在拜耳處方藥全球媒體日線上活動(dòng)中，拜耳展示了公司處方藥業(yè)務(wù)在轉(zhuǎn)型過程中振奮人心的進(jìn)展，通過醫(yī)藥健康領(lǐng)域的突破性創(chuàng)新，將幫助當(dāng)前患有難治性疾病的眾多患者。公司近期在外部創(chuàng)新方面投入巨大，已達(dá)成超過25個(gè)合作與收購項(xiàng)目，數(shù)量規(guī)模前所未有。

       拜耳集團(tuán)管理委員會(huì)成員、拜耳處方藥事業(yè)部全球總裁Stefan Oelrich表示：“生物醫(yī)學(xué)和技術(shù)革命正在以前所未有的速度推動(dòng)醫(yī)療健康領(lǐng)域的轉(zhuǎn)型。拜耳站在細(xì)胞和基因療法與數(shù)字醫(yī)療創(chuàng)新浪潮的最前沿。我們也正與合作伙伴一道，共同引領(lǐng)這種轉(zhuǎn)型、擴(kuò)充前景廣闊的研發(fā)產(chǎn)品線。我們的共同目標(biāo)是為患者帶來突破性療法，并著眼未來，實(shí)現(xiàn)醫(yī)療衛(wèi)生系統(tǒng)的可持續(xù)發(fā)展。”

       在拜耳處方藥全球媒體日上，拜耳代表、合作伙伴以及專家以“醫(yī)療正在轉(zhuǎn)型，拜耳亦在轉(zhuǎn)型”為主題，詳細(xì)闡述了拜耳在細(xì)胞與基因治療及數(shù)字醫(yī)療領(lǐng)域的宏偉戰(zhàn)略目標(biāo)，并通過推動(dòng)前景廣闊的研發(fā)產(chǎn)品線，致力于改善患者健康。

       細(xì)胞與基因治療：以加速突破性創(chuàng)新服務(wù)患者

       細(xì)胞與基因治療為解決疾病的根本原因提供了史上首次的可能，為難以治愈的疾病或當(dāng)前治療標(biāo)準(zhǔn)僅在不同程度上緩解癥狀的疾病提供了選擇。拜耳不斷增加的投資鞏固了公司在該領(lǐng)域已初步建立的領(lǐng)導(dǎo)地位，并確定了其作為處方藥業(yè)務(wù)增長(zhǎng)驅(qū)動(dòng)力的重要戰(zhàn)略意義。

       拜耳新組建的細(xì)胞與基因治療平臺(tái)，旨在針對(duì)公司在該領(lǐng)域的工作進(jìn)行戰(zhàn)略指導(dǎo)，并協(xié)調(diào)價(jià)值鏈上的所有活動(dòng)，為包括BlueRock與AskBio在內(nèi)的所有合作伙伴提供創(chuàng)新生態(tài)系統(tǒng)。這兩家公司目前由拜耳全資擁有，但仍保持獨(dú)立運(yùn)營(yíng)。拜耳在細(xì)胞與基因治療方面的研發(fā)產(chǎn)品線已包含7項(xiàng)領(lǐng) 先資產(chǎn)，分別處于不同的臨床開發(fā)階段。這些研發(fā)項(xiàng)目關(guān)注存在高度未滿足需求的多個(gè)治療領(lǐng)域，例如神經(jīng)退行性疾病、神經(jīng)肌肉病變和心血管疾病，并在龐貝病、帕金森病、A 型血友病和充血性心力衰竭方面擁有多個(gè)領(lǐng) 先項(xiàng)目。基于在細(xì)胞與基因治療領(lǐng)域擁有的超過15種臨床前資產(chǎn)，公司的研發(fā)產(chǎn)品線有望逐年穩(wěn)定增長(zhǎng)。

       拜耳處方藥執(zhí)行副總裁、細(xì)胞和基因治療領(lǐng)域負(fù)責(zé)人Wolfram Carius表示：“細(xì)胞和基因療法通過從治療癥狀轉(zhuǎn)向到治愈疾病的潛在方法，有望顯著提升患者的生活質(zhì)量。我們希望與合作伙伴共同攜手，加快從源頭到整個(gè)價(jià)值鏈的創(chuàng)新，確保將科學(xué)成果快速轉(zhuǎn)化為治療方法，幫助那些存在迫切需求的患者。”

       BlueRock公司近期宣布，美國(guó)食品和藥品管理局（FDA）已批準(zhǔn)其新藥研究的申請(qǐng)，開展針對(duì)帕金森病患者的I期研究。這將是美國(guó)首 個(gè)在帕金森病患者中研究多能干細(xì)胞源性多巴胺神經(jīng)元的試驗(yàn)，也是干細(xì)胞領(lǐng)域的重大進(jìn)步。

       數(shù)字醫(yī)療：以整合醫(yī)療賦能患者

       數(shù)字醫(yī)療服務(wù)已成為現(xiàn)代醫(yī)療保健的重要支柱。傳統(tǒng)的醫(yī)療服務(wù)手段與創(chuàng)新的數(shù)字技術(shù)相結(jié)合，可以提供高效的解決方案，以滿足個(gè)人在特定環(huán)境下的需求。拜耳正在開發(fā)制定整合醫(yī)療的概念，從而為患者提供個(gè)體化支持。這種個(gè)體化的方法有助于應(yīng)對(duì)個(gè)體所面對(duì)的復(fù)雜且相互關(guān)聯(lián)的健康挑戰(zhàn)。

       整合醫(yī)療是拜耳處方藥數(shù)字業(yè)務(wù)戰(zhàn)略的一項(xiàng)關(guān)鍵要素。拜耳正在與數(shù)字醫(yī)療公司Informed Data Systems Inc.（IDS/One Drop）合作，拓展基于IDS現(xiàn)有糖尿病管理平臺(tái)的相關(guān)業(yè)務(wù)。此項(xiàng)解決方案的下載量已超過了300萬次。兩家公司目前正在共同打造新的健康服務(wù)產(chǎn)品，以滿足患者在心血管疾病、女性健康與腫瘤領(lǐng)域的需求。來自兩家公司的專家正在聯(lián)合開發(fā)首批兩個(gè)模塊，預(yù)計(jì)將于未來一年內(nèi)上市。

       拜耳處方藥全球執(zhí)行委員會(huì)成員、數(shù)字化與商業(yè)創(chuàng)新高級(jí)副總裁Jeanne Kehren表示：“通過關(guān)注患者個(gè)體，而不僅他們所患的疾病，整合醫(yī)療服務(wù)提供了實(shí)現(xiàn)包容與個(gè)性化醫(yī)療的切實(shí)途徑。我們致力于讓整合醫(yī)療解決方案成為公司處方藥業(yè)務(wù)的重要支柱。憑借在醫(yī)藥領(lǐng)域的專長(zhǎng)，我們可以填補(bǔ)科技與醫(yī)療之間的差距。我們期待未來十年數(shù)字醫(yī)療服務(wù)產(chǎn)品能為我們業(yè)務(wù)收入提供重要的貢獻(xiàn)。”

       推動(dòng)強(qiáng)大的研發(fā)產(chǎn)品線：針對(duì)未滿足的醫(yī)療需求提供新方法

       拜耳正在持續(xù)打造強(qiáng)大的研發(fā)產(chǎn)品線，目前擁有超過50個(gè)臨床項(xiàng)目，聚焦于心血管疾病、腫瘤及女性健康領(lǐng)域。拜耳重點(diǎn)展示了兩個(gè)處于中期開發(fā)階段、具有廣闊前景的研發(fā)項(xiàng)目，證明了拜耳的醫(yī)療創(chuàng)新水平。

       拜耳是心血管疾病領(lǐng)域的創(chuàng)新引領(lǐng)者，對(duì)疾病有著深刻的理解，并且具有成功研發(fā)藥物的悠久歷史，尤其在抗血栓領(lǐng)域具有強(qiáng)大實(shí)力。心臟病和中風(fēng)仍是主要的疾病負(fù)擔(dān)，在預(yù)防血栓形成方面需要新的、更有效的治療方案。公司正在推進(jìn)一項(xiàng)頗具前景的因子XI (FXI) 靶向化合物中期項(xiàng)目，這是一類新型抗凝劑，包括三項(xiàng)研究資產(chǎn)。一種小分子口服FXIa抑制劑已經(jīng)開始IIb期計(jì)劃（PACIFIC），計(jì)劃總共招募4,000多名患者。此外，拜耳在IONIS Pharnaceuticals的獨(dú)家許可下開發(fā)的抗FXIa抗體和FXI配體共軛反義寡核苷酸（FXI-LICA）最近已在終末期腎病患者中開始II期試驗(yàn)。FXI通路抑制可防止血栓栓塞事件而不會(huì)增加出血風(fēng)險(xiǎn)?？梢詾槟壳皼]有合適治療方案的患者提供治療選擇。

       拜耳將重點(diǎn)關(guān)注處于中期研發(fā)階段的重要候選藥物P2X3及其多適應(yīng)癥研發(fā)計(jì)劃。拜耳在與德國(guó)藥物研發(fā)公司Evotec的戰(zhàn)略研究聯(lián)盟中確定開發(fā)P2X3拮抗劑用于子宮內(nèi)膜異位癥的治療。子宮內(nèi)膜異位癥是一種臨床疾病，影響大約10%的育齡女性，其中許多人經(jīng)歷嚴(yán)重的慢性疼痛，影響患者的工作、個(gè)人及社會(huì)生活。P2X3在其他與疼痛和神經(jīng)源性超敏反應(yīng)有關(guān)的疾病中也有確切的效果，例如慢性咳嗽、膀胱過度活動(dòng)癥和神經(jīng)病理性疼痛，這些疾病雖然不會(huì)危及生命，但會(huì)嚴(yán)重影響很多患者的生活質(zhì)量。P2X3拮抗劑可能會(huì)為這些患者提供新的治療方法。在藥物開發(fā)策略方面，拜耳決定探索一種創(chuàng)新的研發(fā)道路，即在臨床早期同時(shí)探索多種而不是一種可能的適應(yīng)癥。目前，拜耳已進(jìn)入難治性和/或不明原因的慢性咳嗽的IIb期臨床試驗(yàn)，不久將進(jìn)行子宮內(nèi)膜異位癥的試驗(yàn)。此外，膀胱過度活動(dòng)癥和糖尿病神經(jīng)病理性疼痛的IIa期臨床研究也已經(jīng)開始。

       Stefan Oelrich表示：“我們?cè)赬I因子抑制劑和P2X3拮抗劑領(lǐng)域的研究只是公司眾多處于中期階段項(xiàng)目中兩個(gè)極具前景的案例，這也證明了我們?cè)诮⒉⑼七M(jìn)強(qiáng)大的研發(fā)產(chǎn)品線方面持續(xù)不斷的努力與承諾。拜耳的目標(biāo)定位是成為高度發(fā)展的醫(yī)藥健康創(chuàng)新領(lǐng)域的領(lǐng)導(dǎo)者。我們繼續(xù)發(fā)揮引領(lǐng)作用，持續(xù)為有需求的患者提供新的解決方案。”

       同時(shí)，該公司在腫瘤和心血管疾病領(lǐng)域的后期研發(fā)管線也成果豐碩，還包括許多潛在的重磅產(chǎn)品。例如，在腫瘤學(xué)領(lǐng)域，darolutamide（與Orion Corporation共同開發(fā)）是一種差異化治療方案，可延長(zhǎng)有高危轉(zhuǎn)移風(fēng)險(xiǎn)的男性非轉(zhuǎn)移性去勢(shì)抵抗前列腺癌（nmCRPC）患者的生存期，并且顯示出良好的安全性。該產(chǎn)品已在多個(gè)市場(chǎng)獲得監(jiān)管批準(zhǔn)，包括美國(guó)、歐盟、巴西、加拿大和日本。針對(duì)轉(zhuǎn)移性激素敏感性前列腺癌（mHSPC）適應(yīng)癥的III期研究“ARASENS”預(yù)計(jì)將于2021年公布結(jié)果數(shù)據(jù)。Larotrectinib是首 個(gè)用于治療有神經(jīng)營(yíng)養(yǎng)性受體酪氨酸受體激酶（NTRK）基因融合的實(shí)體瘤患者的腫瘤精準(zhǔn)治療藥物[1]。該產(chǎn)品已在 40 多個(gè)國(guó)家/地區(qū)獲得批準(zhǔn)，包括美國(guó)和歐盟國(guó)家/地區(qū)。這是歐盟首 個(gè)不區(qū)分腫瘤類型的治療藥物。

       Finerenone是一種處于研發(fā)階段的全新一類藥物，用于慢性腎 臟病（CKD）合并2型糖尿?。═2D）患者，這是一種醫(yī)療需求遠(yuǎn)遠(yuǎn)未被滿足，且治療選擇有限的疾病。基于FIDELIO-DKD III期臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)，F(xiàn)inerenone已在美國(guó)和歐盟提交上市許可申請(qǐng)。Finerenone的III期臨床研究是迄今為止針對(duì)CKD合并T2D患者群體進(jìn)行的最大的III期臨床試驗(yàn)項(xiàng)目。該項(xiàng)目包括兩項(xiàng)研究，旨在評(píng)價(jià)Finerenone與安慰劑加標(biāo)準(zhǔn)治療相比在腎 臟和心血管方面的獲益，針對(duì)CKD合并T2D患者的第二個(gè)III期試驗(yàn)FIGARO-DKD仍在進(jìn)行中。Vericiguat是拜耳與默沙東（在美國(guó)和加拿大稱為默克）共同開發(fā)的藥物，目前處于治療射血分?jǐn)?shù)降低型慢性心衰患者的研發(fā)階段。Vericiguat可以有效恢復(fù)某特殊通路的功能，該通路在目前療法中未被觸及到。Vericiguat已在美國(guó)、歐盟、日本和中國(guó)等多個(gè)國(guó)家和地區(qū)提交上市許可申請(qǐng)。2020年7月，該藥用于治療慢性心衰的新藥上市申請(qǐng)進(jìn)入美國(guó)FDA優(yōu)先審評(píng)流程。

        在女性健康領(lǐng)域，拜耳最近收購了KaNDy Therapeutics，為其研發(fā)產(chǎn)品線增添了極具吸引力的資產(chǎn)。BAY-342（以前的 NT-814）是一種先進(jìn)的非激素類的、每天口服一次的神經(jīng)激肽1，3受體拮抗劑，用于治療更年期血管舒縮癥狀（潮熱和盜汗），計(jì)劃于2021年開始 III 期開發(fā)。