2019年03月28日，國家藥品監(jiān)督管理局、國家衛(wèi)生與健康委員會組織有關(guān)專家研究論證，遴選出了第二批臨床急需境外新藥，為落實國務(wù)院常務(wù)會議有關(guān)會議**，加快臨床急需的境外上市新藥進入中國。
2018年以來，國家藥品監(jiān)督管理局深入優(yōu)化臨床急需境外新藥審評審批，佳達修9，歐迪沃，可瑞達，Soliris (依庫珠單抗)等一批創(chuàng)新藥加速進入中國，本文重點分析國家局發(fā)布的第二批臨床急需境外新藥，并同時簡單更新第一批名單中藥物中國開發(fā)進展。
一．政策助力：全球創(chuàng)新藥物加速進入中國
近年，國家局推出多項重要的審評審批政策，如優(yōu)先審評、接受藥品境外臨床試驗數(shù)據(jù)、優(yōu)化進口創(chuàng)新藥審評程序、臨床默示許可等等，系列政策給全球創(chuàng)新藥加速進入中國提供了前所未有的機遇，這其中，罕見病藥物更是受益頗多，罕見病藥物在中國上市的機會難得一遇。
此次，第二批臨床急需境外新藥名單有一個明顯特點：罕見病藥物比例占一半，第二批名單中15款藥物為罕見病用藥，如β-半乳糖苷酶A缺乏的治療藥物Fabrazyme（Agalsidase Beta）；除此外，有多款藥物以"較上市產(chǎn)品有治療優(yōu)勢"納入名單中，如丙肝藥物Maviret，艾滋病藥物Biktarvy。
第2批臨床急需境外新藥中，尚有多個值得關(guān)注的點，具體的：
1. 多個藥物國內(nèi)已上市 藥物憑借單適應(yīng)癥進入名單
根據(jù)筆者所查詢到的信息，第二批名單中藥品已在國內(nèi)上市，藥物憑借某單適應(yīng)癥進入名單，例如地特胰島素用于Noonan 綜合癥，烏司奴單抗用于克羅恩病，阿達木單抗用于葡萄膜炎，Santen開發(fā)的貝前列素新適應(yīng)癥角膜結(jié)膜炎。
另外，愛可泰隆波生坦分散片同樣進入名單，根據(jù)筆者查詢到的信息波生坦片已在國內(nèi)上市，藥物憑借新的劑型進入。
這些藥物進入第2批臨床急需名單后，其后續(xù)的特定的新適應(yīng)癥拓展或是新劑型獲批將會進一步加速。
2. 名單中5款藥物處于上市申請階段
除上文提到的已上市藥物外，有5款藥物已向NMPA遞交上市申請，這其中包括兩款罕見病藥物，即法布雷病治療藥物阿加糖酶α/β，以及3款具有明顯治療優(yōu)勢的藥物如，丙肝直接抗病毒 藥物Maviret，艾滋病藥物Biktarvy，PCSK9單抗Praluent（Alirocumab）。
這其中，Mavyret 將會進一步增加丙肝患者治療選擇，其治療周期減少（唯一一款療程為8周的DAA藥物）、治療費用大幅降低，為同類產(chǎn)品。
艾滋病藥物Biktarvy則是吉利德推出的一款整合酶抑制劑類完整方案單一片劑藥物，是目前美國一線用藥，而國內(nèi)艾滋病用藥依舊十分落后，固定劑量復(fù)方缺乏，療效優(yōu)異的整合酶抑制劑產(chǎn)品更是罕見，醫(yī)保對固定劑量復(fù)方或完整方案單一片劑藥物覆蓋極差，該款藥物上市將會大大提高國內(nèi)艾滋病藥物的可及性，改善患者用藥。
3. 9款藥物處于臨床階段
處于臨床階段的9款藥物，多為近3年全球批準(zhǔn)上市的創(chuàng)新藥物，其中Erleada (apalutamide)，Lokelma (sodium zirconium cyclosilicate)，Xofluza (Baloxavir marboxil)更是2018年剛剛在歐盟或是美國獲批，納入名單后，藥物中國上市進程將會進一步提速。
4. 尚未在中國國內(nèi)申報的藥物
在9款仍未有任何申報的藥物中，藥物可直接國內(nèi)遞交上市申請。其中，有1款特別值得關(guān)注，即Vigadrone(vigabatrin)。
目前，國內(nèi)遠大醫(yī)藥按照3類仿制藥在開發(fā)藥物vigabatrin，受理號CYHS1800517，擬納入優(yōu)先審評，公示后未通過。
同時，國家局給出的美國首次批準(zhǔn)時間是錯誤的，vigabatrin美國首次以商品名SABRIL獲批上市， Ovation Pharmaceuticals（Lundbeck收購該公司）開發(fā)，該藥物美國首次批準(zhǔn)時間應(yīng)該為2009年08月21日，該信息可在FDA官網(wǎng)核實。
二. 第一批臨床急需境外新藥審評進展
2018年12月10日，筆者前文中特地更新了第一批臨床急需境外新藥審評進展，詳見（第一批臨床急需新藥審評進度更新：多款藥物通過簡化審評獲批上市），下文將在前文的基礎(chǔ)上，更新最近值得關(guān)注的幾個進展。
第一批臨床急需清單中，共計40款藥物，其中4款藥物已經(jīng)先后獲批上市，代表如罕見病藥物Nusinersen。另外，該批清單中有一個值得關(guān)注的藥物，即禮來開發(fā)軟組織肉瘤藥物Olaratumab，2018年12月10日，CDE承辦上市申請，目前辦理狀態(tài)已處于"在審批"。
但是，2016年藥物加速批準(zhǔn)上市，后續(xù)驗證性臨床試驗ANNOUNCE, NCT02451943未達到臨床終點，禮來2018年財報中披露，Lartruvo 2018年銷售額達到3.04億美元，同時，禮來已經(jīng)停止該藥物的推廣，F(xiàn)DA和EMA均發(fā)布公告，1.新發(fā)軟組織肉瘤患者不推薦使用 Lartruvo (olaratumab)；2. 正在藥物治療患者中，應(yīng)咨詢醫(yī)生等專業(yè)人士，是否應(yīng)該繼續(xù)藥物治療。
Lartruvo (olaratumab)中國加速獲批上市后，同樣應(yīng)該繼續(xù)監(jiān)測和評估藥物的臨床獲益。
能夠預(yù)測，未來將有更多藥物通過此通道獲批上市，納入臨床急需新藥名單將大大加速其上市進程，具體的：
1. 已遞交上市申請的，需要補充部分資料（如人種差異研究資料，上市后研究和上市后風(fēng)險控制）；
2. 已經(jīng)遞交IND的，可改為上市申請，并補充資料；
3. 未在國內(nèi)申報的，直接上市申請。
上述針對名單藥品所專設(shè)的藥品審評審批通道無疑將會明顯提高國內(nèi)創(chuàng)新藥物的可及性，中國敞開懷抱，熱情擁抱全球創(chuàng)新藥物。
第一批臨床急需用藥中國開發(fā)進展更新
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