蘇州瑞博生物技術(shù)有限公司（簡(jiǎn)稱“瑞博生物”）今日宣布成功完成了2.03億元人民幣的C1輪融資。本輪融資由磐霖資本和三一創(chuàng)新投資共同領(lǐng)投，君聯(lián)資本、國投創(chuàng)新、瀚漾資本、藍(lán)海資本、創(chuàng)源垣投資、大榭允公投資、深圳眾匯投資等知名機(jī)構(gòu)共同跟投。至此，瑞博生物已經(jīng)完成累計(jì)超過5億元人民幣的三輪現(xiàn)金融資。據(jù)了解，本輪資金將主要用于支持瑞博生物主要用于臨床項(xiàng)目的推進(jìn)、以及各階段臨床前在研品種的研發(fā)。

       瑞博生物成立于2007年，致力于小核酸藥物研究和開發(fā)，在小核酸創(chuàng)新技術(shù)、藥物品種、研發(fā)設(shè)施以及專業(yè)技術(shù)和管理團(tuán)隊(duì)等各方面形成了強(qiáng)勁的整體實(shí)力。目前，瑞博生物建立了豐富的小核酸藥物研發(fā)管線，適應(yīng)癥涵蓋感染、腫瘤、代謝、心腦血管和神經(jīng)等多個(gè)重大疾病領(lǐng)域。

       此前，瑞博生物曾分別于2015年和2017年完成A輪、B輪融資。在前兩輪融資基礎(chǔ)上，瑞博生物加速了產(chǎn)品管線和小核酸藥物遞送技術(shù)研發(fā)，目前2個(gè)產(chǎn)品進(jìn)入到臨床II期和III期，多個(gè)品種進(jìn)入臨床申報(bào)階段。瑞博生物已經(jīng)建立了具有國際先進(jìn)水平的小核酸肝靶向遞送技術(shù)平臺(tái)，有力支撐了一批后備品種的推進(jìn)。

構(gòu)建全技術(shù)鏈，推動(dòng)小核酸制藥產(chǎn)業(yè)化

       小核酸藥物又稱RNAi(RNAinterference)技術(shù)藥物。RNAi是指長(zhǎng)鏈雙RNA（dsRNA）被剪切為siRNA后，與蛋白質(zhì)結(jié)合形成siRNA誘導(dǎo)干擾復(fù)合體（RISC），RISC再與互補(bǔ)的mRNA結(jié)合，使靶基因mRNA降解，最終沉默特定基因表達(dá)。

       RNA干擾現(xiàn)象早于1998年就被科學(xué)家發(fā)現(xiàn)，21世紀(jì)初曾風(fēng)靡全球，RNAi技術(shù)的研究曾于2006年獲諾貝爾生理醫(yī)學(xué)獎(jiǎng)。RNAi療法在近年內(nèi)取得多項(xiàng)突破性成果，已成為全球投資新風(fēng)口和生物制藥巨頭的兵家必爭(zhēng)之地。

       自成立以來，瑞博生物基于小核酸藥物開發(fā)特點(diǎn)，打造了小核酸研發(fā)全技術(shù)鏈，如siRNA候選序列的設(shè)計(jì)、活性篩選、核酸化學(xué)修飾、脫靶效應(yīng)及免疫刺激反應(yīng)評(píng)價(jià)、核酸化學(xué)以及生物分析方法、核酸制備工藝、中間體及藥品質(zhì)量研究、核酸給藥技術(shù)及載體制備等，形成了完整的小核酸制藥技術(shù)鏈和藥物研發(fā)支撐體系，建立了包括核酸單體、原料藥、藥物遞送載體和藥物產(chǎn)品的生產(chǎn)能力，組建了核酸制藥專業(yè)的技術(shù)和管理團(tuán)隊(duì)，這使得瑞博在自主藥物創(chuàng)新研發(fā)上占領(lǐng)了制高點(diǎn)。

       小核酸制藥產(chǎn)業(yè)化方面，瑞博生物注重基于技術(shù)平臺(tái)優(yōu)勢(shì)和高端國際合作相結(jié)合，構(gòu)建多元化在研管線。

       2012年9月，瑞博生物與當(dāng)時(shí)全球最具RNA干擾藥物臨床開發(fā)經(jīng)驗(yàn)的美國夸克制藥公司結(jié)為戰(zhàn)略合作伙伴，共同成立合資企業(yè)“昆山瑞博夸克醫(yī)藥科技有限公司”，以在中國和亞洲推進(jìn)小核酸藥物的臨床試驗(yàn)和產(chǎn)業(yè)化。

       2013年6月，瑞博生物與美國生物技術(shù)公司Life Technologies Corporation就新一代小核酸遞送專利技術(shù)在中國的藥物開發(fā)和生產(chǎn)達(dá)成專利許可協(xié)議，瑞博獲得LTC該專利技術(shù)在中國的研發(fā)和生產(chǎn)獨(dú)家許可權(quán)利。

       2015年12月，瑞博生物與美國Quark制藥公司合作開發(fā)的QPI-1007在中國的國際多中心臨床申請(qǐng)正式獲得CFDA的批準(zhǔn)。QPI-1007開啟了中國小核酸藥物臨床試驗(yàn)的里程碑，對(duì)于推進(jìn)中國乃至亞洲在此領(lǐng)域的研發(fā)腳步起到非常積極的作用。

       2017年4月，瑞博生物與全球核酸制藥巨頭美國Ionis Pharmaceutical Inc.展開全面合作，合力推動(dòng)核酸藥物在中國的研發(fā)和商業(yè)化，在進(jìn)一步豐富瑞博的在研產(chǎn)品管線同時(shí)，將極大推動(dòng)核酸藥物在中國的研發(fā)進(jìn)程。

       瑞博生物董事長(zhǎng)梁子才博士此前接受媒體采訪時(shí)曾表示，推動(dòng)一系列產(chǎn)品盡快進(jìn)入臨床，完成各期臨床研究，使得核酸藥物盡早在國內(nèi)國外上市是瑞博下一步發(fā)展的重心。在未來的12~18個(gè)月中，瑞博將有4個(gè)品種進(jìn)入臨床申請(qǐng)和試驗(yàn)階段，而按現(xiàn)在公司的五年計(jì)劃，接下來的每個(gè)年度瑞博都會(huì)有2個(gè)左右的品種進(jìn)入IND申報(bào)。

       小核酸藥物市場(chǎng)趨于成熟

       小核酸藥物以RNA為靶點(diǎn)，與以蛋白質(zhì)為靶點(diǎn)的傳統(tǒng)藥物相比，具有多重技術(shù)優(yōu)勢(shì)：

       第一， 基因靶向特異性強(qiáng)。由于小核酸藥物根據(jù)目標(biāo)RNA人工設(shè)計(jì)，所以目標(biāo)明確，靶點(diǎn)特異性強(qiáng)。

       第二， 設(shè)計(jì)簡(jiǎn)便、研發(fā)周期短。小核酸藥物臨床前研發(fā)首先通過測(cè)定基因序列，針對(duì)疾病基因進(jìn)行合理設(shè)計(jì)，使基因靶向沉默，所以能避免盲目開發(fā)，極大節(jié)省研發(fā)時(shí)間。

       第三， 候選靶點(diǎn)豐富。小核酸藥物從轉(zhuǎn)錄后水平進(jìn)行治療，能針對(duì)一些蛋白靶點(diǎn)難有療效的特殊靶點(diǎn)進(jìn)行突破，有望攻克尚無藥物的遺傳疾病。

       第四， 轉(zhuǎn)化基礎(chǔ)深厚。RNA干擾技術(shù)發(fā)展至今已經(jīng)成熟，從實(shí)驗(yàn)室到臨床轉(zhuǎn)化相對(duì)容易。正因?yàn)樾『怂崴幬飪?yōu)勢(shì)明顯，專家預(yù)測(cè)小核酸的黃金時(shí)代已至，保守估計(jì)2025年全球市場(chǎng)規(guī)模將遠(yuǎn)超100億美元。

       全球生物科技企業(yè)和跨國大藥廠已經(jīng)在小核酸藥物研發(fā)這一充滿潛力的領(lǐng)域進(jìn)行了大量布局。據(jù)Cortellis數(shù)據(jù)庫統(tǒng)計(jì)，截至2019年1月，全球共有RNAi在研藥物99種，專攻小核酸藥物的企業(yè)Sarepta、Alnylam、Ionis、Arrowhead、Quark 、Dicerna、Wave、Arbutus 等，制藥巨頭生物羅氏、GSK、賽諾菲、阿斯利康等紛紛入局。

       國內(nèi)方面，小核酸制藥代表性企業(yè)機(jī)構(gòu)包括瑞博生物、圣諾制藥、百奧邁科、歌禮生物、吉瑪基因、昆山市工業(yè)技術(shù)研究院與上市公司舒泰神、香雪制藥等。

       梁子才博士說：“非常高興本輪融資我們獲得多個(gè)投資機(jī)構(gòu)的認(rèn)可和支持。目前小核酸制藥作為生物醫(yī)藥領(lǐng)域最為炙手可熱的領(lǐng)域，大有形成繼小分子藥物、抗體藥物之后現(xiàn)代制藥的第三次革命性浪潮之勢(shì)，展示了巨大的發(fā)展縱深和社會(huì)經(jīng)濟(jì)前景。我們期待在投資人支持下加速發(fā)展，繼續(xù)深化小核酸藥物技術(shù)和品種研發(fā)，為疾病患者提供更多有效的治療選擇。”

       磐霖資本創(chuàng)始主管合伙人、董事長(zhǎng)李宇輝先生表示：“過去幾年來，瑞博生物的發(fā)展是令人欣喜和驕傲的。在梁子才教授帶領(lǐng)下，瑞博生物構(gòu)建起了成熟的技術(shù)平臺(tái)并有系列化的產(chǎn)品進(jìn)入臨床，成為國內(nèi)小核酸制藥領(lǐng)域的領(lǐng)軍者，我們很榮幸地見證了這一進(jìn)程。梁教授是磐霖尋找到的非常優(yōu)秀的‘科學(xué)家中的企業(yè)家’，更是‘企業(yè)家中的創(chuàng)新者’，很高興磐霖資本能成為瑞博生物堅(jiān)定的支持者之一，期待瑞博生物下一階段新的突破。”

       三一創(chuàng)新投資主管合伙人尹正博士表示：“小核酸藥物是我們長(zhǎng)期關(guān)注的領(lǐng)域，重磅藥物的出現(xiàn)和關(guān)鍵遞送技術(shù)的臨床驗(yàn)證確立了行業(yè)的增長(zhǎng)趨勢(shì)。瑞博生物在梁子才教授和管理團(tuán)隊(duì)的帶領(lǐng)下，在小核酸制藥領(lǐng)域積跬步而行千里，打造了完整的小核酸新藥創(chuàng)制平臺(tái)，開發(fā)了具有自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)的遞送技術(shù)，建立了豐富的小核酸藥物研發(fā)管線。三一創(chuàng)新投資很高興也很榮幸能參與本輪投資，助力瑞博生物快速發(fā)展，期待瑞博生物引領(lǐng)中國小核酸的發(fā)展浪潮，御風(fēng)而行。”