議，授予后者在澳大利亞、新西蘭、巴布亞新幾內亞，以及新加坡、馬來西亞等東南亞11個國家獨家銷售PD-1單抗派安普利單抗注射液（商品名：安尼可）權益。

       22、4月12日，Aspect Biosystems和諾和諾德宣布，雙方達成一項協(xié)議，共同開發(fā)生物打印組織療法，旨在替代、修復或補充體內的生物功能，為糖尿病和肥胖提供一類新型治療方法。根據(jù)協(xié)議條款，諾和諾德將獲得使用Aspect生物打印技術開發(fā)多達4款糖尿病或肥胖癥產(chǎn)品的全球獨家許可。

       23、4月13日，Pyramid Biosciences宣布，與啟德醫(yī)藥（GeneQuantum）達成獨家許可協(xié)議，在除大中華區(qū)（中國大陸、中國香港、中國澳門和中國臺灣地區(qū)）外全球范圍內，開發(fā)和商業(yè)化啟德醫(yī)藥一款靶向TROP2的抗體偶聯(lián)藥物（ADC）GQ1010。