今日，哈佛大學(xué)技術(shù)開發(fā)辦公室（OTD）宣布與Sana Biotechnology公司達(dá)成研發(fā)授權(quán)協(xié)議，授予Sana公司由哈佛教授Chad Cowan博士開發(fā)的生成低免疫原性干細(xì)胞的突破性技術(shù)。Chad Cowan博士同時(shí)是Sana公司的聯(lián)合創(chuàng)始人之一，也是該公司的首席科學(xué)官。這一技術(shù)將用于生成“通用型”細(xì)胞療法，讓移植進(jìn)入患者體內(nèi)的細(xì)胞療法能夠避免受到患者免疫系統(tǒng)的攻擊，發(fā)揮治療作用。
目前，如CAR-T療法這樣的細(xì)胞療法雖然在治療癌癥領(lǐng)域取得了巨大的成功，但是獲批療法都需要從患者體內(nèi)獲得T細(xì)胞來生產(chǎn)CAR-T療法，重要的原因是患者的免疫系統(tǒng)會(huì)對(duì)注入體內(nèi)的外源細(xì)胞產(chǎn)生免疫排斥，導(dǎo)致移植到患者體內(nèi)的細(xì)胞療法無法生效。無論是開發(fā)“通用型”的CAR-T療法，還是其它基于干細(xì)胞移植的“通用型”再生療法，人體免疫系統(tǒng)對(duì)外來細(xì)胞的免疫排斥問題都是科學(xué)家們需要解決的重要挑戰(zhàn)。
Sana公司于今年年初成立，聯(lián)合創(chuàng)始人中包括哈佛大學(xué)的科學(xué)家，和細(xì)胞療法開發(fā)專家Hans Bishop先生。它得到了ARCH Venture Partners的支持，是一家致力于制造工程化細(xì)胞作為療法的生物技術(shù)公司。
這項(xiàng)技術(shù)通過使用基因編輯，改造人類多功能干細(xì)胞的基因組，減少生成觸發(fā)患者免疫系統(tǒng)的蛋白的基因表達(dá)，同時(shí)提高促進(jìn)免疫耐受的基因的表達(dá)水平。這一技術(shù)生成的低免疫原性干細(xì)胞可以作為起始的細(xì)胞原料，進(jìn)一步被開發(fā)成多種“通用型”細(xì)胞療法。它們可以被分化成為多種類型的細(xì)胞來替換患者體內(nèi)已經(jīng)受損或者丟失的細(xì)胞。已有研究表明，這些干細(xì)胞可以被分化為心肌細(xì)胞，血管內(nèi)皮細(xì)胞，肝細(xì)胞和生產(chǎn)胰島素的胰島β細(xì)胞。這項(xiàng)技術(shù)在哈佛大學(xué)Blavatnik生物醫(yī)學(xué)加速器得到進(jìn)一步開發(fā)。除了這一細(xì)胞平臺(tái)技術(shù)以外，Sana公司還獲得使用哈佛大學(xué)開發(fā)的高效體外基因組編輯技術(shù)。
“克服免疫排斥帶來的障礙對(duì)廣泛推廣基于干細(xì)胞的療法至關(guān)重要，”Chad Cowan博士說：“這些創(chuàng)新給與我們工具來開發(fā)治療多種疾病的創(chuàng)新療法。”
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