1月25日，Cortexyme宣布，公司收到了美國(guó)FDA的信函通知，要求其立刻對(duì)正在開發(fā)的阿爾茨海默病藥物atuzaginstat的研究性新藥申請(qǐng)進(jìn)行全面臨床擱置。對(duì)此，Cortexyme表示，在與FDA進(jìn)行進(jìn)一步談判之前，公司計(jì)劃將提供更多關(guān)于此事的細(xì)節(jié)。
受此利空消息影響，Cortexyme股票在公告發(fā)布后的周三盤前交易中大幅下跌，周二股價(jià)收于9.06美元，隨后一度跌至6.47美元，跌幅接近三分之一。在美國(guó)FDA采取擱置atuzaginstat的行動(dòng)之后，Cortexyme表示將盡快削減開支，以確保到2024年該公司擁有穩(wěn)定的現(xiàn)金流。此外，公司還打算推動(dòng)運(yùn)營(yíng)合理化，從而繼續(xù)支持計(jì)劃中的臨床里程碑。
Cortexyme表示，當(dāng)前的首要任務(wù)是開發(fā)其下一代gingipain抑制劑COR588，此抑制劑也開展了在阿爾茨海默病中的研究，目前正處于第一階段，預(yù)計(jì)將在2022年第二季度獲得結(jié)果。此外，該公司還計(jì)劃研究其冠狀病毒項(xiàng)目的替代方案，并評(píng)估在阿爾茨海默病適應(yīng)癥之外使用atuzaginstat的可能性。Cortexyme在聲明中告訴投資者，公司即將對(duì)其項(xiàng)目產(chǎn)品線和2022年預(yù)期里程碑進(jìn)行更詳細(xì)的更新。
atuzaginstat正在尋求使用一種非正統(tǒng)的方法來(lái)治療阿爾茨海默病，此前有科學(xué)證據(jù)表明，牙齦卟啉單胞菌感染在一定程度上可能是導(dǎo)致該病發(fā)生的原因。Cortexyme的主要項(xiàng)目是針對(duì)一種名為牙齦卟啉單胞菌的傳染性病原體，這種病原體存在于阿爾茨海默病患者的大腦和其他器官中，可能與患者的退化和炎癥有關(guān)。
去年11月，Cortexyme在第14屆阿爾茨海默病臨床試驗(yàn)會(huì)議（CTAD）上展示了GAIN試驗(yàn)II/III期的數(shù)據(jù)，該研究有643名參與者，也是第一個(gè)測(cè)試口服小分子靶向牙齦卟啉單胞菌對(duì)輕度至中度阿爾茨海默病患者療效的大型試驗(yàn)。遺憾的是，在試驗(yàn)結(jié)束時(shí)，atuzaginstat錯(cuò)過了主要認(rèn)知和功能終點(diǎn)，差異未能達(dá)到統(tǒng)計(jì)學(xué)意義。
不過，部分試驗(yàn)數(shù)據(jù)也確實(shí)表明，與安慰劑相比，atuzaginstat減緩了阿爾茨海默病和牙齦卟啉菌感染患者的認(rèn)知能力下降。
值得注意的是，該藥物的安全性也存在潛在風(fēng)險(xiǎn)。在atuzaginstat的III期試驗(yàn)中，15%參與者在服用更高劑量的80毫克藥物時(shí)出現(xiàn)肝酶峰值，這可能是提示atuzaginstat肝**的警告信號(hào)。其中，兩名參與者的肝 臟化合物膽紅素升高，可能表明atuzaginstat存在藥物性肝損傷的風(fēng)險(xiǎn)。當(dāng)時(shí)Cortexyme澄清，幾乎所有肝酶升高的參與者都沒有癥狀，并計(jì)劃將下一次atuzaginstat試驗(yàn)的重點(diǎn)放在較低的40毫克劑量上。盡管如此，最終還是由于部分受試者實(shí)驗(yàn)數(shù)據(jù)異常而終止了試驗(yàn)。
在宣布令人失望的第三階段試驗(yàn)結(jié)果時(shí)，Cortexyme高管仍樂觀地認(rèn)為，另一項(xiàng)研究將充分證明atuzaginstat對(duì)阿爾茨海默病的益處。發(fā)言人也表示，atuzaginstat的臨床開發(fā)還有更多的機(jī)會(huì)。然而，接連失敗的負(fù)面試驗(yàn)結(jié)果似乎擊碎了這一假設(shè)，同時(shí)也對(duì)atuzaginstat的發(fā)展前景提出了質(zhì)疑。
參考資料：Cortexyme Crashes as Key Alzheimer's Asset Hit with Clinical Hold
合作咨詢
肖女士
021-33392297
Kelly.Xiao@imsinoexpo.com
2006-2024 上海博華國(guó)際展覽有限公司版權(quán)所有（保留一切權(quán)利）
滬ICP備05034851號(hào)-57
