美東時間6月21日，阿斯利康與Ionis稱，其反義寡核苷酸療法eplontersen治療遺傳性轉(zhuǎn)甲狀腺素淀粉樣變性多發(fā)性神經(jīng)?。ˋTTRv-PN）的3期NEURO-TTRansform試驗在35周時的一項計劃中期分析中達到了共同主要終點：血清轉(zhuǎn)甲狀腺素（TTR）濃度和改良神經(jīng)病變損害評分+7（mNIS+7）相對于基線有統(tǒng)計學(xué)和臨床意義的變化。這表明，eplontersen治療降低了疾病相關(guān)蛋白（TTR）的產(chǎn)生，并且延緩了神經(jīng)病變進展。此外，eplontersen還改善了患者生活質(zhì)量，并顯示出良好的安全性。
eplontersen是一種配體偶聯(lián)反義藥物，可減少TTR的產(chǎn)生，該藥開發(fā)用于治療ATTR-PN和轉(zhuǎn)甲狀腺素淀粉樣變性心肌?。ˋTTR-CM）。遺傳性ATTR-PN是一種使人虛弱的疾病，在診斷后5年內(nèi)可導(dǎo)致周圍神經(jīng)損傷和運動障礙。如果不進行治療，患者可能在十年內(nèi)死亡，該病影響到全世界約40000人。ATTR-CM特征是錯誤折疊和聚合的TTR在心肌中積聚，患者通常會在4年內(nèi)死亡。
阿斯利康與Ionis于2021年12月簽訂了總價值35.85億美元的合作協(xié)議，共同開發(fā)eplontersen。根據(jù)協(xié)議條款，Ionis將收到2億美元的預(yù)付款、4.85億美元的開發(fā)和監(jiān)管里程碑付款，以及多達29億美元的銷售里程碑付款。（詳情請點擊《進攻罕見病領(lǐng)域！阿斯利康聯(lián)合Ionis開發(fā)eplontersen，與輝瑞、Alnylam展開競爭》）
基于上述3期試驗數(shù)據(jù)，雙方計劃今年向美國FDA提交eplontersen上市申請。需要指出的是，阿斯利康和Ionis并非ATTR市場中的唯一玩家。2018年，Alnylam制藥公司Onpattro（patisiran）獲得美國FDA批準(zhǔn)，這是全球首 個RNA干擾（RNAi）藥物，2021年銷售額4.75億美元。輝瑞還擁有2種ATTR-CM藥物Vyndaqel和Vyndamax，去年總銷售額超過20億美元。去年，諾和諾德以12.3億美元收購了Prothena Corp的實驗性AATR-CM藥物PRX004。
同樣在2018年，Ionis及其合作伙伴Akcea開發(fā)的第一代反義藥物Tegsedi（inotersen）獲批治療遺傳性ATTR-PN，不過該藥物與血小板減少癥和腎小球腎炎的風(fēng)險有關(guān)，需要重點監(jiān)測以進行早期檢測和管理。阿斯利康和Ionis表示，eplontersen不存在第一代藥物的安全問題，這可能是該藥物將在市場上占有更大份額的一個關(guān)鍵因素。
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