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17日，NEJM發(fā)表一篇X-鏈接復(fù)合免疫缺陷（SCID-X1）基因療法的文章。這個由St. Jude科學(xué)家設(shè)計(jì)、將由Mustang Bio推廣的體外基因療法利用一個可以防止癌變的獨(dú)特病毒載體將患者的細(xì)胞發(fā)生變異的IL2受體gama單位用正?；蛱鎿Q，然后回輸給患者。8位嬰兒患者平均跟蹤16.4個月沒有發(fā)現(xiàn)嚴(yán)重副作用，7位患者的CD3+、CD4+、NK細(xì)胞三、四個月后正常，第八位患者也在追加一個劑量細(xì)胞療法后恢復(fù)正常。這個療法使用前只需低劑量的化療藥物白消安處理。今天MBIO股票收盤后交易中暴漲三倍。
藥源解析
SCID是一種超級罕見病，但是非常惡性的罕見病。SCID-X1是最常見的一個亞型、因?yàn)镮L2受體gama單位(IL2RG)變異造成。因?yàn)镮L2RG是幾個重要免疫應(yīng)答受體的組成部分、所以SCID-X1患者免疫系統(tǒng)缺陷嚴(yán)重。因此患者必須隔離在無菌環(huán)境中，70年代有個電影以這個疾病為題材、令大眾知道了惡性疾病，這個疾病也稱bubble boy疾病?，F(xiàn)在的標(biāo)準(zhǔn)療法是異體干細(xì)胞移植，但只有20%患者有條件接受這個療法。另一個造成SCID的原因是一種脫氨酶缺失，這種亞型叫做ADA-SCID。葛蘭素的ADA-SCID基因療法Strimvelis是針對這個亞型，現(xiàn)在已經(jīng)賣給Orchard。
這個試驗(yàn)患者屬于比較嚴(yán)重的SCID患者，有幾個是干細(xì)胞移植失敗患者、多數(shù)已經(jīng)有嚴(yán)重感染。用藥后所有感染都已經(jīng)被治愈，患者對**也開始有應(yīng)答。四名患者已經(jīng)不需要免疫球蛋白療法，另有三人在文章投稿后也停止免疫球蛋白治療。安全性是SCID基因療法的一個主要障礙。第一代SCID-X1基因療法因?yàn)閷?dǎo)致白血病而被迫終止，癌變通常發(fā)生在給藥15個月以內(nèi)。這個設(shè)計(jì)在病毒載體加上一段所謂的絕緣體抑制對臨近基因的影響，現(xiàn)在幾個觀察近兩年的患者沒有發(fā)生癌變。
雖然這些嬰兒患者只觀察16個月，但因多項(xiàng)指標(biāo)全面正?；?、St. Jude科學(xué)家說這可能是個治愈性療法?；虔煼ǖ某志眯允莻€重要未知指標(biāo)，但這只能通過長時間觀察。現(xiàn)在看這個療法療效驚人，從生活在塑料隔離球中到全世界旅游是個顛覆性改善。這個試驗(yàn)患者都是嬰兒，現(xiàn)在一個2歲以上患者的臨床試驗(yàn)正在進(jìn)行中。盡管這個試驗(yàn)結(jié)果非常不錯，但完成注冊試驗(yàn)和建立生產(chǎn)設(shè)施這些后期工作還是一個不小的障礙。Mustang Bio這個資源有限的小公司能否承擔(dān)個重任有待觀察。
基因療法在經(jīng)歷30年探索后終于開花結(jié)果，最近羅氏、百健先后收購了基因療法企業(yè)Spark和Nightstar?，F(xiàn)在美國已經(jīng)上市了第一個基因療法Luxturna，另一個嚴(yán)重兒童疾病SMA的基因療法也有望今年上市。血友病、貧血疾病的基因療法在臨床試驗(yàn)中也顯示驚人療效。CAR-T也可算是體外基因療法，現(xiàn)在已有兩個上市藥物。今天這個試驗(yàn)結(jié)果宛如科幻小說，算得上醫(yī)藥史上一個精彩瞬間。
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