3月6日，由麻省理工學(xué)院教授張鋒（Feng Zhang）、哈佛大學(xué)教授劉如謙（David Liu）以及J. Keith Joung三位CRISPR領(lǐng)域的“大神級(jí)人物”聯(lián)合創(chuàng)辦的公司Beam Therapeutic宣布，完成1.35億美元的B輪融資，值得一提的是，Beam是首個(gè)利用單堿基編輯技術(shù)開發(fā)精準(zhǔn)基因藥物的創(chuàng)新公司，公司以革命性的基因編輯技術(shù)開發(fā)精準(zhǔn)的遺傳療法，致力于治療遺傳疾病。
據(jù)悉，去年5月Beam完成了高達(dá)8700萬美元的A輪融資。此次，B輪融資由新投資者Redmile Group，Cormorant Asset Management和Altitude Life Science Ventures投資，以及現(xiàn)有投資者F-Prime Capital，ARCH Venture Partners，Eight Roads Ventures和Omega Funds參與投資。
Beam的核心技術(shù)來自張鋒教授與David Liu教授兩人的科研突破，能精準(zhǔn)地對(duì)DNA或RNA上的單個(gè)堿基進(jìn)行編輯。我們知道無論是DNA還是RNA，其關(guān)鍵遺傳信息均由堿基的序列所構(gòu)成。如果這些信息出現(xiàn)了偏差，就會(huì)導(dǎo)致細(xì)胞功能受損，引發(fā)疾病。
Beam指出其單堿基編輯技術(shù)是CRISPR基因編輯工具的全新應(yīng)用。這項(xiàng)技術(shù)有兩個(gè)關(guān)鍵組成部分，其一是能特異性靶向基因組中任意位點(diǎn)的CRISPR酶。我們可以通過使用不同的酶，來靶向DNA或RNA。第二個(gè)關(guān)鍵是一類能修改堿基的酶。與經(jīng)典的CRISPR基因編輯技術(shù)不同，這種酶主要涉及對(duì)堿基的化學(xué)修飾，不會(huì)切開DNA或RNA，理論上安全性也更高
許多人指出，Beam Therapeutics的這項(xiàng)突破性技術(shù)有著極高的靈活性。首先，通過靶向DNA，它有望一次使用就永久地修正特定組織里的基因錯(cuò)誤。而靶向RNA則能在短期內(nèi)調(diào)整蛋白質(zhì)的功能。也就是說，研究人員可以自主選擇作用的時(shí)長；其次，其CRISPR酶和堿基修飾酶都已模塊化，研究人員可以根據(jù)需求，對(duì)其進(jìn)行自由組合。
正如這家新銳在官網(wǎng)上所言：“利用這項(xiàng)技術(shù)，我們能精準(zhǔn)地修復(fù)一系列導(dǎo)致疾病的點(diǎn)突變，（在基因組里）寫入有利于預(yù)防疾病的遺傳變異，或是調(diào)節(jié)致病基因的表達(dá)。”如果這一技術(shù)能成功轉(zhuǎn)化，將潛力無限。
目前Beam專注于四大領(lǐng)域的發(fā)展，它們分別是：
基因矯正：修正致病的突變，引入臨床上有益的基因變異，或起到抑制作用的變異
基因調(diào)節(jié)：編輯基因的調(diào)控元件
基因沉默：引入終止密碼子，從而關(guān)閉基因的翻譯
基因重編碼：通過編輯密碼子，改變蛋白質(zhì)的氨基酸序列
Beam Therapeutics公司首席執(zhí)行官John Evans表示：“自從去年公司成立以來，在單堿基編輯技術(shù)上我們已經(jīng)取得了重大進(jìn)展，現(xiàn)在我們有10個(gè)項(xiàng)目正在進(jìn)行中，并且團(tuán)隊(duì)規(guī)模擴(kuò)大到了70多名員工。我們很高興能夠獲得世界領(lǐng)先投資者的支持，此次融資資金將用于擴(kuò)大團(tuán)隊(duì)，鞏固我們?cè)诨蚓庉嫾夹g(shù)的世界領(lǐng)先地位，以及推進(jìn)管線內(nèi)遺傳療法進(jìn)入臨床，為遺傳病患者造福。”
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