科越醫(yī)藥，一家致力于研發(fā)創(chuàng)新型補(bǔ)體藥物治療免疫介導(dǎo)疾病的全球生物技術(shù)公司，12月20日宣布，中國國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）與澳大利亞藥品管理局（TGA）均已批準(zhǔn)了其KP104用于治療腎 臟疾病包括IgA腎?。↖gAN）和C3腎小球?。–3G）的II期臨床試驗(yàn)申請。KP104是一種全球首 創(chuàng)的雙靶點(diǎn)生物制劑，它能特異性地抑制補(bǔ)體旁路途徑和末端途徑。
科越首席執(zhí)行官Frederick Beddingfield博士表示："科越今年已獲得KP104的多個(gè)IND臨床試驗(yàn)申請批準(zhǔn)，此次IND獲批使我們的KP104臨床試驗(yàn)又向前推進(jìn)一步，也標(biāo)志著我們在IgAN和C3G這類由嚴(yán)重的免疫介導(dǎo)的腎 臟疾病領(lǐng)域邁出第一步。我們認(rèn)為，KP104能夠同時(shí)協(xié)同阻斷兩個(gè)關(guān)鍵補(bǔ)體靶點(diǎn)，這使其成為一種獨(dú)特的治療選擇，有可能對世界各地患有這些腎 臟疾病的患者產(chǎn)生深遠(yuǎn)影響。"
IgA腎病是一種自身免疫性疾病，損害腎 臟，影響器官功能，常導(dǎo)致終末期腎病。盡管IgA腎病的確切發(fā)病機(jī)制尚不清楚，但腎 臟中的免疫復(fù)合物沉積是該病的特征，導(dǎo)致炎癥和腎小球損傷。最近的研究表明，多種補(bǔ)體途徑的補(bǔ)體激活是IgA腎病患者的腎 臟損傷和疾病進(jìn)展的主要因素。在最近的人體研究中，選擇性抑制補(bǔ)體旁路或末端途徑的藥物顯示出部分療效。而KP104可以同時(shí)有效抑制旁路途徑和末端途徑，因此，在涉及多種補(bǔ)體途徑的IgA腎病，KP104可能具有更有效地治療IgA腎病的獨(dú)特潛力。
在C3腎小球病中，過度激活的旁路補(bǔ)體途徑導(dǎo)致補(bǔ)體蛋白3（C3）和補(bǔ)體蛋白5（C5）的過度裂解和激活，導(dǎo)致有害的C3片段沉積在腎 臟中，C5裂解產(chǎn)物導(dǎo)致進(jìn)一步的腎小球炎癥和損傷。目前還沒有批準(zhǔn)的治療該疾病的方法，因此KP104是一種新的潛在治療選擇，有可能對患者的治療產(chǎn)生變革性影響。
此次獲批的臨床II期研究將評估KP104在中國和澳大利亞的IgA腎病和C3腎小球病受試者中的有效性、安全性、耐受性、藥代動(dòng)力學(xué)（PK）和藥效學(xué)（PD）。KP104的首次人體研究（FIH）SYNERGY-1的I期數(shù)據(jù)證實(shí)了該生物制劑的作用機(jī)制（POM），KP104今年早些時(shí)候獲得了美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）頒發(fā)的用于治療陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥（PNH）的孤兒藥認(rèn)證。KP104目前正在PNH患者中進(jìn)行II期臨床研究，并將在另外即將啟動(dòng)的臨床試驗(yàn)中對其他血液病和腎 臟病適應(yīng)癥進(jìn)行評估。
關(guān)于IgA腎病
IgA腎?。↖gAN）是一種自身免疫性疾病，損害腎 臟，影響器官功能，常導(dǎo)致終末期腎病。IgA腎病是最常見的腎小球腎炎，全球人口發(fā)病率約為每年十萬分之2.5，該疾病的確切發(fā)病機(jī)制尚不清楚。在IgA腎病中，機(jī)體產(chǎn)生異常的免疫球蛋白A（IgA）抗體，刺激免疫反應(yīng)，形成免疫復(fù)合物，并沉積在腎 臟中。腎 臟中的免疫復(fù)合物引起炎癥和組織損傷，可能導(dǎo)致腎衰竭。對于有效解決IgA腎病的治療方法，仍存在大量未滿足的臨床需求，目前嚴(yán)重病例的治療方法主要依賴糖皮質(zhì)激素來控制炎癥。最近的研究表明，補(bǔ)體活性異常是IgA腎病腎小球炎癥和疾病進(jìn)展的主要因素。KP104是補(bǔ)體旁路和末端途徑的有效抑制劑，通過選擇性調(diào)節(jié)補(bǔ)體活性提供了治療IgA腎病的獨(dú)特潛力。
關(guān)于補(bǔ)體3（C3）腎小球病
C3腎小球?。–3G）包括致密物沉積?。―DD）和C3腎小球腎炎（C3GN），這兩種疾病導(dǎo)致腎 臟腎小球炎癥和損傷。在C3G中，異常的補(bǔ)體系統(tǒng)激活導(dǎo)致補(bǔ)體蛋白C3的裂解。這種C3裂解的產(chǎn)物沉積在腎 臟中，引發(fā)炎癥和免疫反應(yīng)，從而導(dǎo)致腎小球炎癥和損傷。C3裂解也會(huì)導(dǎo)致C5和末端補(bǔ)體途徑激活，從而導(dǎo)致腎小球進(jìn)一步炎癥和損傷。C3G在全球的患病率約為每百萬人口2-3例，約半數(shù)的C3G患者在確診后10年內(nèi)會(huì)進(jìn)展為終末期腎病。目前C3G尚無獲批的治療藥物，KP104作為一種新的治療手段，可能對患者的治療產(chǎn)生深遠(yuǎn)影響。
關(guān)于KP104
KP104是一種具有獨(dú)特作用機(jī)制的全球首 創(chuàng)雙靶點(diǎn)補(bǔ)體藥物。它可特異性地同時(shí)作用于補(bǔ)體旁路途徑和末端途徑，從而有效地、協(xié)同性地抑制補(bǔ)體，以更加有選擇性的精準(zhǔn)治療補(bǔ)體介導(dǎo)的疾病。KP104還被設(shè)計(jì)成具有延長的半衰期和效力，其配方可用于靜脈注射和皮下給藥。KP104正進(jìn)入多個(gè)適應(yīng)癥的II期臨床試驗(yàn)，包括IgA腎病、C3腎小球病、繼發(fā)于系統(tǒng)性紅斑狼瘡的血栓性微血管?。⊿LE-TMA）和陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥 （PNH）。臨床II期試驗(yàn)將在全球范圍內(nèi)進(jìn)行，包括美國、中國和澳大利亞。KP104 是一種尚未獲得任何監(jiān)管當(dāng)局批準(zhǔn)用于任何適應(yīng)癥治療的研究藥物。
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