日前，uniQure公司公布了其治療重度或中重度B型血友病患者的基因療法ATM-061的2b期臨床試驗結果。在進行為期36周的隨訪后，三名患者凝血因子IX（FIX）活性平均達到正常值的45%。此外，該公司還公布了第一代基因療法ATM-060的長達3.5年的臨床試驗隨訪結果，該療法在所有患者中始終保持著良好療效和耐受性。
血友病是一種X連鎖的單基因隱性遺傳病。它的特征是血液凝結級聯(lián)反應受到破壞。A型血友病中的凝血因子VIII（FVIII）缺失，B型血友病中的FIX缺失，導致失控的出血事件。關節(jié)內和肌肉內出血是最常見的臨床癥狀。重復關節(jié)出血會導致永久性關節(jié)損傷，關節(jié)疼痛和活動幅度受限，嚴重影響患者生活質量。在有效療法出現(xiàn)以前，嚴重的血友病患者經(jīng)常無法活到成年，平均預期壽命只有11年。
基因療法AMT-061使用AAV5病毒載體攜帶編碼FIX Padua變體（FIX-Padua）的轉基因?；贏AV5的基因療法已通過多次臨床試驗證明其良好的安全性和耐受性，而FIX-Padua變體的活性可能是野生型FIX的6-7倍。AMT-060是uniQure公司的第一代基因療法，將編碼野生型FIX蛋白的轉基因裝入AAV5載體。
在檢測AMT-061的開放標簽，單劑量，單臂，多中心2b期臨床試驗中，3名患有嚴重B型血友?。▋仍碏IX活性<1％）的患者接受了劑量為2e13 vc/kg的單次靜脈內輸注AMT-061治療。在使用AMT-061之前，三名患者均顯示出較低水平的預先存在的AAV5中和抗體，但并沒有因此被排除在試驗之外。2b期研究將對患者進行長達52周的隨訪，以評估FIX活性，年出血率和FIX替代療法的使用情況。對于這一療法的安全性，將監(jiān)測5年來進行評估。
36周的隨訪數(shù)據(jù)顯示，在接受一次1AMT-061治療后，所有三名患者的FIX活性持續(xù)增加，其中兩名患者的FIX活性達到正常范圍（FIX水平>正常值的40%）。給藥后36周三名患者的平均FIX活性為正常值的45％，第一名患者的FIX活性達到正常值的54％，第二名患者的FIX活性達到正常值的30％，第三名患者的FIX活性達到正常值的51％。
“這些最新數(shù)據(jù)繼續(xù)顯示出，AMT-061具有良好的耐受性，并可能將B型血友病患者的FIX活性值提高到正常范圍，”uniQure首席執(zhí)行官Matt Kapusta先生表示。“我們對這些結果非常滿意，本數(shù)據(jù)報告顯示，F(xiàn)IX活性持續(xù)增加，患者接受治療后無出血事件，無需使用FIX替代療法或免疫抑制，我們相信AMT-061有可能成為治療B型血友病的‘first-in-class’和‘best-in-class’基因療法。與此同時，我們將專注于在年末之前完成正在進行的HOPE-B關鍵性3期臨床試驗的患者注冊目標。”
參考資料：
[1] uniQure Announces 36 Weeks of Follow-Up Data from Phase IIb Study of AMT-061 and Long-Term Follow-Up Data for AMT-060 in Patients with Hemophilia B. Retrieved July 6th, 2019 from https://www.globenewswire.com/news-release/2019/07/06/1879110/0/en/uniQure-Announces-36-Weeks-of-Follow-Up-Data-from-Phase-IIb-Study-of-AMT-061-and-Long-Term-Follow-Up-Data-for-AMT-060-in-Patients-with-Hemophilia-B.html
[2] 2019 ISTH Meeting - AMT-061 Phase 2b. Retrieved July 8, 2019, from http://www.uniqure.com/Giermasz_ISTH%202019_AMT061%20Ph2b_PDF.pdf
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