基因編輯新銳Verve完成5850萬美元A輪融資

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來源：藥明康德

2019-05-08

Verve Therapeutics公司宣布成立，將利用CRISPR基因編輯和單堿基編輯技術(shù)，開發(fā)創(chuàng)新療法，永久性降低個(gè)人患上冠狀動脈疾病的風(fēng)險(xiǎn)。

Verve Therapeutics公司宣布成立，將利用CRISPR基因編輯和單堿基編輯技術(shù)，開發(fā)創(chuàng)新療法，永久性降低個(gè)人患上冠狀動脈疾病的風(fēng)險(xiǎn)。該公司由世界知名心血管遺傳學(xué)家和基因編輯先驅(qū)創(chuàng)建，并已經(jīng)完成數(shù)額為5850萬美元的A輪融資。

冠狀動脈疾病是最常見的心臟病，也是世界上導(dǎo)致死亡的首要原因。Verve公司創(chuàng)始人和其它研究人員進(jìn)行的遺傳學(xué)研究發(fā)現(xiàn)，健康人群中攜帶著天然發(fā)生的基因變異，這些基因變異可以降低他們一生中患上冠狀動脈疾病和心臟病發(fā)作的風(fēng)險(xiǎn)。例如，具有非洲血統(tǒng)的個(gè)體中有1/40的幾率在PCSK9基因上出現(xiàn)無效突變（null mutation）。這一變異會顯著降低個(gè)體的低密度脂蛋白（LDL）膽固醇水平，將心臟病發(fā)作的風(fēng)險(xiǎn)降低80%。

已有預(yù)防冠狀動脈疾病的療法包括降低膽固醇的他汀類藥物和其它治療選擇，然而這些藥物需要面對依從性不強(qiáng)，可及性有限等挑戰(zhàn)。而Verve公司致力于將人類遺傳分析中獲得的成果與基因編輯技術(shù)結(jié)合起來，通過編輯個(gè)人的體細(xì)胞基因組，開發(fā)能夠一次治療，終生降低個(gè)人冠狀動脈疾病風(fēng)險(xiǎn)的基因編輯療法。

Verve公司已經(jīng)為開發(fā)針對心血管疾病靶點(diǎn)的創(chuàng)新療法作出多項(xiàng)技術(shù)準(zhǔn)備：

該公司已經(jīng)從Broad研究所和哈佛大學(xué)獲得了使用CRISPR-Cas9和CRISPR-Cas12a基因編輯技術(shù)靶向特定心血管靶點(diǎn)的研發(fā)許可。

同時(shí)，它與Beam Therapeutics公司達(dá)成戰(zhàn)略研發(fā)合作，使用Beam公司的單堿基編輯、基因編輯和遞送技術(shù)，針對特定心血管靶點(diǎn)開發(fā)創(chuàng)新療法。在完成1期臨床研究后，Beam公司有機(jī)會加入在研產(chǎn)品的未來開發(fā)和推廣。

Verve公司還與Verily公司達(dá)成合作，利用Verily公司的獨(dú)特納米顆粒篩選平臺，開發(fā)和優(yōu)化創(chuàng)新基因編輯遞送手段。

本輪融資由GV（原谷歌風(fēng)投）領(lǐng)投，其它投資者包括ARCH Venture Partners，F(xiàn)-Prime Capital，和Biomatics Capital。

“冠狀動脈疾病是一種嚴(yán)重的流行性健康危機(jī)，”Verve公司的聯(lián)合創(chuàng)始人兼首席執(zhí)行官Sekar Kathiresan博士說：“將我們對這一疾病的遺傳學(xué)理解與日漸成熟的基因編輯技術(shù)相結(jié)合，能夠給冠狀動脈病的治療方法帶來革命性的轉(zhuǎn)變。”

參考資料：

[1] With a superstar cardiologist as its CEO, new CRISPR company targets heart disease. Retrieved May 7, 2019, from https://www.statnews.com/2019/05/07/verve-new-crispr-company-targets-heart-disease/

[2] One of the world’s top experts in coronary heart disease is spearheading a new gene editing upstart out to transform the field. Retrieved May 7, 2019, from https://endpts.com/one-of-the-worlds-top-experts-in-coronary-heart-disease-is-spearheading-a-new-gene-editing-upstart-out-to-transform-the-field/

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