AMAG Pharmaceuticals公司3月8日宣布，其藥物Makena?（hydroxyprogesterone caproate，己酸羥孕酮注射液）的臨床III期PROLONG試驗結果，與安慰劑對比，未能證明該藥物在預防早產(chǎn)方面存在統(tǒng)計學上的顯著差異。該消息發(fā)布后，公司股票暴跌超過17％。
PROLONG試驗作為美國FDA“Subpart H”加速審批流程中批準承諾的一部分進行，希望驗證Makena是否可以使先前出現(xiàn)自發(fā)性單胎早產(chǎn)的患者受益。數(shù)據(jù)顯示，在主要終點方面并未顯示出治療組和安慰劑組之間統(tǒng)計學上的顯著差異：不到35周的早產(chǎn)發(fā)生率方面，Makena治療組為11.0％，安慰劑組為11.5％（p=0.72）；達到預先指定的新生兒發(fā)病率和死亡率綜合指數(shù)標準的患者百分比，Makena治療組為5.4％，安慰劑組為5.2％（p=0.84）。兩組之間的不良事件具有可比性。特別關注的不良事件，包括流產(chǎn)和死產(chǎn)，在治療組和安慰劑組之間并不常見，且發(fā)生率較為相似。
Makena是一種孕激素，用于降低有單胎自發(fā)早產(chǎn)史孕婦的早產(chǎn)風險。該藥物于2011年2月獲得美國FDA批準，并于2018年2月3日獲得孤兒藥專營權。2018年2月，AMAG公司推出了預裝填的Makena自動注射器，該注射器包含一根短而薄的不可見皮下注射針，為患者提供服務，并提供新的管理選項。同時，該藥也有一定的使用限制。雖然早產(chǎn)的危險因素很多，但Makena的安全性和有效性僅在先前自發(fā)性單胎早產(chǎn)的女性中得到證實。它不適用于多胎妊娠或其他早產(chǎn)風險因素的女性。
該公司指明，試驗招募了大約1,700名孕婦，其中75％以上是在美國境外招募的。大多數(shù)來自美國以外地區(qū)的女性患者本來就可能導致結果出現(xiàn)偏差。
“有了之前的批準，Makena已經(jīng)成為先前自發(fā)早產(chǎn)孕婦中的一種治療標準。因此美國的醫(yī)生不愿意在安慰劑對照的PROLONG試驗中招募患者。試驗中的大多數(shù)患者來自東歐國家，這為該試驗研究提供了不同的人口統(tǒng)計學特征。”AMAG首席醫(yī)療官Julie Krop表示，“鑒于這些最新的發(fā)現(xiàn)以及與先前臨床證據(jù)的不一致性，我們計劃對PROLONG數(shù)據(jù)進行額外的亞組分析，特別去關注一些有著風險的早產(chǎn)患者和在美國招募的患者亞組。我們將與藥物上市委員會密切合作，來進一步評估數(shù)據(jù)，將結果提交給FDA，并為同行評審刊準備數(shù)據(jù)。”
休斯敦UTHealth麥戈文醫(yī)學院婦產(chǎn)科和生殖科學系主任及PROLONG試驗委員會主席Sean Blackwell表示，“他期待對該數(shù)據(jù)進行額外的分析。就種族、社會經(jīng)濟狀況和疾病的嚴重程度而言，PROLONG的整個研究人群與參加過先前試驗的人群相比，有著顯著的差異。我們需要足夠的時間在先前的臨床試驗中仔細解讀這些發(fā)現(xiàn)。”
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