今日，德國默克（Merck KGaA）宣布，該公司與Vertex Pharmaceuticals達成獨家研發(fā)許可協(xié)議。Vertex公司獲得兩款DNA依賴性蛋白激酶（DNA-PK）抑制劑以及一款臨床前化合物的研發(fā)許可，在基因編輯領(lǐng)域用于治療6種特定遺傳病適應(yīng)癥。這一合作進一步豐富了Vertex公司在基因編輯領(lǐng)域的技術(shù)儲備。
DNA-PK是DNA損傷修復(fù)系統(tǒng)（DDR）中的重要因子之一，DDR抑制劑在腫瘤學領(lǐng)域得到很大關(guān)注，因為抑制特定DDR通路可以在殺傷腫瘤細胞的同時，對健康細胞不產(chǎn)生影響。這方面的典型范例就是PARP抑制劑。然而，臨床前研究表明DNA-PK抑制劑同時可以起到增強CRISPR/Cas９介導(dǎo)的基因編輯的作用。
Vertex公司的研發(fā)重點之一是使用基因編輯手段來治療遺傳性疾病，其中包括該公司聚焦的囊性纖維化（cystic fibrosis）領(lǐng)域。使用CRISPR基因編輯技術(shù)可以修復(fù)在CFTR基因上的基因突變，從而治療因為這一基因出現(xiàn)突變而導(dǎo)致的囊性纖維化。
Vertex公司已經(jīng)與專精于基因編輯療法開發(fā)的CRISPR Therapeutics公司達成合作。今年年初，Vertex公司還與CRISPR技術(shù)先驅(qū)張鋒博士創(chuàng)建的Arbor Biotechnologies達成合作協(xié)議，開發(fā)創(chuàng)新蛋白來推動基因編輯療法的研發(fā)。與德國默克的合作將進一步為Vertex開發(fā)創(chuàng)新基因編輯療法的工具盒中添加更多工具。
德國默克醫(yī)療保健業(yè)務(wù)首席執(zhí)行官Belén Garijo博士說：“我們將繼續(xù)迅速推動本公司尖端DDR產(chǎn)品組合在腫瘤學中的應(yīng)用，同時我們也非常高興地看到DNA-PK抑制劑可以通過增強CRISPR/Cas9介導(dǎo)的基因編輯，在遺傳疾病領(lǐng)域展現(xiàn)它們的價值。”
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