2018年10月，基因療法初創(chuàng)公司LogicBio Therapeutics宣布IPO將發(fā)行700萬股，預計總?cè)谫Y7000萬美元，而實際已募集到8050萬美元。日前該公司宣布，正在計劃針對兒童進行基因編輯臨床試驗。
LogicBio總部位于美國馬薩諸塞州劍橋，專注于基因治療和基因編輯。其技術(shù)源自斯坦福大學，并在其基礎(chǔ)上開發(fā)出了GeneRide技術(shù)平臺。該平臺旨在使用稱為同源重組的天然DNA修復過程，以精確和穩(wěn)定的方式，將修正后的基因整合到患者受損或先天發(fā)育缺陷的基因組中，從而達到治療目的。
2018年11月，LogicBio與澳大利亞兒童醫(yī)學研究所（CMRI）達成合作協(xié)議，開發(fā)新的病毒載體。他們組建了一個新的腺相關(guān)病毒（AAV）開發(fā)計劃，以開發(fā)下一代合成AAV治療衣殼。LogicBio擁有對合作伙伴關(guān)系中的載體的全球獨家商業(yè)權(quán)利，其目標是盡可能廣泛地將它們商業(yè)化。CMRI轉(zhuǎn)化矢量學組負責人Leszek Lisowski表示，“我們相信可以進一步改善現(xiàn)有AAV載體的性能，并進一步擴大該療法在各種組織中的效用，同時還提高可制造性并降低成本。”
目前，大多數(shù)基因療法使用AAV作為運輸載體，但在大多數(shù)情況下，使用的病毒或技術(shù)在過去10年中沒有發(fā)生改變。LogicBio開發(fā)了一種合成嗜肝性的AAV衣殼，名為AAV-LK03，該公司正在評估該病毒衣殼使用GeneRide進行基因治療的效果。
GeneRide平臺是利用非致病性腺相關(guān)病毒載體將矯正基因傳遞至患者體內(nèi)，矯正基因可以與患者自身基因特定區(qū)段精確匹配，因此在細胞分裂時，矯正基因?qū)⒊蔀榛颊逥NA一部分，從而比其他基因療法更具持久性療效。同時，該平臺利用機體自然DNA修復機制整合矯正基因，而非通過切割患者DNA然后植入外源的核酸酶的傳統(tǒng)基因編輯技術(shù)，因而并未改變患者自有DNA，降低了基因治療遺傳**以及人體免疫反應(yīng)的風險。目前，相比于GeneRide系統(tǒng)，目前CRISPR基因編輯技術(shù)對于的脫靶基因存在一些尚未解決的問題。因此該平臺治療疾病與其他基因編輯技術(shù)相比，更具持久療效、治療精確性和安全性。
《波士頓商業(yè)》雜志指出，“與其他基因療法相比，同源重組基因療法在歷史上的成功率很低。”LogicBio產(chǎn)品戰(zhàn)略副總裁Kyle Chiang表示，“LogicBio面臨的挑戰(zhàn)是雙重的，因為基因療法通常在肝 臟中進行，但嬰兒和兒童的肝細胞比成人更頻繁地分裂和繁殖，從而可能會降低了潛在的治療效果。”但LogicBio的方法利用的是白蛋白基因，這種基因在肝 臟中非?；钴S，因此可以實現(xiàn)更好的整合。該公司還認為這一基因治療方法可用于肌肉和其他身體部位。LogicBio首席執(zhí)行官Frederic Chereau也表示，正在尋找具有肌肉疾病和相關(guān)疾病背景的商業(yè)合作伙伴。
基于GeneRide技術(shù)，LogicBio正在開發(fā)主要候選產(chǎn)品LB-001治療甲基丙二酸血癥（MMA）。該公司期望在2019年底之前提交其新藥申請（IND）并啟動LB-001的I/II期臨床試驗。MMA是一種遺傳性疾病，患者無法代謝某些蛋白質(zhì)和脂肪。它通常會影響嬰兒和兒童，并導致一系列癥狀，包括肌無力和智力發(fā)育障礙?；加性摷膊〉膬和趮雰浩谶^后的預期壽命為20-30歲。大約每50,000個孩子中就有一個可能不幸患上此病。LogicBio相信，在遺傳性肝?。ㄈ鏜MA）中獲得概念的臨床證據(jù)將驗證其GeneRide平臺的技術(shù)，以及其在其他器官和疾病中的潛在應(yīng)用。
除了MMA，LogicBio公司已經(jīng)證明了其平臺在血友病B、α-1-抗胰蛋白酶缺乏癥（A1ATD）和Crigler-Najjar綜合癥動物疾病模型中的概念證明。公司期望從這些遺傳性疾病中選擇未來的候選產(chǎn)品或者通過靶向最初的肝 臟、亦或通過靶向中樞神經(jīng)系統(tǒng)或肌肉來選擇候產(chǎn)品。
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