近日，據(jù)紅星新聞報(bào)道，廣東一位母親歐陽春蘭向國家藥監(jiān)局提交信息公開申請(qǐng)，希望了解治療脊髓性肌肉萎縮癥（簡稱“SMA”）用藥——諾西那生鈉注射液的采購方式和國內(nèi)定價(jià)依據(jù)。
該申請(qǐng)表里，這位母親請(qǐng)求公開“引進(jìn)諾西那生鈉注射液的采購合同；國內(nèi)銷售諾西那生鈉注射液的價(jià)格定價(jià)和定價(jià)計(jì)算相關(guān)說明；諾西那生鈉注射液庫存數(shù)量和分配發(fā)放的信息。”
諾西那生鈉注射液目前在國內(nèi)售價(jià)為每支69.7萬元。但在澳洲，最多只需支付41澳元（約合人民幣205元），持有優(yōu)惠卡則僅需支付6.60澳元（約合人民幣33元）。
SMA藥物高昂的價(jià)格一直讓很多家庭“叫苦不迭”，不過對(duì)比國外的價(jià)格，同一款藥物相差近3500倍，一時(shí)間諾西那生鈉注射液在國內(nèi)的定價(jià)引發(fā)了網(wǎng)絡(luò)熱議，還包括很多質(zhì)疑的聲音。
國內(nèi)外藥價(jià)懸殊，渤健中國回應(yīng)
相關(guān)資料顯示，SMA是一種罕見的遺傳性神經(jīng)肌肉疾病，在新生兒中發(fā)病率約為 1/6000-1/10000。根據(jù)起病年齡和運(yùn)動(dòng)里程的獲得情況，SAM分為SMA-I型、II型、III型和IV型，如果不進(jìn)行治療，大多數(shù)SMA-I型的患兒無法存活到兩歲。
諾西那生鈉Spinraza（nusinersen）由渤健公司研發(fā)，在該藥品上市前，該病尚無治療藥物。2016年12月，諾西那生鈉注射液獲得美國FDA批準(zhǔn)，成為首個(gè)SMA治療藥物。2019年2月，諾西那生鈉注射液在中國獲批上市，國內(nèi)市場未有競品。
從5日到6日，該事件一直在發(fā)酵。針對(duì)此，渤健中國8月6日下午發(fā)布公告澄清。渤健中國稱，截至2020年6月30日，諾西那生鈉注射液已在全球50個(gè)國家和地區(qū)獲批，并在40多個(gè)國家和地區(qū)獲得了報(bào)銷，包括澳大利亞。諾西那生鈉注射液在澳洲已被納入藥品福利計(jì)劃，藥品的政府采購單支價(jià)格為11萬澳元，患者自付費(fèi)用為41澳元。41澳元不是諾西那生鈉注射液在澳大利亞的藥品價(jià)格。
據(jù)了解，Spinraza在美國一針的定價(jià)為12.5萬美元，一年注射5~6針，總費(fèi)用在62萬美元~75萬美元之間，第二年的費(fèi)用約37.5萬美元，整體費(fèi)用也并不比中國便宜。
近些年我國也在加速罕見病藥物審批，提高罕見病患者用藥保障。2018年5月，SMA被納入國家《第一批罕見病目錄》；2018年11月，諾西那生鈉注射液被列入《第一批臨床急需境外新藥名單》；2019年2月，諾西那生鈉注射液通過優(yōu)先審評(píng)審批程序在中國獲批。
不過，諾西那生鈉注射液目前在中國仍屬于自費(fèi)藥物。該藥品在中國上市三個(gè)月后，中國初級(jí)衛(wèi)生保健基金會(huì)宣布SMA患者援助項(xiàng)目正式啟動(dòng)，援助藥物由渤健公司捐贈(zèng)。
經(jīng)新浪醫(yī)藥查詢，脊活新生SMA患者援助項(xiàng)目滿足基本條件、經(jīng)濟(jì)條件、醫(yī)學(xué)條件就可以申請(qǐng)。
在治療療程上，該藥物患者第一年要打6針，此后每年要打3針進(jìn)行維持。第一年的治療費(fèi)用高達(dá)400萬，此后年費(fèi)用在200萬左右。
通過援助項(xiàng)目，患者第一年的治療費(fèi)用相比全自費(fèi)節(jié)省約2/3，之后每年的治療費(fèi)用與全自費(fèi)相比可節(jié)省約一半。據(jù)報(bào)道，目前中國SMA患者人數(shù)大約3~5萬人。即便有企業(yè)援助，百萬年治療費(fèi)用這對(duì)于中國一個(gè)普通家庭來說，仍是一筆巨額數(shù)目。
新版醫(yī)保目錄調(diào)整在即
SMA治療藥物會(huì)進(jìn)嗎？
價(jià)格懸殊背后，是由于國外有醫(yī)保報(bào)銷。而近些年我國也在通過醫(yī)保談判機(jī)制降低藥價(jià)，使更多患者獲益。2019年，國家醫(yī)保局在新版醫(yī)保目錄調(diào)整方案中就提到優(yōu)先考慮癌癥及罕見病等。2019年通過醫(yī)保談判，新版醫(yī)保目錄成功納入了22款抗癌藥，7款罕見病用藥，平均降幅超60%。
由于參加2019年國家醫(yī)保談判的藥品必須是2018年12月31日前獲得批準(zhǔn)的藥品。渤健中國表示，諾西那生鈉注射液于2019年2月獲批，不符合參加2019年國家醫(yī)保談判的條件，因此并未參加2019年國家醫(yī)保談判。
8月3日，國家醫(yī)保局公布2020年醫(yī)保目錄調(diào)整方案，在調(diào)入條件中提到“納入臨床急需境外新藥名單、鼓勵(lì)仿制藥品目錄或鼓勵(lì)研發(fā)申報(bào)兒童藥品清單，且于2019年12月31日前經(jīng)國家藥監(jiān)部門批準(zhǔn)上市的藥品。”2020年10月~11月，將擬納入談判和競價(jià)的藥品征求相關(guān)企業(yè)意向。2020年醫(yī)保目錄即將進(jìn)行新一輪調(diào)整。
在2019版醫(yī)保目錄調(diào)整之際，業(yè)內(nèi)對(duì)于高昂PD-1藥物該不該納入醫(yī)保目錄就進(jìn)行過廣泛討論。醫(yī)保盤子就那么大，高昂藥物進(jìn)入，醫(yī)保基金能負(fù)擔(dān)嗎？新一輪醫(yī)保目錄調(diào)整在即，罕見病用藥治療費(fèi)用更高，像SMA這類治療藥物能否最終進(jìn)入，充滿著不確定性。
渤健SMA用藥面臨“夾擊”
據(jù)渤健財(cái)報(bào)透露，全球目前大約有60000例SMA患者，其中Spinraza覆蓋有11110例。
渤健財(cái)報(bào)顯示，2019年Spinraza銷售收入20.97億美元，同比增加22%。不過較之2018年98%的增幅，該款藥物的增速在明顯下滑。而且，2020年Spinraza在Q2的銷售額為4.95億美元，僅小幅增長1%，上半年銷售額達(dá)10.60億美元。
Spinraza增長放緩，與其它公司同類產(chǎn)品獲批上市有一定關(guān)系。2019年5月，諾華治療脊髓性肌萎縮癥的基因療法Zolgensma上市。不同于Spinraza，Zolgensma一次即可完成治療，并且采取靈活的醫(yī)保支付政策，上市半年銷售3.61億美元。2020年3月和5月，Zolgensma獲得了日本和歐盟的批準(zhǔn)。Zolgensma目前暫未在中國上市。
諾華Zolgensma在美國上市時(shí)，曾因一劑就要210萬美元（約合1448萬元人民幣），被媒體稱為有史以來最昂貴的藥物。該藥物在其它國家的價(jià)格也很受關(guān)注。5月13日，共同社消息稱，日本厚生勞動(dòng)省決定將Zolgensma列為公共醫(yī)療保險(xiǎn)適用對(duì)象，未滿2歲患者的公共保險(xiǎn)醫(yī)療費(fèi)窗口自付比例為2成。而Zolgensma在日本定價(jià)為1.6707億日元（約合人民幣1102萬元）。
另一邊，渤健Spinraza也面臨著羅氏Risdiplam的挑戰(zhàn)。Spinraza和Zolgensma均用于1型SMA患者，而Risdiplam將挑戰(zhàn)還沒有治療選擇的SMA患者群體，有望成為治療所有類型SMA的首個(gè)口服藥物。當(dāng)前FDA宣布延長了risdiplam的NDA批準(zhǔn)日期，推遲至8月24日。4月23日，CDE承辦了risdiplam的上市申請(qǐng)。
在諾華Zolgensma和羅氏Risdiplam的夾擊下，預(yù)計(jì)未來渤健Spinraza市場份額會(huì)受到一定的影響，隨著多款藥物的上市，SMA治療藥物的價(jià)格或進(jìn)一步下降。
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