近日，Skyhawk Therapeutics公司宣布與默沙東（MSD）公司達成研發(fā)合作協(xié)議。Skyhawk公司將使用其SkySTAR技術平臺幫助默沙東公司開發(fā)靶向RNA剪接的創(chuàng)新性小分子，作為治療某些神經(jīng)疾病和癌癥的潛在新方法。迄今為止，Skyhawk公司的合作伙伴包括渤?。˙iogen）、武田（Takeda）、新基（Celgene）和默沙東等多家大型藥企，顯示出業(yè)界對該公司靶向RNA剪接的小分子藥物開發(fā)平臺的關注。
RNA剪接錯誤可能造成mRNA的表達水平缺失，由此導致包括神經(jīng)母細胞瘤、肌萎縮性脊髓側索硬化癥（ALS）、帕金森?。≒D）、額顳葉癡呆癥（FTD）和脊髓性肌肉萎縮癥（SMA）等一系列神經(jīng)系統(tǒng)疾病。Skyhawk的SkySTAR技術平臺是發(fā)現(xiàn)靶向RNA創(chuàng)新小分子藥物的平臺，可用于發(fā)現(xiàn)小分子化合物，通過與RNA前體結合，在細胞核中糾正RNA的剪接錯誤，恢復mRNA的表達水平。
根據(jù)協(xié)議，Skyhawk公司將負責使用SkySTAR技術平臺發(fā)現(xiàn)針對神經(jīng)退行性疾病和癌癥多個計劃目標的候選藥物。默沙東公司將獲得其獨家全球性研發(fā)和推廣權益，并且負責在研療法的臨床開發(fā)和推廣。Skyhawk將獲得前期付款、基于未來里程碑的后續(xù)付款以及產品銷售額的分成。
值得一提的是，Skyhawk公司同日還宣布擴大與渤健公司的合作協(xié)議。根據(jù)協(xié)議，渤健公司將獲得其原始合作研究階段之外的其他獨家全球性研發(fā)權益，候選藥物可用于治療多發(fā)性硬化癥（MS）、SMA及其他神經(jīng)疾病。
“默沙東公司一直致力于挑戰(zhàn)性疾病的研究，并為患者開發(fā)新的治療方案”，Skyhawk公司的聯(lián)合創(chuàng)始人兼首席執(zhí)行官Bill Haney博士說，“我們期待利用SkySTAR技術平臺為默沙東公司篩選和推進新型候選藥物的研發(fā)，解決患者的未竟需求。”
默沙東研究實驗室發(fā)現(xiàn)和轉化醫(yī)學部的高級副總裁Dean Y. Li博士同樣表示，RNA剪接修飾技術完成了以往被認為不可能實現(xiàn)的目標，他們也期待與Skyhawk公司一起探索這種新作用模式的潛力。
參考資料：
[1] Skyhawk Therapeutics Announces Collaboration Agreement with Merck to Discover and Develop Novel Small Molecules that Modulate RNA Splicing. Retrieved July 9, 2019, from https://www.biospace.com/article/releases/skyhawk-therapeutics-announces-collaboration-agreement-with-merck-to-discover-and-develop-novel-small-molecules-that-modulate-rna-splicing/
[2] Skyhawk Therapeutics Announces Expansion of Collaboration Agreement with Biogen. Retrieved July 9, 2019, from https://www.biospace.com/article/releases/skyhawk-therapeutics-announces-expansion-of-collaboration-agreement-with-biogen/
[3] Skyhawk. Retrieved July 9, 2019, from https://www.skyhawktx.com/platform
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