近日，Semma Therapeutics公司宣布，在治療1型糖尿病（T1D）的兩個主要研發(fā)項目上獲得臨床前概念驗證。兩個項目分別針對非人類靈長類動物和豬的T1D模型進行干細胞衍生胰島（SC-islets）細胞療法的臨床前研究。這種再生療法可成為治愈1型糖尿病的潛在療法。
T1D是一種自身免疫性疾病，患者胰島中的β細胞受損，無法提供足夠的胰島素以維持血糖的正常水平，引發(fā)高血糖癥，出現(xiàn)多飲、多尿、多食、體重減輕、視力模糊等，嚴重者甚至危及生命。以往治療T1D的主要手段是注射外源性胰島素，但即使通過胰島素治療，患者仍然存在長期并發(fā)癥的風險，如黃斑水腫及視網(wǎng)膜病變（可導致失明）、腎衰竭、神經(jīng)及血管類疾病等。
Semma公司發(fā)展的再生療法原理是從人類的多能干細胞產(chǎn)生大量SC-islets。2014年，哈佛大學的Doug Melton教授實驗室開發(fā)了突破性干細胞分化技術(shù)，并將其授權(quán)給Semma公司用于細胞療法。SC-islets在功能上可等同于天然胰島，用于感知人體內(nèi)葡萄糖水平并精準釋放胰島素，可重復性及穩(wěn)定性好。
在臨床前研究中，SC-islets在免疫抑制下遞送到非人類靈長類動物體內(nèi)，并可在其肝 臟中穩(wěn)定存在超過六周，胰島素需求量減少了60%以上。另一項研究將SC-islets封裝在Semma公司研發(fā)的新型免疫保護裝置中，并在無需免疫抑制的情況下遞送至豬的體內(nèi)，該裝置可提供免疫保護，使SC-islets化存活，同時減少排異反應。Semma公司計劃從2020年上半年開始進行兩項臨床試驗，目標針對難以治療的糖尿病和低血糖癥患者。
“Semma團隊的SC-islets和免疫保護裝置取得了前所未有的臨床前結(jié)果，促進了明年的臨床試驗，”哈佛大學干細胞和再生生物學系聯(lián)合主席、哈佛干細胞研究所聯(lián)合主席、Semma Therapeutics公司創(chuàng)始人Douglas Melton博士說，“這一創(chuàng)新療法為世界各地數(shù)百萬患有1型糖尿病的患者帶來了希望。”
參考資料
[1] Semma Therapeutics Announces Pre-Clinical Proof-of-Concept in Two Lead Programs in Type 1 Diabetes. Retrieved July 2, 2019, from https://www.businesswire.com/news/home/20190701005231/en/
[2] About Semma Therapeutics. Retrieved July 2, 2019, from http://www.semma-tx.com/
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