在退出與Voyager合作的帕金森病基因治療兩年后，日前賽諾菲旗下健贊（Genzyme）再次宣布終止與Voyager的合作。這一次，賽諾菲健贊將退出另外兩項(xiàng)合作計(jì)劃，分別是在2015年與Voyager簽訂協(xié)議獲得的針對(duì)亨廷頓舞蹈病的基因療法VY-HTT01以及另一種針對(duì)遺傳性共濟(jì)失調(diào)的基因療法VY-FXN01的研發(fā)。
賽諾菲健贊的退出，意味著Voyager將收回VY-HTT01的全球權(quán)利，以及美國境外VY-FXN01涉及的所有權(quán)利。同時(shí)，Voyager需要支付1000萬美元做為交換。
根據(jù)2015年雙方簽訂的收購協(xié)議，賽諾菲健贊為換取Voyager旗下的多項(xiàng)研究資產(chǎn)，支付了1億美元，并承諾提供高達(dá)7.45億美元的里程碑付款。
賽諾菲于2017年10月放棄了帕金森基因治療VY-AADC的合作計(jì)劃，Voyager認(rèn)為賽諾菲選擇放棄的原因是由于該公司保留了該療法在美國市場的權(quán)利。Voyager首席執(zhí)行官Steven Paul在當(dāng)時(shí)的電話會(huì)議上說，由于該計(jì)劃已接近關(guān)鍵階段2/3期研究，Voyager意識(shí)到了保留VY-AADC美國市場權(quán)利的“巨大價(jià)值”，即使失去一個(gè)合作伙伴，對(duì)于該療法未來的發(fā)展和前景來說也是值得的。
雖然此次賽諾菲將VY-HTT01的全球權(quán)利以及美國境外市場VY-FXN01的所有權(quán)利歸還給Voyager，但實(shí)際上VY-FXN01的權(quán)利最終不會(huì)留在Voyager。根據(jù)Voyager在1月份簽署的一份協(xié)議，該療法的權(quán)利從賽諾菲收回后將立刻被轉(zhuǎn)移到Neurocrine Biosciences。Neurocrine已經(jīng)為其預(yù)付了1.65億美元，如果未來該療法發(fā)展良好，產(chǎn)生的監(jiān)管和銷售里程碑付款可能會(huì)高達(dá)17億美元。
目前VY-HTT01正在進(jìn)行臨床前研究，如果成功，預(yù)計(jì)將在2019年底提交IND申請(qǐng)。在提交VY-HTT01及治療亨廷頓病的某些備用化合物的IND申請(qǐng)后，Voyager會(huì)向賽諾菲額外支付1000萬美元的里程碑付款。
參考來源：Sanofi quits Voyager gene therapy deal once worth up to $845M
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