在過去十年中，細胞治療領(lǐng)域在迅速擴大。然而，盡管現(xiàn)在提供的細胞療法比以往任何時候都多，但仍有許多因素阻礙了它們的廣泛應(yīng)用。
細胞療法在治療多種疾病方面有著巨大的前景。但在包括使用胚胎干細胞的治療領(lǐng)域中，它同時也引起了關(guān)于細胞來源的爭議。而去年美國哈佛大學醫(yī)學院在干細胞研究領(lǐng)域的31篇學術(shù)論文數(shù)據(jù)造假，也為該領(lǐng)域增添了不確定性。
雖然造血干細胞移植治療某些類型的癌癥從20世紀50年代已經(jīng)出現(xiàn)，同時其他類型的細胞治療的潛力也已經(jīng)知道了一段時間，但直到最近幾年，這個領(lǐng)域才真正開始在擴大。
隨著第一個用于治療血液癌的CAR-T細胞療法（從技術(shù)上講是基因和細胞療法的結(jié)合）在去年獲得了美國和歐洲的批準，以及2018年全球?qū)毎委煹耐顿Y超過67億歐元，這些似乎都預(yù)示著細胞療法將迎來大量使用。
然而，在這之前，有一些新的問題需要解決。細胞是一種生物物質(zhì)，眾所周知，細胞的生長和運輸是不可預(yù)測的。建立一個可靠、一致和可擴展的生產(chǎn)系統(tǒng)是在更大范圍內(nèi)生產(chǎn)細胞療法的關(guān)鍵。如果這個問題能夠解決，那么另一個目前阻礙大規(guī)模推廣的問題也可能至少部分地得到解決，那就是過高的價格。
最后，確保這些療法對患者是安全的，并得到充分的監(jiān)管，以及確保衛(wèi)生保健專業(yè)人員知道如何使用這些療法，這是必須解決的其他問題。在具體需要解決的問題上，該領(lǐng)域?qū)＜医o出了他們的答案：
1. 繞過生產(chǎn)瓶頸
細胞療法的研發(fā)工作處在蓬勃發(fā)展的時代這不可否認，但這些療法的細胞及其它成分的擴增、采購和運輸可能是很棘手的。對于試圖生產(chǎn)不同細胞療法的研究人員和生物技術(shù)公司來說，市場上存在著一定的制造瓶頸。
這就為一些創(chuàng)新公司提供了彌合這一差距的機會。例如，法國生物公司TreeFrog Therapeutics開發(fā)了一套3D海藻酸鈉包封系統(tǒng)，允許干細胞在的生長環(huán)境中進行培養(yǎng)和運輸。其它還包括英國公司Cytera Cellworks及Oxford Genetics也在處理諸如自動化和擴大細胞治療生產(chǎn)的問題。
TreeFrog首席執(zhí)行官Kevin Alessandri表示：“在某些方面，我們是新一代的細胞治療公司。我們不直接參與細胞治療。我們只是提供一個技術(shù)平臺。現(xiàn)在看來，沒有任何一個主要的玩家可以做到流程的面面俱到。現(xiàn)在有許多玩家一起努力為患者帶來解決方案。”
愛爾蘭生命科學風投公司Seroba合伙人O’Connell表示，“生產(chǎn)”是其考慮是否投資一家公司時重點考慮的問題之一。
2. 解決支付能力
細胞療法，特別是基因療法（如CAR-T）是出了名的昂貴?，F(xiàn)階段，由于這些療法生產(chǎn)過程的復(fù)雜性意味著它們的價格難以下降。
例如，去年在美國和歐洲獲得批準的兩種CAR-T療法Yescarta和Kymriah，在美國的標價分別為37.3萬美元和47.5萬美元，歐洲的價格與此相似。
O’Connell表示：“就第一代技術(shù)而言，在一段時間內(nèi)可能存在對高價的容忍，尤其是用于少數(shù)患者的罕見疾病的治療。但是隨著治療人數(shù)的增加，這個價格是無法持續(xù)的。”
Jacqueline Barry是英國“Cell and Gene Therapy Catapult”的首席臨床官，該組織由政府資助，致力于彌合這一領(lǐng)域科學與工業(yè)之間的差距。首先，她贊成降低生產(chǎn)成本至關(guān)重要，但她補充說，尋找新的補償方法也是關(guān)鍵。“這些產(chǎn)品可能具有變革性和治療性，但是畢竟使用的時間還非常有限，可能存有不確定性，不過英國有許多支付計劃正被考慮用于推廣這些療法。”
3. 規(guī)范監(jiān)管
細胞療法的另一個關(guān)鍵問題是確保對病人是安全的、有效的，如何地監(jiān)管這些新療法，同時也讓它們盡快上市，一直是官方機構(gòu)所面臨的挑戰(zhàn)。
由于許多細胞療法處在早期階段，目前監(jiān)管機構(gòu)的重點是確保病人的安全，尤其是要防止出現(xiàn)極端的副作用和病人死亡事件。
O’Connell認為，監(jiān)管機構(gòu)的下一步應(yīng)該是將對生產(chǎn)過程、質(zhì)量控制、供應(yīng)鏈和輸入材料的監(jiān)管進行標準化。
4. 今年是細胞療法進入大時代的開始？
截止2018年年底，有33項處于臨床III期階段的細胞療法，其中基因改造的細胞療法有16種。與2017年相比，全球?qū)煞N細胞療法的投資同比增長了64%。
隨著新興的細胞治療公司（如Orchard Therapeutics、Autolus）在資本市場的活躍市，并達到超10億歐元的估值，人們對細胞療法的興趣似乎在繼續(xù)增加。
雖然目前只有少數(shù)幾種細胞療法獲得批準上市，大多數(shù)仍處于研究和開發(fā)階段，但隨著時間推移，這種情況肯定會發(fā)生改變。如果能夠解決突出的生產(chǎn)問題，并簡化整個生產(chǎn)流程，那么價格就自然而然地會下降。
在藥物可及性方面，英國在歐洲處于領(lǐng)先地位，創(chuàng)新的工業(yè)政府合作伙伴關(guān)系，如細胞與基因療法制造中心Cell and Gene Therapy Catapult的誕生，開創(chuàng)了在全英國范圍內(nèi)推廣這種復(fù)雜療法所需的步驟。
雖然細胞療法仍需取得一些進展才能成為主流，但對于細胞治療投資和在這一領(lǐng)域工作的生物技術(shù)人員來說，今年似乎是不錯的一年。（新浪醫(yī)藥編譯/David）
參考來源：The Three Obstacles Stopping Cell Therapy Becoming Mainstream
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