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CPHI制藥在線 資訊 基因藥物療法可治心肌梗死

基因藥物療法可治心肌梗死

作者:實(shí)習(xí)記者余昊原  來源:科技日報(bào)
  2019-05-16
日前從聯(lián)合國“國際遺傳工程和生物技術(shù)中心”(ICGEB)獲悉,其研究小組開發(fā)了一種新型療法,通過植入基因藥物,可以幫助誘導(dǎo)心臟細(xì)胞再生,治療心臟衰竭。

       日前從聯(lián)合國“國際遺傳工程和生物技術(shù)中心”(ICGEB)獲悉,其研究小組開發(fā)了一種新型療法,通過植入基因藥物,可以幫助誘導(dǎo)心臟細(xì)胞再生,治療心臟衰竭。

       心肌梗死是冠狀動脈硬化心臟病的一種,由冠狀動脈的突然阻塞導(dǎo)致心肌細(xì)胞缺血壞死,患者的心梗部位會出現(xiàn)永久性結(jié)構(gòu)性損傷,增加了心力衰竭的風(fēng)險(xiǎn),危害非常嚴(yán)重,可直接致人死亡。據(jù)世界衛(wèi)生組織統(tǒng)計(jì),這種疾病已經(jīng)影響到世界上超過2300萬人口。

       這項(xiàng)已于近日發(fā)表在《自然》雜志上的最新研究稱,該團(tuán)隊(duì)在心梗模型豬的心臟上植入了一小塊名為“微RNA-199a”(microRNA-199a)的基因藥物,一個(gè)月后,模型豬的心臟功能幾乎完全恢復(fù)。

       這是第一個(gè)證明可以通過植入有效的基因藥物來實(shí)現(xiàn)心臟再生的實(shí)驗(yàn)。這種藥物可以刺激大型動物的心臟再生,再生心臟具有與人類一樣的心臟結(jié)構(gòu)和生理功能。

       據(jù)文章第一作者、研究團(tuán)隊(duì)負(fù)責(zé)人馬羅·加卡教授介紹,該實(shí)驗(yàn)用一種病毒將微RNA分子遞送到梗塞的心臟細(xì)胞中。在大型哺乳動物中,可通過嚴(yán)格控制治療制劑,刺激內(nèi)源性心肌細(xì)胞增殖,從而實(shí)現(xiàn)心臟修復(fù)。但目前,還不能有效地控制劑量和給藥時(shí)間,從長遠(yuǎn)來看,還會產(chǎn)生不良反應(yīng)。加卡補(bǔ)充道:“雖然我們已知這在小鼠中效果顯著,但對大型哺乳動物而言,臨床試驗(yàn)仍需過一段時(shí)間才能進(jìn)行,我們還要學(xué)習(xí)如何在大型動物和患者中,將RNA作為合成分子進(jìn)行管理。”

       加卡稱:“這是一個(gè)非常激動人心的時(shí)刻。在多次嘗試用干細(xì)胞再生心臟失敗后,我們第一次看到了真正的心臟修復(fù)。”該研究是ICGEB與意大利圣安娜高等教育學(xué)院和蒙納斯塔里奧基金會醫(yī)院合作完成。

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