日前，勃林格殷格翰Pradaxa已獲得美國食品和藥品監(jiān)督管理局(FDA)批準，該藥物也成為了第 一種用于治療3個月至12歲以下兒童的口服稀釋血液藥物。
FDA批準了Pradaxa（達比加群酯）用于兒童靜脈血栓栓塞癥，在注射血液稀釋劑至少5天后，可以口服該藥物進行治療。此外，Pradaxa口服藥丸也被批準用于預防3個月至12歲以下兒童的血栓復發(fā)，該類兒童首 次靜脈血栓栓塞癥后已得到完整治療。該藥物還被批準在接受至少5天的血液稀釋劑治療后，口服Pradaxa治療患有靜脈血栓栓塞癥的8歲及以上患者，并預防已完成首 次靜脈血栓栓塞治療的8歲患者血栓復發(fā)。
血栓對于兒童和成人來說都是一個嚴重的問題。如果兒童患有癌癥、先天性心臟病、中心靜脈導管或住進重癥監(jiān)護室，這些兒童患血栓的風險最高。靜脈血栓栓塞可導致并發(fā)癥，包括凝塊附近的腫脹和不適、胸痛、肺損傷，甚至死亡。Pradaxa在該患者群體獲得批準，得到了一項包括267名兒科患者的開放標簽研究數(shù)據的支持。
在這項研究中，患者被隨機分配接受Pradaxa或標準護理療法，隨后試驗人員比較了兩組患者中達到復合終點的患者人數(shù)。達到復合終點，意味著兒童患者沒有死于血栓，患者的血栓已經完全消退，而且患者沒有新增額外的血液凝塊。試驗結果顯示，服用Pradaxa的177人中有81人（45.8%）達到了復合終點，而接受標準護理的90名患者中有38人（42.2%）達到了復合終點。
在214名有血栓病史的患者中進行的另一項開放標簽、單臂研究評估了Pradaxa在同一兒科人群中預防復發(fā)性血栓的安全性。該研究的主要終點是血栓復發(fā)、主要和輕微出血事件以及死亡（總體上和與血栓有關）。長期使用Pradaxa的安全性與之前討論的研究相似。3名患者 (1.4%) 發(fā)生血栓復發(fā)，這與之前的標準護理治療相當。
Pradaxa最常見的副作用包括消化系統(tǒng)癥狀和出血。Pradaxa可導致嚴重和致命的出血。Pradaxa不推薦用于生物人工心臟瓣膜或三陽性抗磷脂綜合征患者。Pradaxa有一個黑框警告，警告顯示早期停止治療可能會增加血栓的風險，并且在接受脊柱手術的患者中，該藥物可能會導致脊髓部分（脊髓或硬膜外血腫）內積聚血液，導致嚴重的副作用。
Pradaxa是FDA批準的第 一種兒童可以口服的血液稀釋藥物，此前批準用于兒童的其他血液稀釋藥物是注射給藥的療法。Pradaxa最初于2010年被批準用于降低非瓣膜性房顫成年患者中風和全身栓塞的風險。FDA藥物評價和研究中心非惡性血液學部主任AnnFarrell醫(yī)學博士表示，“FDA致力于幫助我們最年輕的患有嚴重疾病的患者獲得相對容易接受的治療，隨著今天Pradaxa獲得批準，兒科患者有了另一種治療選擇來治療和預防可能致命的血栓。”
參考來源：
1.US approves Pradaxa as oral blood thinning med for children
2.FDA Approves First Oral Blood Thinning Medication for Children
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