渤?。˙iogen）近日公布了脊髓性肌萎縮癥（SMA）藥物Spinraza（nusinersen）臨床開發(fā)項目的額外數(shù)據(jù)，進一步增強了Spinraza在廣泛的年齡組和不同類型SMA患者中改善或穩(wěn)定運動功能的持續(xù)療效和長期安全性。這些數(shù)據(jù)被挑選出在第72屆美國神經病學學會（AAN）年會上展示，并將通過2020年AAN科學亮點虛擬平臺在線提供。
作為第一個被批準治療SMA的療法，Spinraza提供了一個重要的數(shù)據(jù)集，使得能夠獨特地評估不同年齡組和不同疾病嚴重程度的個體持續(xù)用藥的安全性和持久性。新的數(shù)據(jù)顯示，Spinraza持續(xù)治療6年半，改善或穩(wěn)定了廣泛的SMA患者的運動功能和疾病活動。在SMA這樣的一種進行性疾病中，穩(wěn)定是治療成功的一個重要衡量標準。
SHINE開放標簽擴展研究（NCT02594124）已從包括ENDEAR在內的5個Spinraza臨床研究中入組了292名患者（從嬰兒到青少年）。SHINE研究的新發(fā)現(xiàn)表明，在接受持續(xù)治療的幼兒、兒童和年輕人中，Spinraza改善了運動功能或穩(wěn)定了疾病，這些患者中有些患者持續(xù)治療時間長達6年半。
數(shù)據(jù)亮點包括：
（1）ENDEAR-SHINE研究（n=105）中的嬰兒期發(fā)病SMA患者，早期接受Spinraza治療的患者受益最大，晚期接受治療的患者顯示運動功能穩(wěn)定或改善的跡象。
（2）一項獨立的分析評估了一個由7名年輕人（2型或3型）組成的隊列，這些人從青少年（13歲至近16歲）開始接受Spinraza治療，已經接受了長達6年半的治療（范圍為5.3-6.8年）。通過哈默史密斯功能運動擴展量表（HFMSE）、改良上肢模塊和上肢模塊（RULM/ULM）、6分鐘步行試驗（6MWT）進行評估，大多數(shù)患者在整個隨訪期內表現(xiàn)出總體上穩(wěn)定或改善的運動功能。結果還通過神經肌肉疾病護理者經驗評估(ACEND)衡量了對患者護理者的影響，大多數(shù)人報告在同一時期影響穩(wěn)定或減少。
（3）Spinraza療效持久性也在晚發(fā)型SMA患者中得到了證實（n=126），正如HFMSE和RULM評分穩(wěn)定所顯示的。
（4）Spinraza的安全性與之前報告的結果一致。
SMA是一種罕見的遺傳性神經肌肉疾病，特征是脊髓和低位腦干運動神經元的丟失，該病屬于基因缺陷導致的常染色體隱性遺傳病，可對患者全身肌肉造成侵害，主要表現(xiàn)為嚴重的進行性肌肉萎縮和無力，身體各種運動功能逐漸喪失，包括呼吸和吞咽。SMA是2歲以下嬰幼兒群體中的頭號遺傳病殺手，每10000個新生兒中約1個患病。
Spinraza是SMA護理的基礎藥物，這是一種反義寡核苷酸（ASO），通過鞘內注射給藥，將藥物直接遞送至脊髓周圍的腦脊液（CSF）中。Spinraza可改變SMN2前信使RNA的剪接，增加全功能SMN蛋白的產生。在SMA患者中，SMN蛋白水平不足導致脊髓運動神經元功能退化。
Spinraza是全球第一個被批準治療SMA嬰兒、兒童和成人患者的藥物，已在50多個國家/地區(qū)獲得批準。截至2020年3月31日，已有一萬多人接受了Spinraza治療。
在中國，Spinraza于2019年2月獲批上市，是中國第一個治療SMA的藥物。
參考來源：
NEW SPINRAZA? (NUSINERSEN) DATA REINFORCE SUSTAINED EFFICACY AND LONGER-TERM SAFETY ACROSS BROAD RANGE OF SPINAL MUSCULAR ATROPHY (SMA) PATIENTS
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