中國(guó)國(guó)家藥監(jiān)局（NMPA）官網(wǎng)最新公示顯示，百時(shí)美施貴寶（BMS）旗下新基（Celgene）公司申報(bào)的注射用羅特西普（商品名：利布洛澤®）已在中國(guó)獲批。公開(kāi)資料顯示，羅特西普是一款“first-in-class”紅細(xì)胞成熟劑，本次在中國(guó)獲批的適應(yīng)癥為：用于治療需要定期輸注紅細(xì)胞（RBC）的成人β-地中海貧血患者。此次獲批意味著該藥成為十余年來(lái)中國(guó)首 個(gè)獲批治療地貧的創(chuàng)新藥物。
截圖來(lái)源：NMPA官網(wǎng)
此次獲批基于一項(xiàng)隨機(jī)、雙盲、安慰劑對(duì)照、多中心的III期臨床研究BELIEVE。該研究共納入336名需定期輸血的β-地貧成人患者，基線(xiàn)輸血負(fù)擔(dān)為入組前24周內(nèi)輸注6至20單位紅細(xì)胞，且期間沒(méi)有超過(guò)35天的連續(xù)無(wú)輸血期。患者按2:1比例隨機(jī)接受利布洛澤®聯(lián)合最 佳支持治療（包括輸血、祛鐵、抗感染治療和營(yíng)養(yǎng)支持）或安慰劑聯(lián)合最 佳支持治療。
基于BELIEVE研究結(jié)果，利布洛澤®現(xiàn)已被國(guó)際地貧聯(lián)盟（TIF）納入《2021輸血依賴(lài)型地中海貧血管理指南》，作為輸血依賴(lài)型成人β-地貧患者的推薦療法。
主要終點(diǎn)結(jié)果顯示，治療第13至24周時(shí)，利布洛澤®組有21.4%的患者輸血負(fù)擔(dān)較基線(xiàn)下降≥33%（且至少下降2個(gè)紅細(xì)胞單位），近5倍于安慰劑組（4.5%，p < 0.0001）。此外，任意24周期間，利布洛澤®組輸血負(fù)擔(dān)降低33%的患者比例是安慰劑組的15倍 (41.1% vs 2.7%)；治療48周時(shí)，利布洛澤®組患者血清鐵蛋白水平較基線(xiàn)平均下降248 μg/L，而安慰劑組平均升高107 μg/L 。利布洛澤®耐受性良好，絕大多數(shù)不良事件為3級(jí)以下。
β-地貧是以無(wú)效造血為特征的最常見(jiàn)的遺傳性血液疾病之一，表現(xiàn)為人體造血生成的正常紅細(xì)胞不足，從而導(dǎo)致貧血。目前研究發(fā)現(xiàn)β-地貧患者中存在TGF-β/Smad 2/3信號(hào)通路的轉(zhuǎn)導(dǎo)異常增強(qiáng)，可導(dǎo)致晚期紅細(xì)胞成熟障礙，引起β-地貧患者紅細(xì)胞生成不足。
利布洛澤®是全球首 個(gè)且目前唯一的一種針對(duì)β-地貧晚期紅細(xì)胞成熟障礙的創(chuàng)新藥物。作為一種人工設(shè)計(jì)的融合蛋白，利布洛澤®作用于紅細(xì)胞成熟的晚期階段，通過(guò)與調(diào)控紅細(xì)胞成熟的關(guān)鍵因子——特定TGF-β超家族配體結(jié)合，降低異常增強(qiáng)的Smad 2/3信號(hào)通路的轉(zhuǎn)導(dǎo)，從而恢復(fù)晚期紅細(xì)胞成熟，使機(jī)體能夠產(chǎn)生更多正常紅細(xì)胞。
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