哈佛大學技術開發(fā)辦公室(OTD)宣布與Sana Biotechnology公司達成研發(fā)授權協(xié)議,授予Sana公司由哈佛教授Chad Cowan博士開發(fā)的生成低免疫原性干細胞的突破性技術。Chad Cowan博士同時是Sana公司的聯(lián)合創(chuàng)始人之一,也是該公司的首席科學官。這一技術將用于生成“通用型”細胞療法,讓移植進入患者體內的細胞療法能夠避免受到患者免疫系統(tǒng)的攻擊,發(fā)揮治療作用。
目前,如CAR-T療法這樣的細胞療法雖然在治療癌癥領域取得了巨大的成功,但是獲批療法都需要從患者體內獲得T細胞來生產CAR-T療法,重要的原因是患者的免疫系統(tǒng)會對注入體內的外源細胞產生免疫排斥,導致移植到患者體內的細胞療法無法生效。無論是開發(fā)“通用型”的CAR-T療法,還是其它基于干細胞移植的“通用型”再生療法,人體免疫系統(tǒng)對外來細胞的免疫排斥問題都是科學家們需要解決的重要挑戰(zhàn)。
Sana公司于今年年初成立,聯(lián)合創(chuàng)始人中包括哈佛大學的科學家,和細胞療法開發(fā)專家Hans Bishop先生。它得到了ARCH Venture Partners的支持,是一家致力于制造工程化細胞作為療法的生物技術公司。
這項技術通過使用基因編輯,改造人類多功能干細胞的基因組,減少生成觸發(fā)患者免疫系統(tǒng)的蛋白的基因表達,同時提高促進免疫耐受的基因的表達水平。這一技術生成的低免疫原性干細胞可以作為起始的細胞原料,進一步被開發(fā)成多種“通用型”細胞療法。它們可以被分化成為多種類型的細胞來替換患者體內已經受損或者丟失的細胞。已有研究表明,這些干細胞可以被分化為心肌細胞,血管內皮細胞,肝細胞和生產胰島素的胰島β細胞。這項技術在哈佛大學Blavatnik生物醫(yī)學加速器得到進一步開發(fā)。除了這一細胞平臺技術以外,Sana公司還獲得使用哈佛大學開發(fā)的高效體外基因組編輯技術。
“克服免疫排斥帶來的障礙對廣泛推廣基于干細胞的療法至關重要,”Chad Cowan博士說:“這些創(chuàng)新給與我們工具來開發(fā)治療多種疾病的創(chuàng)新療法。”
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