專注于內分泌相關疾病治療的維昇藥業(yè)（VISEN Pharmaceuticals）今日宣布其向中國國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）遞交的注射用TransCon CNP（TransCon C-型利鈉肽）用于軟骨發(fā)育不全（ACH）患者的II期新藥臨床試驗申請已經獲得批準，即將在中國開展ACcomplisH China臨床試驗，實現(xiàn)了與ACcomplisH（一項正在由Ascendis Pharma開展的TransCon C-型利鈉肽 II期全球臨床試驗）全球同步。TransCon CNP通過持續(xù)提供活性CNP以抑制過度激活的成纖維細胞生長因子受體3（FGFR3）信號通路，每周一次給藥緩慢釋放，旨在幫助ACH兒童患者重建骨骼生長平衡，同時改善和預防ACH的并發(fā)癥。TransCon CNP已同時獲得美國食品和藥品監(jiān)督管理局和歐盟委員會授予的孤兒藥資格認定。
軟骨發(fā)育不全患者面臨多重困境亟待解決
軟骨發(fā)育不全是最常見的非勻稱性身材矮小，其是由成纖維細胞生長因子受體3（FGFR3）基因中的一個常染色體顯性激活突變引起的，該突變導致FGFR3和CNP信號通路的作用失衡，屬于一種常染色體顯性遺傳性疾病，約80%的患者，父母身高正常，發(fā)病是因為新生兒發(fā)生致病性基因突變。據目前已知數(shù)據披露，ACH在活產嬰兒中的發(fā)病率為1:25,000，影響全球大約25萬人?；颊咄ǔ１憩F(xiàn)為四肢短小、頭大以及特征性面容伴前額突出和面中部后縮，嬰兒期肌張力低下是典型表現(xiàn)，到成年時，身高也只有1.3米左右。此外，ACH還可導致多種嚴重的并發(fā)癥，包括枕骨大孔縮小、睡眠呼吸暫停和慢性耳部感染等，使得患者死亡風險增高，生活質量低下。
對于大部分的ACH患者，可以通過特異性的臨床及影像學表現(xiàn)來進行診斷。對于部分診斷不明確或表現(xiàn)不典型的患者，可以通過FGFR3雜合體基因變異的檢測得以確診。治療方面，目前全球市場上尚未有十分有效的藥物被批準用于治療ACH[2]。由于缺乏根本性治療手段，為預防和控制多種合并癥，導致患者可能需承受高昂的醫(yī)療費用，為個人、家庭及社會保障系統(tǒng)帶來沉重負擔。由于患者生活難以自理，教育、就業(yè)困難，收入低等因素，使得他們難以融入社會，進一步增加了生活負擔，進而導致以家庭為單位的勞動力缺失，社會保障支出增加。因此，目前迫切需要加速針對病因的新藥研發(fā)以降低患者、家庭及社會的負擔。
TransCon CNP II期臨床研究全球同步，加速研發(fā)進程
根據臨床前和臨床數(shù)據表明，CNP通路可促進生長。增加的CNP可抵消FGFR3突變的影響，從而促進骨骼生長。然而，人體中天然CNP的半衰期短，僅有2-3分鐘[5]，需要連續(xù)靜脈輸注使用，導致其難以臨床應用。
目前，TransCon CNP是全球唯一處于臨床或商業(yè)化階段的采用“暫時連接 （Transient Conjugation）”專利技術設計的長效CNP，其半衰期可以達到120小時。動物試驗結果表明，TransCon CNP可以改善軟骨發(fā)育不全模型小鼠的骨骼生長，防止枕骨大孔軟骨結合過早閉合。由Ascendis Pharma 進行的I期全球臨床研究數(shù)據證明了在臨床前試驗中的藥代動力學以及心血管安全性，且耐受性良好，未報告嚴重不良事件或抗CNP抗體出現(xiàn)。
“我們本次在中國獲批的ACcomplisH China研究，是全球臨床開發(fā)計劃中的重要組成，在充分論證及反復溝通其合理性及安全性后獲得新藥臨床試驗批準。這將是一項在軟骨發(fā)育不全患者中評估每周一次TransCon CNP皮下給藥的安全性和療效、多中心、隨機、對照、II期臨床試驗。”維昇藥業(yè)首席醫(yī)學官楊軍博士介紹道：“主要研究目的是評估治療的安全性和對12個月年化生長速率的作用。我們將在確?；颊甙踩霸囼炠|量的前提下加速全球研發(fā)的進度。”
維昇藥業(yè)致力于“患者為先”，以中國臨床數(shù)據推動全球研發(fā)進程
近年來，我國高度重視罕見病的管理，采取了一系列的措施，推動罕見病防治事業(yè)的發(fā)展。2020年頒布的《基本醫(yī)療衛(wèi)生與健康促進法》中第五章第六十條明確規(guī)定，國家建立健全以臨床需求為導向的藥品審評審批制度，要支持臨床急需藥品和防治罕見病、重大疾病等藥品的研制、生產，滿足疾病防治需求。
“得益于政府的支持和眾多合作伙伴的不懈努力，本次TransCon CNP在中國實現(xiàn)了與全球同步開展II期臨床試驗，這將幫助更多中國ACH患者在第一時間獲得針對發(fā)病機制的潛在有效治療。此外，中國的臨床數(shù)據將作為加速該創(chuàng)新藥物全球研發(fā)進程的重要支持，從而助力全球的ACH患者。”維昇藥業(yè)首席執(zhí)行官盧安邦指出：“維昇秉承著‘患者為先’的目標，未來我們將繼續(xù)積極攜手合作伙伴，共同提高全社會對我國ACH患者的關注，加速改善中國ACH的診療現(xiàn)狀，助力‘健康中國2030’的早日實現(xiàn)！”
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