獲悉，2019年3月4日，Biogen宣布以8.77億美元（7.72億歐元）收購Nightstar Therapeutics的基因療法平臺。此次收購將使Biogen獲得眼科類基因療法技術(shù)，這些技術(shù)可以幫助該公司領(lǐng)先競爭對手，讓獨家基因療法提前進(jìn)入市場。
自2013年從牛津大學(xué)（Oxford University）獨立以來，Nightstar Therapeutics通過風(fēng)險投資和首次公開募股（IPO），推出了針對視網(wǎng)膜適應(yīng)癥的兩種基因療法。該公司的主要候選藥物NSR-REP1處于第III階段試驗，該試驗將在未來幾個月完成無脈絡(luò)膜癥（一種罕見的視網(wǎng)膜疾病，目前尚無醫(yī)治手段）患者的登記工作，以試驗NSR-REP1是否能治療目前無法治愈的漸進(jìn)性視力喪失。值得一提的是，Nightstar Therapeutics在早期發(fā)展過程中，也推出過一種針對色素性視網(wǎng)膜炎（XLRP）的基因療法。
此前Biogen就表示有興趣研究使用基因療法治療眼病，例如無脈絡(luò)膜癥和色素性視網(wǎng)膜炎（XLRP），曾與AGTC達(dá)成1.24億美的合作協(xié)議。但在去年遭遇臨床挫折之后，這家大型生物技術(shù)公司取消了與AGTC的合作，只是Biogen對該領(lǐng)域的興趣仍未減弱。
Biogen首席執(zhí)行官Michel Vounatsos在一份聲明中說：“眼科學(xué)是Biogen一個新興的發(fā)展領(lǐng)域。而Nightstar Therapeutics將通過提供兩個中晚期基因治療資產(chǎn)來加快我們進(jìn)入眼科學(xué)的步伐。”
Biogen以每股25.50美元的價格收購了Nightstar Therapeutics。這較30個交易日成交量的加權(quán)平均股價溢價70%，但低于去年9月Nightstar Therapeutics的股價。股票的下跌開始于Nightstar Therapeutics發(fā)布其XLRP候選產(chǎn)品的概念和實驗數(shù)據(jù)并進(jìn)行股票發(fā)行的時候。研究發(fā)現(xiàn)，在接受高劑量NSR-REP1的患者中，有三分之一患者的病情得到了緩解；而在接受低劑量NSR-REP1的患者中，這種緩解效果更加明顯。
這些混雜的數(shù)據(jù)引發(fā)了人們的疑問：為什么Nightstar Therapeutics看到了反向劑量反應(yīng)，但仍有機(jī)會趕在競爭對手AGTC和MeiraGTx之前，將XLRP療法推向市場？事實上，在無脈絡(luò)膜癥市場的競爭中，Nightstar Therapeutics仍處于有利地位，畢竟它最強(qiáng)的競爭對手Spark Therapeutics所開發(fā)的藥物仍未進(jìn)入第II階段試驗。
不過，Spark Therapeutics已有將眼病基因療法推向市場的經(jīng)驗，一旦與瑞士制藥公司羅氏（Roche）達(dá)成43億美元的收購協(xié)議，Spark Therapeutics將獲得后者的支持，有望趕超競爭對手。
對Spark Therapeutics和Nightstar Therapeutics的接連收購，將把無脈絡(luò)膜癥市場的競爭變成羅氏和Biogen之間的一場混戰(zhàn)，同時進(jìn)一步重塑更廣泛的基因治療領(lǐng)域。過去，基因療法在很大程度上是小型生物技術(shù)公司與制藥公司合作的領(lǐng)域，但隨著諾華（Novartis）、羅氏（Roche）和現(xiàn)在的Biogen在這一領(lǐng)域進(jìn)行更深入的收購工作，過去的局面正在發(fā)生改變。
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