賽生藥業(yè)控股有限公司（"賽生藥業(yè)"或"公司"，連同其附屬公司，統(tǒng)稱"集團(tuán)"，股份代號(hào)：6600.HK）宣布達(dá)佑澤®（通用名：那西妥單抗注射液，Naxitamab Injection) 在中國(guó)獲得國(guó)家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）批準(zhǔn)與粒細(xì)胞-巨噬細(xì)胞集落刺激因子（GM-CSF）聯(lián)合給藥，用于治療伴有骨或骨髓病變，對(duì)既往治療表現(xiàn)為部分緩解、輕微緩解或疾病穩(wěn)定的復(fù)發(fā)性或難治性高危神經(jīng)母細(xì)胞瘤的兒童（1歲及以上）或成人患者。
賽生藥業(yè)根據(jù)2020年12月與Y-mAbs Therapeutics（"Y-mAbs", NASDAQ: YMAB）簽訂的獨(dú)家無(wú)限期授權(quán)許可協(xié)議，在大中華地區(qū)（包括中國(guó)大陸、中國(guó)香港、中國(guó)澳門和中國(guó)臺(tái)灣）對(duì)達(dá)佑澤®進(jìn)行開發(fā)與商業(yè)化。
達(dá)佑澤®在美國(guó)被美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）授予突破性療法資格（BTD），以及孤兒藥（ODD）和罕見兒科疾?。≧PDD）等資格認(rèn)定。2020年11月，根據(jù)總緩解率（ORR）和緩解持續(xù)時(shí)間（DoR），達(dá)佑澤®獲得美國(guó)FDA加速批準(zhǔn)。為解決臨床未滿足需求，根據(jù)國(guó)家鼓勵(lì)兒童用藥等創(chuàng)新藥開發(fā)的有關(guān)政策與規(guī)定，NMPA 藥品審評(píng)中心（CDE）同意豁免達(dá)佑澤®在中國(guó)的關(guān)鍵性臨床研究，并于2021年9月將其上市許可申請(qǐng)（BLA）納入優(yōu)先審評(píng)。
在中國(guó)大陸正式獲批之前，得益于"先行先試"有關(guān)政策與規(guī)定并經(jīng)由國(guó)家批準(zhǔn)，達(dá)佑澤®于2021年6月落地海南博鰲樂城國(guó)際醫(yī)療旅游先行區(qū)，于2021年12月落地中國(guó)（天津）自由貿(mào)易試驗(yàn)區(qū)。2021年9月，賽生藥業(yè)在中國(guó)澳門遞交達(dá)佑澤®的上市申請(qǐng)。2022年1月起，賽生藥業(yè)根據(jù)當(dāng)?shù)靥厥膺M(jìn)口政策在中國(guó)臺(tái)灣銷售達(dá)佑澤®。
賽生藥業(yè)總裁、首席執(zhí)行官趙宏先生表示："神經(jīng)母細(xì)胞瘤是兒童中最常見的顱外實(shí)體瘤，復(fù)發(fā)性或難治性高危神經(jīng)母細(xì)胞瘤患者預(yù)后極差，目前國(guó)內(nèi)尚無(wú)標(biāo)準(zhǔn)治療?，F(xiàn)有臨床研究結(jié)果表明，達(dá)佑澤®在復(fù)發(fā)性或難治性高危神經(jīng)母細(xì)胞瘤的治療中具有顯著的療效和良好的安全性。同時(shí)，達(dá)佑澤®還具有給藥便捷和患者依從性高的潛在優(yōu)勢(shì)。達(dá)佑澤®在中國(guó)正式獲批，將為國(guó)內(nèi)神經(jīng)母細(xì)胞瘤患兒帶來(lái)全新有效的治療選擇，為他們的家庭帶來(lái)更多希望。與此同時(shí)，我們還在積極探索達(dá)佑澤®的其他適應(yīng)癥，如針對(duì)其他GD2高表達(dá)的實(shí)體腫瘤的探索研究。未來(lái)，賽生藥業(yè)將繼續(xù)以患者健康為己任，聚焦未被滿足的臨床需求持續(xù)創(chuàng)新，為提升廣大患者的健康福祉而不懈努力。"
關(guān)于神經(jīng)母細(xì)胞瘤
神經(jīng)母細(xì)胞瘤是嬰幼兒最常見的顱外實(shí)體腫瘤，占兒童惡性腫瘤的8%～10%。[1]根據(jù)國(guó)際神經(jīng)母細(xì)胞瘤危險(xiǎn)度分組（INRG）方案，將患兒分為極低危、低危、中危和高危組。值得注意的是，高?；純赫急瘸?0%[2] 。即使經(jīng)過化療、手術(shù)、放療、移植等綜合治療，高危神經(jīng)母細(xì)胞瘤患兒的預(yù)后仍較差，長(zhǎng)期生存率不足50%[3]。
我國(guó)報(bào)道的神經(jīng)母細(xì)胞瘤總體預(yù)后較國(guó)外觀察到的差，確診時(shí)大部分患者已經(jīng)存在廣泛轉(zhuǎn)移，屬于晚期高危神經(jīng)母細(xì)胞瘤，是導(dǎo)致治療難度加大、易復(fù)發(fā)、預(yù)后差的關(guān)鍵問題[4]。北京兒童醫(yī)院于2020年公布的1041例中國(guó)神經(jīng)母細(xì)胞瘤患者的研究提示，高?；純旱?年生存率顯著降低，中國(guó)迫切需要新的治療方法來(lái)改善高危神經(jīng)母細(xì)胞瘤患者的預(yù)后[2]。
關(guān)于達(dá)佑澤®(那西妥單抗)
達(dá)佑澤®（那西妥單抗）是目前全球唯一一款獲批的靶向雙唾液酸神經(jīng)節(jié)苷脂 GD2 的人源化單克隆抗體，通過與腫瘤細(xì)胞表面的GD2結(jié)合，觸發(fā)抗體依賴性細(xì)胞介導(dǎo)的細(xì)胞毒 性作用（ADCC）和補(bǔ)體依賴的細(xì)胞毒 性效應(yīng)（CDC），從而達(dá)到殺傷腫瘤的效果。根據(jù)總緩解率（ORR）和緩解持續(xù)時(shí)間（DoR），于2020年11月，達(dá)佑澤®獲得美國(guó)FDA加速批準(zhǔn)。
達(dá)佑澤®免疫原性低，輸注誘導(dǎo)的抗藥抗體（ADA）陽(yáng)性率低，在"201研究"中，僅有8%的患者ADA檢測(cè)呈陽(yáng)性[5]。一次那西妥單抗的靜脈輸注時(shí)間約為30-60分鐘，有望實(shí)現(xiàn)門診用藥，減輕患者及其家庭的負(fù)擔(dān)。
2020年12月，賽生藥業(yè)與 Y-mAbs達(dá)成獨(dú)家無(wú)限期授權(quán)許可協(xié)議，獲得達(dá)佑澤®在大中華地區(qū)（包括中國(guó)大陸、中國(guó)香港、中國(guó)澳門和中國(guó)臺(tái)灣）的獨(dú)家合作開發(fā)和商業(yè)化權(quán)利。
2021年7月，達(dá)佑澤®在美國(guó)獲批上市僅七個(gè)多月后，賽生藥業(yè)即向 NMPA 遞交達(dá)佑澤®的BLA并獲受理。2021年9月，NMPA 將達(dá)佑澤®的BLA納入優(yōu)先審評(píng)，該月賽生藥業(yè)在中國(guó)澳門遞交達(dá)佑澤®的上市申請(qǐng)。
2021年6月，得益于"先行先試"的有關(guān)政策與規(guī)定并經(jīng)由國(guó)家批準(zhǔn)，達(dá)佑澤®落地海南博鰲樂城國(guó)際醫(yī)療旅游先行區(qū)， 2021年12月，達(dá)佑澤®落地中國(guó)（天津）自由貿(mào)易試驗(yàn)區(qū)，為國(guó)內(nèi)急需用藥的患者提供便捷、可信賴的治療途徑。
2022年1月，賽生藥業(yè)根據(jù)當(dāng)?shù)靥厥膺M(jìn)口政策在中國(guó)臺(tái)灣銷售達(dá)佑澤®，進(jìn)一步擴(kuò)大其在大中華地區(qū)的可及性。
參考資料：
[1] 國(guó)家衛(wèi)生健康委辦公廳關(guān)于印發(fā)兒童血液病、惡性腫瘤相關(guān)10個(gè)病種診療規(guī)范（2019年版）的通知. 附件6. 兒童神經(jīng)母細(xì)胞瘤診療規(guī)范(2019年版). 2019-09-04.
[2] Su Y, et al. Treatment and outcomes of 1041 pediatric patients with neuroblastoma who received multidisciplinary care in China. Pediatr Investig, 2020, 4(3): 157-167.
[3] Pinto NR, et al. Advances in Risk Classification and Treatment Strategies for Neuroblastoma. J Clin Oncol. 2015; 33(27): 3008-3017.
[4] 李思慧，聶曉璐，段超等。神經(jīng)母細(xì)胞瘤高危兒童篩查及其方案研究進(jìn)展。中國(guó)小兒血液與腫瘤雜志，2016; 21 (1):47-50
[5] DANYELZA®(naxitamab-gqgk). Full Prescribing Information
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