審批方面,NMPA來看，南京百鑫愉醫(yī)藥的2.2類新藥依達拉奉舌下片、宜昌人福的3類仿制藥氯 巴 占片獲批上市，值得關注。同時，君實生物的特瑞普利單抗和阿斯利康的奧拉帕利片均有新適應癥獲批；EMA、FDA均有一些熱門藥物有新進展，比如，羅氏雙抗眼科用藥Faricimab歐盟獲批上市。

       研發(fā)方面，有點平平無奇。交易及投融資方面，正大天晴與Inventiva達成合作協議，共同開發(fā)泛PPAR激動劑lanifibranor。此外，諾誠健華順利在科創(chuàng)板上市。

       本周盤點包括審批、研發(fā)、交易及投融資和上市4個板塊，統計時間為9.19-9.23，包含25條信息。

       審批

       NMPA

       上市

       批準

       1、9月19日，NMPA官網發(fā)布批件，君實生物的PD-1單抗特瑞普利單抗新適應癥獲批上市，聯合標準一線化療用于未經治療、驅動基因（EGFR/ALK）陰性的晚期非小細胞肺癌。這是特瑞普利單抗在中國獲批的第6項適應癥。

       2、9月19日，NMPA官網發(fā)布批件，阿斯利康/默沙東的PARP抑制劑奧拉帕利片新適應癥獲批上市，用于同源重組修復缺陷（HRD）陽性的晚期上皮性卵巢癌、輸卵管癌或原發(fā)性腹膜癌成人患者在一線含鉑化療聯合貝伐珠單抗治療達到完全緩解或部分緩解后的維持治療。這是奧拉帕利片在中國獲批的第4項適應癥。

       3、9月19日，NMPA官網發(fā)布批件，南京百鑫愉醫(yī)藥的2.2類新藥依達拉奉舌下片獲批上市，適應癥為抑制肌萎縮側索硬化（ALS）所致功能障礙的進展。南京百鑫愉醫(yī)藥成為首家獲得依達拉奉舌下片上市批件的藥企。

       4、9月19日，NMPA官網發(fā)布批件，宜昌人福的3類仿制藥氯 巴 占片獲批上市，用于治療稱為Lennox-Gastaut綜合征（LGS）的難治性癲癇。氯 巴 占屬于1,5-苯二氮?類新型抗癲癇藥物，針對年齡≥2歲的兒童期和成人LGS患者癲癇發(fā)作療效確切。

       申請

       5、9月21日，CDE官網顯示，Orphalan5.1類新藥四鹽酸曲恩汀薄膜衣片已申報上市并獲受理。曲恩汀是一種銅離子絡合劑，此前已在海外獲批用于治療威爾遜?。ㄓ址Q肝豆狀核變性）。這是一種罕見的慢性遺傳病，在中國被納入《第一批罕見病目錄》。

       6、9月21日，CDE官網顯示，祐兒醫(yī)藥和Tris Pharma聯合開發(fā)的5.1類新藥鹽酸哌甲酯口服緩釋干混懸劑已申報上市并獲受理。鹽酸哌甲酯屬于一種中樞神經系統（CNS）興奮劑，用于治療注意缺陷多動障礙（俗稱多動癥），可在45分鐘內起效。

       臨床

       批準

       7、9月19日，CDE官網顯示，大冢制藥的Difamilast軟膏獲批臨床，用于治療兒童及成人特應性皮炎。Difamilast是一款非甾體類外用磷酸二酯酶-4（PDE4）抑制劑，通過阻抑細胞因子和化學介質的產生來發(fā)揮其抗炎作用。

       8、9月19日，CDE官網顯示，瑞博生物的RBD7022注射液獲批臨床，用于治療以低密度脂蛋白膽固醇升高為特征的原發(fā)性（家族性和非家族性）高膽固醇血癥或混合型高脂血癥。這是第一款由國內藥企自主研發(fā)的針對ASGPR和PCSK9的siRNA療法獲批臨床。

       9、9月20日，CDE官網顯示，信達生物的IBI333獲批臨床，用于治療新生血管性年齡相關性黃斑變性。IBI333是一款全人源融合蛋白雙抗，可同時靶向VEGF-A和VEGF-C。在激光誘導的脈絡膜新生血管模型中，IBI333可抑制游離的VEGF-A和VEGF-C。

       10、9月21日，CDE官網顯示，原啟生物的Ori-C101注射液獲批臨床，用于治療晚期肝細胞癌。Ori-C101注射液是具有高特異性高親和力的靶向GPC3全人源抗體序列和獨特的信號激活元件Ori，擬用于治療晚期肝細胞癌成人患者。

       申請

       11、9月19日，CDE官網顯示，邦耀生物的BRL-201提交臨床試驗申請獲受理。BRL-201是全球首 個靶向CD19非病毒PD1定點整合的CAR-T產品，可在不使用病毒載體的情況下，通過一步制備獲得基因組定點整合的CAR-T細胞產品。

       突破性治療

       12、9月21日，CDE官網顯示，樂普生物的注射用MRG003擬納入突破性治療品種，用于治療既往經至少二線系統化療（包括含鉑化療）和PD-1（L1）治療失敗的復發(fā)/轉移性鼻咽癌。MRG003是一款靶向腫瘤細胞表面EGFR的ADC藥物，通過抗體部分將細胞毒小分子精準遞送至腫瘤細胞中。

       FDA

       上市

       批準

       13、9月21日，禮來宣布，Selpercatinib（Retevmo）的新適應癥獲FDA加速批準，用于治療轉染重排（RET）基因融合的局部晚期或轉移性實體瘤患者，這些患者在接受前期系統性治療后發(fā)生疾病進展，或沒有其它滿意的替代治療選擇。這是全球首 個且唯一一個不限癌種用于治療RET基因融合實體瘤的RET抑制劑。

       申請

       14、9月20日，Cidara/Melinta Therapeutics共同宣布，FDA已受理雷扎芬凈（rezafungin）上市申請，用于治療念珠菌血癥和侵襲性念珠菌病（IC），并授予其優(yōu)先審查資格，PDUFA日期為2023年3月22日。IC是一種嚴重且危及生命的系統性念珠菌感染，可感染血流和/或深層/內臟組織。

       15、9月22日，Argenx宣布，FDA已受理皮下注射efgartigimod的生物制品許可申請（BLA），用于治療全身型重癥肌無力成人患者。Efgartigimod是一款靶向Fc受體的"first-in-class"療法，已于2021年12月獲FDA批準上市，再鼎醫(yī)藥擁有在大中華區(qū)開發(fā)和商業(yè)化的權利。

       孤兒藥資格

       16、9月19日，德琪醫(yī)藥宣布，其自主開發(fā)的新型PD-L1/4-1BB雙抗ATG-101注射液獲FDA孤兒藥資格認定，用于治療胰 腺癌。目前全球尚無獲批用于治療胰 腺癌的PD-L1/4-1BB雙抗。2021年12月，ATG-101注射液的臨床試驗申請獲NMPA受理，用于治療實體瘤及非霍奇金淋巴瘤，該產品為德琪醫(yī)藥首  款雙抗新藥。

       EMA

       上市

       批準

       17、9月19日，羅氏宣布，Faricimab（Vabysmo）已獲EMA批準上市，用于治療新生血管或濕性年齡相關性黃斑變性(nAMD)和糖尿病黃斑水腫(DME)。Faricimab是首 個針對眼科疾病開發(fā)的VEGF-A/ANG-2雙特異性抗體，也是目前歐洲唯一獲批的可注射眼科藥物。

       18、9月21日，阿斯利康宣布，Tezepelumab（Tezspire）已獲EMA批準上市，作為12歲及以上嚴重哮喘患者的附加維持治療。這是首 個也是唯一一個獲EMA批準的不受任何表型或生物標志限制用于治療嚴重哮喘患者的生物制品。Tezspire是一款靶向TSLP的單抗，由阿斯利康與安進共同開發(fā),已在美國和其他國家獲批上市。

       申請

       19、9月20日，UCB宣布，EMA已接受bimekizumab的兩項上市許可申請（MAA），用于治療成人活動性銀屑病關節(jié)炎（PsA）和活動性中軸型脊柱關節(jié)炎（axSpA）患者。這是全球唯一一款獲批上市的抗IL-17A/IL-17F單抗。

       研發(fā)

       啟動臨床

       20、9月20日，默沙東宣布，將啟動新的Ⅲ期臨床試驗，旨在評估一日一次口服給藥Islatravir（100mg）與較低劑量Doravirine（0.75mg）組合療法-DOR/ISL對HIV-1感染患者的療效。目前，FDA已審查并同意該計劃。Islatravir是一款在研的核苷逆轉錄酶易位抑制劑（NRTTI），其能夠通過多種機制抑制HIV逆轉錄酶的功能。

       21、9月21日，藥物臨床試驗登記與信息公示平臺顯示，復星醫(yī)藥啟動了一項SurVaxM聯合替莫唑胺輔助治療初診的膠質母細胞瘤的國際多中心（含中國）Ⅱ期臨床試驗。SurVaxM是MimiVax開發(fā)的一款多肽疫 苗。復星醫(yī)藥于2019年獲得該產品在中國的獨家臨床開發(fā)和商業(yè)化權利。

       臨床數據公布

       22、9月21日，輝瑞公布了PF-06882961（每日口服2次）和PF-07081532（每日口服1次）的最新研究數據，結果顯示，與安慰劑相比降糖減重效果顯著。PF-06882961和PF-07081532

       均屬于口服小分子GLP-1受體激動劑。目前，全球僅有1款口服GLP-1R激動劑司美格魯肽片上市。

       23、9月19日，榮昌生物宣布，泰它西普（泰愛）治療系統性紅斑狼瘡（SLE）患者的中國3期確證性研究已完成，并獲得初步數據結果。研究達到了預設的臨床終點，第52周SLE反應指數-4（SRI-4）應答率在泰它西普組為82.6%，安慰劑組為38.1%。

       交易及投融資

       24、9月21日，Inventiva宣布，其與正大天晴達成合作協議，共同開發(fā)和商業(yè)化Inventiva自主研發(fā)的泛PPAR激動劑lanifibranor，用于治療非酒精性脂肪性肝炎（NASH）和潛在的其他代謝疾病。根據協議條款，Inventiva有可能獲得高達2.9億美元的臨床、監(jiān)管和商業(yè)里程碑付款。

       上市

       科創(chuàng)板

       25、9月21日，諾誠健華在上海證券交易所科創(chuàng)板正式上市。諾誠健華有兩個獲批上市的產品，分別是BTK抑制劑奧布替尼和抗CD19抗體tafasitamab。目前，該公司有13款產品正在全球開展30多項臨床試驗。