11月20日，總部位于美國(guó)馬薩諸塞州劍橋市的生物制藥公司Alnylam Pharmaceuticals宣布其基于RNAi技術(shù)研發(fā)的創(chuàng)新藥物Givlaari（givosiran）獲得FDA批準(zhǔn)上市，用于治療成人急性肝卟啉癥（AHP）。
據(jù)悉，Givlaari在向FDA提交新藥審查申請(qǐng)（NDA）四個(gè)月后便獲得批準(zhǔn)，比預(yù)期提前了近3個(gè)月。此次獲批使得該藥物成為Alnylam公司在過(guò)去16個(gè)月內(nèi)獲得FDA批準(zhǔn)的全球第二款RNAi藥物，同時(shí)也是獲得FDA批準(zhǔn)的首個(gè)且唯一的AHP治療藥物。
在獲批之前，Givlaari就已獲得由FDA授予的“突破性藥物”和“孤兒藥”稱號(hào)。同時(shí)，該藥物目前正在接受歐洲藥品管理局（EMA）的加速審批，并也被該組織授予了“優(yōu)先藥物資格”（PRIME）和“孤兒藥”資格。
AHP是由遺傳缺陷導(dǎo)致的一種罕見(jiàn)遺傳性疾病，其將造成神經(jīng)**血紅素中間產(chǎn)物氨基乙酰丙酸（ALA）和膽色素原（PBG）積聚，進(jìn)而形成慢性神經(jīng)性疼痛、高血壓、慢性腎病和肝病等長(zhǎng)期并發(fā)癥。而Givlaari作為皮下注射的RNAi療法，以氨基乙酰丙酸合成酶1（ALAS1）為靶點(diǎn)，通過(guò)每月給藥一次的頻率，將患者體內(nèi)的ALA和PBG降低至正常水平，從而降低發(fā)病率，控制慢性癥狀，并減輕疾病負(fù)擔(dān)。
此次批準(zhǔn)正是基于該藥物ENVISION III期臨床研究的積極結(jié)果 。在這個(gè)為期6個(gè)月的臨床對(duì)比試驗(yàn)中，94名AHP患者隨機(jī)接受每月皮下注射Givlaari（2.5 mg/kg）或安慰劑。研究結(jié)果顯示，與安慰劑相比，接受Givlaari治療的患者疾病發(fā)作次數(shù)降低了74%。
“我們相信，Givlaari的獲批代表著精密基因醫(yī)學(xué)領(lǐng)域的又一個(gè)里程碑發(fā)展事件，它為AHP患者提供了新的希望，也給醫(yī)護(hù)人員提供了新的治療方案，”Alnylam首席執(zhí)行官John Marganore說(shuō)道，“我們感謝所有幫助研發(fā)Givlaari的科研人員、受試患者及其家人，同時(shí)也感激FDA迅速批準(zhǔn)了這款新藥上市。”
Alnylam Pharmaceuticals作為RNAi療法開(kāi)發(fā)領(lǐng)域的領(lǐng)軍企業(yè)，也是全球首個(gè)RNAi藥物開(kāi)發(fā)商。2018年，該公司研發(fā)的Onpattro（patisiran）獲得美國(guó)和歐盟批準(zhǔn)，成為了世界上首個(gè)獲批的RNAi治療劑，用于治療遺傳性ATTR（hATTR）淀粉樣變性成人患者第1階段或第2階段多發(fā)性神經(jīng)病。
相較于Onpattro采用的脂質(zhì)體遞送技術(shù)，此次獲批的Givlaari則是基于增強(qiáng)穩(wěn)定化學(xué)GalNAc偶聯(lián)技術(shù)開(kāi)發(fā)的RNAi藥物，該技術(shù)使得皮下注射具有高度持久的有效作用和寬泛的治療指數(shù)。值得一提的是，此次新藥獲批也意味著增強(qiáng)穩(wěn)定化學(xué)GalNAc偶聯(lián)技術(shù)的全球首次批準(zhǔn)。
據(jù)了解，Givlaari新藥目前定價(jià)為每小瓶3.9萬(wàn)美元，Alnylam Pharmaceuticals借此預(yù)估每名患者每年花費(fèi)約為44萬(wàn)美元。但該公司也表示，未來(lái)將提供“基于患病率的調(diào)整”，若患者人數(shù)超過(guò)預(yù)期，則會(huì)調(diào)整此藥物的價(jià)格。
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