本周，審評審批方面，有三條消息值得重點關注關注，人福醫(yī)藥的首仿藥鹽酸羥 考 酮緩釋片獲批上市，首 個國產JAK抑制劑-澤璟制藥的杰克替尼申報上市以及傳奇生物的BCMA CAR-T細胞療法西達基奧侖賽在日本獲批；研發(fā)方面，衛(wèi)材、Biogen用于治療阿爾茨海默?。ˋD）的lecanemab Ⅲ期臨床取得積極結果；交易及投融資以及法律法規(guī)方面，也有一些消息值得關注。

       本周盤點包括審評審批、研發(fā)、交易及投融資、政策法規(guī)4個板塊，統(tǒng)計時間為9.26-9.30，包含26條信息。

       審評審批

       NMPA

       上市

       批準

       1、9月28日，NMPA官網顯示，人福醫(yī)藥的鹽酸羥 考 酮緩釋片獲批上市，用于一線治療中重度癌癥疼痛。鹽酸羥 考 酮是一種純阿 片受體激動劑，對μ受體具有相對的選擇性，在更高劑量時也能與其它阿 片受體結合治療疼痛。人福醫(yī)藥成為首 個鹽酸羥 考 酮緩釋片仿制藥的藥企。

       2、9月29日，NMPA官網顯示，樂普生物的普特利單抗注射液的新適應癥附條件批準上市，用于治療既往接受全身系統(tǒng)治療失敗的不可切除或轉移性黑色素瘤患者。普特利單抗為PD-1的人源化IgG4單抗。

       申請

       3、9月27日，CDE官網顯示，輝瑞的克立硼羅乳膏的新適應癥上市申請獲受理，推測用于3個月及以上兒童和成人特應性皮炎患者。克立硼羅是Anacor開發(fā)的一款小分子、非激素、非甾體類抗炎的外用PDE-4抑制劑。2016年5月，輝瑞斥資52億美元收購Anacor。

       4、9月28日，CDE官網顯示，澤璟制藥的1類新藥鹽酸杰克替尼片已遞交新藥上市申請，用于治療中、高危骨髓纖維化，包括原發(fā)性骨髓纖維化（PMF）、真性紅細胞增多癥后骨髓纖維化（Post-PV-MF）和原發(fā)性血小板增多癥后骨髓纖維化（Post-ET-MF）。

       5、9月29日，CDE官網顯示，Bonviva的上市申請獲受理。Bonviva是一款FPPS抑制劑，已在國內獲批2項臨床試驗，擬適用于預防乳腺癌骨轉移患者骨相關事件的發(fā)生（包括病理性骨折、需放療或手術的骨并發(fā)癥），以及治療骨折風險升高的絕經后女性的骨質疏松癥。

       臨床

       批準

       6、9月26日，CDE網站顯示，百時美施貴寶子公司新基的mezigdomide在國內獲批臨床，適應癥為復發(fā)性或難治性多發(fā)性骨髓瘤（RRMM）。mezigdomide是一種由新基開發(fā)的新型E3泛素連接酶cereblon（CRBN）調節(jié)劑，具有免疫調節(jié)、抗增殖、促凋亡的作用。

       7、9月26日，CDE官網顯示，云頂新耀的EVER001膠囊（XNW1011）在國內獲批臨床，用于治療腎小球疾病。EVER001膠囊是新一代共價可逆的BTK抑制劑，正在全球范圍內開發(fā)用于治療腎病。云頂新耀于2021年9月獲得該藥的獨家許可協(xié)議。

       8、9月29日，CDE網站顯示，再鼎醫(yī)藥的BLU-701片首次獲批臨床，用于治療具有EGFR突變的轉移性突變的局部晚期或轉移性NSCLC，包括C797X介導的獲得性耐藥突變。BLU-701是由Blueprint開發(fā)的一種高選擇性、強效的口服EGFR酪氨酸激酶抑制劑。

       申請

       9、9月29日，CDE官網顯示，科望醫(yī)藥的ES014的臨床試驗申請獲受理，用于治療晚期實體瘤。ES014是全球首 創(chuàng)靶向CD39和TGF-β的雙抗藥物，能同時作用于ATP-腺苷通路和TGF-β通路，這是腫瘤免疫微環(huán)境中兩個主要的免疫抑制機制。

       優(yōu)先審評

       10、9月26日，CDE官網顯示，祐兒醫(yī)藥和TrisPharma合作開發(fā)的鹽酸哌甲酯口服緩釋干混懸劑的上市申請被納入優(yōu)先審評，適應癥為注意缺陷多動障礙（ADHD）（多動癥）。鹽酸哌甲酯口服緩釋干混懸劑是Tris公司開發(fā)的改良型新藥，于2012年9月在美國獲批上市。

       FDA

       上市

       批準

       11、9月26日，參天制藥和UBE共同宣布，F(xiàn)DA已批準0.002%的Omlonti滴眼液上市，用于降低原發(fā)性開角型青光眼或高眼壓癥患者的眼壓。Omlonti是全球首 款選擇性EP2激動劑，可同時增加小梁網和葡萄膜鞏膜的房水外流以發(fā)揮降低眼內壓的效應。

       12、9月27日，Harrow與Sintetica共同宣布，F(xiàn)DA已批準3%的鹽酸氯普魯卡因眼用凝膠（IHEEZO）上市，用于眼表麻 醉，是近14年來FDA獲批上市的首 款眼部麻 醉劑。IHEEZO是一種無菌的、不含防腐劑的凝膠滴眼液，無需注射給藥。

       13、9月28日，賽諾菲、再生元共同宣布，F(xiàn)DA已批準度普利尤單抗的新適應癥上市，用于治療成人結節(jié)性癢疹。這是全球首 款也是唯一一款專門用于治療結節(jié)性癢疹的藥物。度普利尤單抗是再生元與賽諾菲共同開發(fā)的first-in-class抗IL-4Rα（IL4RA）單抗。

       快速通道認定

       14、9月27日，Ayala宣布，AL102獲FDA授予快速通道認定，用于治療進展性硬纖維瘤。AL102是BMS開發(fā)的一種口服選擇性γ-蛋白分泌酶抑制劑。2017年12月，Ayala與BMS達成許可協(xié)議，獲得該產品的全球開發(fā)和商業(yè)化權益。目前暫無療法獲批用于治療不可切除、復發(fā)性或進行性硬纖維瘤。

       MHLW

       上市

       批準

       15、9月26日，第一三共宣布，日本厚生勞動省已批準valemetostat（EZHARMIA）的上市申請，用于治療復發(fā)或難治性T細胞白血病/淋巴瘤（ATL）成人患者。valemetostat是一款first-in-class的靶向EZH1和EZH2的雙重抑制劑。

       16、9月27日，傳奇生物宣布，日本厚生勞動省已批準BCMACAR-T細胞療法西達基奧侖賽用于治療復發(fā)或難治性多發(fā)性骨髓瘤（R/RMM）成人患者，僅限符合以下兩項條件：患者無靶向B細胞成熟抗原（BCMA）的嵌合抗原受體（CAR）陽性T細胞輸注治療史；患者既往接受過至少三線治療，包括蛋白酶體抑制劑（PI）、免疫調節(jié)劑（IMiD）和抗CD38單克隆抗體，且對末次治療無響應或已復發(fā)。

       研發(fā)

       啟動臨床

       17、9月29日，藥物臨床試驗登記與信息公示平臺顯示，燁輝醫(yī)藥的BN301首次公示啟動I/II期臨床，在晚期B細胞非霍奇金淋巴瘤患者中評價抗CD74抗體偶聯(lián)藥物BN301的安全性和療效。BN301是國內首 款CD74ADC藥物。

       臨床數(shù)據公布

       18、9月26日，Arcutis宣布，羅氟司特（0.3%）泡沫制劑的關鍵性Ⅲ期ARRECTOR研究達到主要終點和所有次要終點，可顯著改善患者的皮膚癥狀。羅氟司特是一種PDE4抑制劑，羅氟司特（0.3%）泡沫制劑是由Arcutis開發(fā)的一種改良型新藥。

       19、9月26日，北恒生物宣布，RD13-01治療T系血液腫瘤的Ⅰ期臨床研究成果，在Cell Research上發(fā)表。數(shù)據顯示，RD13-01在CD47陽性的T細胞惡性腫瘤中表現(xiàn)出較好的安全性和有效性，約82%的患者表現(xiàn)出客觀反應。RD13-01是靶向CD7的CAR-T產品。

       20、9月28日，衛(wèi)材、Biogen聯(lián)合宣布，用于治療阿爾茨海默病（AD）引發(fā)的輕度認知障礙(MCI)的抗淀粉樣蛋白β（Aβ）抗體lecanemab的III期ClarityAD臨床研究取得積極關鍵結果，即ClarityAD試驗達到了主要終點和所有關鍵次要終點且結果具有高度統(tǒng)計意義。

       交易及投融資

       21、9月26日，翰森制藥與KiOmed宣布，雙方就KiOmed在研創(chuàng)新產品KiOmedinevsOne達成在中國大陸、中國澳門及中國臺灣的用于骨關節(jié)炎相關適應癥的開發(fā)、注冊及商業(yè)化獨家權利。該藥全球首 款獨家非動物殼聚糖的新一代用于治療膝骨關節(jié)炎的單次注射劑。

       22、9月27日，再鼎醫(yī)藥和Seagen宣布，雙方就tisotumab vedotin-tftv達成在中國大陸、中國香港、中國澳門和中國臺灣的開發(fā)和商業(yè)化的獨家合作和許可協(xié)議。該藥是首 個且目前唯一在美國獲批的，用于治療在化療期間或之后出現(xiàn)疾病進展的復發(fā)或轉移性宮頸癌成人患者的ADC。

       23、9月28日，默沙東、國藥集團聯(lián)合宣布，雙方簽署合作協(xié)議，默沙東將其和Ridgeback合作研發(fā)的莫諾拉韋的經銷權和獨家進口權授予國藥集團，同時雙方將評估技術轉讓可行性，以便該藥物在中國境內生產、供應和商業(yè)化。莫諾拉韋是一款口服小分子新冠病毒治療藥物。

       24、9月28日，ScribeTherapeutics宣布，與賽諾菲達成戰(zhàn)略合作，后者將獲得Scribe專有CRISPRbyDesign™平臺的非獨家權利，使用其CRISPR基因編輯技術，實現(xiàn)對新型自然殺傷（NK）細胞療法的基因改造。

       25、9月29日，先聲藥業(yè)和AlmirallS.A.宣布，雙方達成戰(zhàn)略合作。Almirall將獲得在大中華以外地區(qū)開發(fā)和商業(yè)化SIM0278所有適應癥的獨家權利。先聲藥業(yè)將保留SIM0278在大中華地區(qū)的所有權利。SIM0278是IL-2突變融合蛋白（IL-2mu-Fc）。

      政策法規(guī)

       26、9月26日，CDE官網發(fā)布《治療卵巢癌新藥臨床研發(fā)技術指導原則（征求意見稿）》，以提高新藥研發(fā)效率。本指導原則首先介紹了起草指導原則的背景以及卵巢癌診療現(xiàn)狀，之后從新藥臨床開發(fā)的探索性階段和確證性階段介紹了方案設計需關注的重點問題，對治療卵巢癌新藥臨床研發(fā)的技術考慮要點進行詳細闡述。