2020年4月29日 ，臨床開發(fā)階段免疫細胞與基因治療企業(yè)亙喜生物集團（Gracell Biotechnologies Co., Ltd, 簡稱“亙喜生物”）公布了其在研的通用型TruUCAR™ GC027治療復(fù)發(fā)性或難治性(R/R)急性T淋巴細胞白血病(T-ALL)的臨床試驗結(jié)果，并在4月28日舉行的美國癌癥研究協(xié)會(AACR)虛擬年會上做大會發(fā)言。
T-ALL是一種急性淋巴細胞白血病(ALL)，在兒童ALL中的比例占到12%-15%，而在成人ALL中的占比高達20%-25%，屬于難治性疾病，臨床未被滿足需求巨大[1]。復(fù)發(fā)性或難治性T-ALL的現(xiàn)有治療效果仍不理想，治療手段極為有限。大多數(shù)T-ALL患者在多種藥物聯(lián)合化療后的兩年內(nèi)出現(xiàn)復(fù)發(fā)。本項研究報告了經(jīng)過TruUCAR™ GC027治療的5名患者早期安全與療效結(jié)果。
該臨床試驗是由研究者發(fā)起 (IIT) 的首次人體試驗，旨在評估通用型TruUCAR™ GC027治療R/R T-ALL患者的安全性和有效性。截止到今年二月，該試驗共入組5名R/R T-ALL受試者，受試者曾接受的既往治療中位數(shù)為5次（范圍為1-9 次）。基線的骨髓腫瘤負荷為38.2%（范圍為4%-80.2%）。所有患者均接受了單次TruUCAR™ GC027的輸注，輸注計量為高中低三組計量組中的一種：0.6*10^7 細胞/公斤、1.0*10^7 細胞/公斤，或1.5*10^7 細胞/公斤。值得注意的是，5名受試者均未進行人類白細胞組織相容性抗原（HLA）配型，輸注后均未接受造血干細胞移植（HSCT）。
通過28天隨訪，對5名受試者進行了評估，其中：
所有5名受試者均能夠耐受TruUCAR™ GC027單次輸注，試驗中未觀察到神經(jīng)**事件或急性移植物抗宿主病(aGvHD)發(fā)生，同時觀察到所有5名受試者均出現(xiàn)不同程度的細胞因子釋放綜合征(CRS)，均在可控范圍內(nèi)。
“我們很高興地報告首批5名受試者接受TruUCAR™ GC027的治療，他們的疾病得到了有效的控制，初步試驗結(jié)果令人振奮。另外，TruUCAR™的平臺技術(shù)通過GC027候選產(chǎn)品得到了進一步驗證，我們將繼續(xù)推進該技術(shù)平臺在其他未被滿足領(lǐng)域的應(yīng)用。”亙喜生物集團首席醫(yī)學官Martina Sersch博士說道。
關(guān)于TruUCAR™
TruUCAR™是亙喜生物獨有的專利平臺技術(shù)，對T細胞上選定的基因進行編輯，在不使用免疫抑制藥物的情況下降低移植物抗宿主病(GvHD)和免疫排斥的風險。TruUCAR™技術(shù)使得同種異體CAR-T細胞可在HLA不匹配的患者（受者）體內(nèi)增殖并持續(xù)存在，同時控制GvHD的風險。TruUCAR™產(chǎn)品的目標病人，包括但不限于那些已接受自體CAR-T治療但無法獲益，或因感染原因?qū)е聼o法提供合規(guī)的細胞，或自體CAR-T細胞生產(chǎn)失敗的患者；更重要的是，TruUCAR™產(chǎn)品即用型的屬性，使得患者能夠得到及時救治；其低廉的制造成本使得重復(fù)給藥的方案成為可能。除了T-ALL抗原以外，該平臺技術(shù)還可用于其它血液腫瘤的靶點。
關(guān)于GC027
GC027使用了亙喜獨有的TruUCAR™專利技術(shù)，利用無需進行HLA匹配的健康供者T細胞，是一種在研的即用型CAR-T細胞療法，能夠靶向CD7抗原表達的腫瘤細胞，用于治療T細胞惡性腫瘤。
關(guān)于T-ALL
急性T淋巴細胞白血病(T-ALL)是一種侵襲性極強的急性T細胞惡性腫瘤，伴有骨髓和髓外組織的浸潤。數(shù)據(jù)統(tǒng)計，2015 年全球共有約87.6萬人患有ALL，有 11 萬人因其死亡，其中兒童和成人T-ALL患者約占 ALL總數(shù)的15%-20%[1]。40%-50%的患者預(yù)計會在一線治療后2年內(nèi)復(fù)發(fā)，而其它可選擇的治療十分有限[2][3]。對于復(fù)發(fā)性和難治性T-ALL，仍有亟待滿足的治療需求。
[1] Pediatric hematologic Malignancies: T-cell acute lymphoblastic Leukemia, Hematology 2016
[2] Progress and innovations in the management - JAMA Oncol 2018
[3] Defining the course and prognosis of adults with acute lymphoblastic leukemia, Cancer 2010
關(guān)于亙喜生物集團
亙喜生物集團（簡稱“亙喜生物”）是一家臨床開發(fā)階段的生物制藥公司，致力于開發(fā)可靠實惠的癌癥細胞基因療法。亙喜生物致力于 CAR-T 的攻堅克難，如生產(chǎn)成本高、生產(chǎn)過程冗長、缺乏即用型的產(chǎn)品，以及對實體腫瘤無效等問題。在其世界級科學家團隊的帶領(lǐng)下，亙喜生物正在開發(fā) FasTCAR TM、TruUCAR TM（即用型CAR-T產(chǎn)品）、Dual CAR 和 Enhanced CAR-T 細胞療法，用于治療白血病、淋巴瘤、骨髓瘤和實體瘤等疾病。
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