近日，美國FDA批準(zhǔn)諾華的脊髓性肌萎縮（SMA）基因療法Zolgensma上市，為SMA患者和家屬帶來了曙光，但其以210萬美元一針的定價(jià)再次刷新了藥價(jià)記錄，成為史上最昂貴的藥。

       罕見病新藥市場小眾，但對需要的患者而言又彌足珍貴，用高昂的定價(jià)收回研發(fā)投入似乎也在情理之中。有觀察人士評論認(rèn)為可以有兩種角度看待Zolgensma這樣的新藥：“這是一個(gè)驚人的療法，只有少數(shù)孩子需要它，所以這一兩百萬根本不值得一提，或者，我們面臨著一個(gè)局面，生物制藥業(yè)已經(jīng)完全轉(zhuǎn)向了罕見病，因?yàn)檫@個(gè)市場似乎可以容忍任何價(jià)格，而FDA只要求特別少的數(shù)據(jù)。”[1]

       恰逢此時(shí)，在剛剛結(jié)束的第72屆世界衛(wèi)生大會(huì)上，各國代表經(jīng)過幾天焦灼的談判，終于通過了題為“促進(jìn)藥品、**和其他健康產(chǎn)品市場透明化”的決議，把藥品、**等健康產(chǎn)品的市場透明化問題上升政府間討論的層面。這一決議呼吁各國加強(qiáng)對公眾共享有關(guān)政府和其他買家購買醫(yī)療產(chǎn)品實(shí)際價(jià)格信息，提高藥品專利、臨床試驗(yàn)結(jié)果以及從實(shí)驗(yàn)室到病患整個(gè)價(jià)值鏈其他定價(jià)決定因素的透明度，還要求WHO秘書處支持實(shí)現(xiàn)透明化的工作，并監(jiān)測透明化對健康產(chǎn)品的可負(fù)擔(dān)性和可獲得性的影響，包括對差別定價(jià)的影響。

       世界衛(wèi)生大會(huì)通過這一決議的目的是為了幫助成員國在采購醫(yī)藥健康產(chǎn)品時(shí)明智決策，通過談判獲得可負(fù)擔(dān)的價(jià)格，最終擴(kuò)大人口獲得保健產(chǎn)品的機(jī)會(huì)[2]。這個(gè)決議是各國政府及其公共健康系統(tǒng)在藥品定價(jià)領(lǐng)域一個(gè)里程碑文件。

       藥品市場透明化提案

       目前，全球很多國家（包括歐美發(fā)達(dá)國家）都面臨著"藥品價(jià)格過高、病人買不起藥、政府財(cái)政也無力負(fù)擔(dān)"的問題。行業(yè)和公眾都默認(rèn)一個(gè)前提：制藥業(yè)是一個(gè)高技術(shù)風(fēng)險(xiǎn)、高投資門檻的行業(yè)，但成功率低，監(jiān)管又嚴(yán)格，需要用藥品上市銷售后利潤來收回研發(fā)階段的巨大投入，包括研發(fā)失敗的成本，并且創(chuàng)造技術(shù)創(chuàng)新的資金來源，否則醫(yī)藥技術(shù)創(chuàng)新無以為繼。

       不過，研發(fā)成本的構(gòu)成和計(jì)算方法論以及藥品整個(gè)價(jià)值鏈上影響定價(jià)的其他因素其實(shí)并不完全清楚或透明，因此也無法判斷某個(gè)產(chǎn)品的高昂定價(jià)是否真的合理。而且，各國的公共資金對一些醫(yī)藥產(chǎn)品的前期研發(fā)以補(bǔ)貼或獎(jiǎng)勵(lì)等形式都有所投入，藥品定價(jià)過高也限制甚至阻礙了納稅人享受前期研發(fā)投入帶來的技術(shù)成果。

       對國家而言，藥品市場的透明化有助于政府了解真實(shí)的研發(fā)成本及定價(jià)機(jī)制，政府在藥品采購或價(jià)格談判中不至于過分被動(dòng)，當(dāng)然，藥品市場透明化最終也是讓患者可以負(fù)擔(dān)得起治病救命的藥品。

       意大利是這項(xiàng)動(dòng)議的發(fā)起國。意大利在今年2月初致信世衛(wèi)組織總干事，提議在第72屆世界衛(wèi)生大會(huì)議程的“解決藥品和**的全球短缺和可及性”這一事項(xiàng)下討論“提高藥品、**和其他健康有關(guān)技術(shù)的市場透明化”問題，并隨信附上了一份決議草案。之后這個(gè)決議草案得到其他10個(gè)國家（希臘、埃及、馬來西亞、葡萄牙、塞爾維亞、斯洛文尼亞等）的支持和聯(lián)署，于5月20日向世界衛(wèi)生大會(huì)提交。意大利的決議草案希望世衛(wèi)組織各成員國：

       采取措施促進(jìn)藥品和**市場的透明化；

       與其他成員國合作制定有關(guān)臨床試驗(yàn)信息以及藥物和**研發(fā)成本透明化的標(biāo)準(zhǔn)；

       要求對以下幾方面的信息進(jìn)行年度報(bào)告，以此作為藥物和**注冊的一個(gè)條件：

       --銷售收入、價(jià)格和銷量

       --營銷支出

       --研發(fā)費(fèi)用，包括每項(xiàng)臨床試驗(yàn)的登記和費(fèi)用

       --與產(chǎn)品有關(guān)的贈(zèng)款、稅收抵免或其他公共部門補(bǔ)貼和獎(jiǎng)勵(lì)。

       決議草案得到了一些國家的支持，但美國、英國、德國、瑞士、丹麥等國對此持強(qiáng)硬的反對立場。支持提案的國家多為中低收入國家，政府都面臨著如何利用有限的公共財(cái)政資源解決藥品可及性問題，而反對的國家即便同樣面臨著藥價(jià)過高、可及性有限的挑戰(zhàn)，但多擁有比較發(fā)達(dá)的制藥產(chǎn)業(yè)（以至于有國家的參會(huì)代表質(zhì)疑這些反對提案的國家政府究竟是代表產(chǎn)業(yè)還是代表人民）。

       對藥品市場透明化決議的評價(jià)

       經(jīng)過支持派和反對派連續(xù)多日意見對峙以及在磋商中尋求妥協(xié)，決議終于得以通過。就決議內(nèi)容看，明顯比意大利等國希望為制藥業(yè)創(chuàng)設(shè)義務(wù)，要求其披露與藥品定價(jià)有關(guān)的各類信息的最初愿景弱化了很多，但這并不影響這個(gè)決議開啟藥品市場透明化討論的里程碑意義。

       透明化決議的成果是，各國達(dá)成協(xié)議“應(yīng)當(dāng)采取適當(dāng)措施公開分享凈價(jià)信息”。很多國家都關(guān)注和期待藥品價(jià)格的透明化。每個(gè)國家的藥品市場自然分割，各國對藥品上市及使用的監(jiān)管也加大了流通難度，同一藥品在世界不同市場廣泛實(shí)施著差別定價(jià)（或稱價(jià)格歧視）。不僅如此，不少藥企會(huì)與政府或大型國際藥品采購機(jī)構(gòu)（如聯(lián)合國兒童基金會(huì)、全球基金等）簽訂保密協(xié)議，要求政府或采購方不對外公開雙方達(dá)成的某藥品的價(jià)格，這樣藥企仍可以在其他國家市場保持高價(jià)。這種簽訂價(jià)格保密協(xié)議的做法很常見，但也存在很多問題，如果不同國家之間共享藥品價(jià)格信息，當(dāng)然可以提高政府及藥品采購機(jī)構(gòu)的議價(jià)能力。藥品價(jià)格的透明化可以說是藥品市場透明化最基本的要求。

       決議的失利是臨床試驗(yàn)費(fèi)用透明化問題。以美國（健康與公共服務(wù)部部長、美國禮來前總裁Alex Azar）為代表的一些國家表示強(qiáng)烈反對，最主要的分歧是究竟披露臨床試驗(yàn)的結(jié)果和費(fèi)用，還是僅僅披露臨床試驗(yàn)的結(jié)果而不披露費(fèi)用。反對披露臨床試驗(yàn)費(fèi)用的國家認(rèn)為，就目前實(shí)踐而言，臨床試驗(yàn)的費(fèi)用依然是制藥企業(yè)私域管理的事務(wù)，是新藥研發(fā)的重要投資；但支持臨床試驗(yàn)結(jié)果和費(fèi)用都披露的國家認(rèn)為，披露研發(fā)費(fèi)用和研發(fā)費(fèi)用的計(jì)算方法有助于政府判斷藥品價(jià)格是否公平，并且可以設(shè)計(jì)出更優(yōu)的鼓勵(lì)創(chuàng)新的制度。

       最后通過的決議在有關(guān)臨床試驗(yàn)費(fèi)用的公開方面僅僅限于“已經(jīng)公開的和自愿提供”的費(fèi)用。即便如此，這個(gè)決議至少提出了一直諱莫如深的臨床試驗(yàn)費(fèi)用披露問題，有助于以后的公開討論以及妥善解決。一旦將來有國家監(jiān)管機(jī)構(gòu)將臨床試驗(yàn)費(fèi)用作為一項(xiàng)注冊的強(qiáng)制披露義務(wù)，其他國家的藥品監(jiān)管機(jī)構(gòu)可以根據(jù)自身情況學(xué)習(xí)借鑒，這也有助于推動(dòng)制藥業(yè)研發(fā)費(fèi)用的透明化并促進(jìn)藥品合理定價(jià)。

       這份透明化決議本身并不會(huì)直接帶來藥品降價(jià)，但確實(shí)揭示了藥品市場的信息不對稱問題，也觸及了制藥業(yè)的關(guān)鍵痛點(diǎn)。任何好的治理制度都需要信息的透明化，制藥業(yè)也不應(yīng)例外。

       參考資料

       [1]STAT: At $2.1 million, newlyapproved Novartis gene therapy will be world’s most expensive drug, by AdamFeuerstein, May 24, 2019.

       [2]https://www.who.int/news-room/detail/28-05-2019-world-health-update-28-may-2019

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