美國(guó)生物制藥公司Stealth BioTherapeutics向納斯達(dá)克提交了IPO申請(qǐng)，擬籌集8600萬(wàn)美元的資金。
Stealth BioTherapeutics是一家創(chuàng)新的生物制藥公司，致力于線粒體功能障礙的治療，粒體功能障礙多與遺傳線粒體疾病和許多常見(jiàn)的年齡相關(guān)性疾病相關(guān)。Stealth BioTherapeutics公司以引領(lǐng)線粒體醫(yī)學(xué)的發(fā)展、改善涉及線粒體功能障礙的患者的生活為使命。該公司正在開(kāi)發(fā)治療與年齡相關(guān)性疾病和遺傳線粒體疾病有關(guān)的線粒體功能障礙的藥物。
據(jù)悉，這筆資金將支持Elamipretide治療原發(fā)性線粒體疾病和與年齡有關(guān)的干性黃斑變性疾病。Elamipretide是一種多肽，可以很容易地穿過(guò)細(xì)胞膜到達(dá)線粒體內(nèi)膜內(nèi)的心磷脂。Stealth BioTherapeutics公司表示，磷脂是在線粒體內(nèi)膜中產(chǎn)生的，“幾乎完全”存在于這種膜中。
臨床研究表明，Elamipretide能夠增加線粒體呼吸頻率，提高三磷酸腺苷產(chǎn)生的數(shù)量（三磷酸腺苷為細(xì)胞功能提供能量）。根據(jù)SEC（美國(guó)證券交易委員會(huì)）提交的一份文件，該公司將在前一個(gè)適應(yīng)癥的關(guān)鍵3期試驗(yàn)中完成該藥物的開(kāi)發(fā)，并在后一個(gè)適應(yīng)癥的關(guān)鍵3期試驗(yàn)中啟動(dòng)2b期臨床試驗(yàn)。
Stealth BioTherapeutics表示，這種彈力蛋白與心磷脂的結(jié)合已經(jīng)被證實(shí)可以使線粒體內(nèi)膜結(jié)構(gòu)正?；瑥亩纳凭€粒體功能。該公司還在開(kāi)發(fā)針對(duì)Barth綜合征（一種罕見(jiàn)的疾病，其特征是心臟增大和變?nèi)?，肌肉變?nèi)?。）和Leber遺傳性視神經(jīng)病變（一種遺傳性失明形式）的Elamipretide。
Stealth BioTherapeutics公司在提交給SEA（美國(guó)證券交易委員會(huì)）的文件中表示，這筆資金還將把用于治療神經(jīng)退行性疾病的臨床前藥物SBT-272推進(jìn)到第一階段，并推動(dòng)其發(fā)現(xiàn)化合物的進(jìn)程。
Stealth BioTherapeutics公司在文件中表示，公司的內(nèi)部平臺(tái)已經(jīng)生成了超過(guò)100種精準(zhǔn)分類(lèi)的化合物，這些化合物可能對(duì)線粒體功能障礙相關(guān)疾病的臨床研究有很大的益處。該公司計(jì)劃甄選出最有潛力的產(chǎn)品，同時(shí)也可以利用某些化合物作為公司平臺(tái)的一部分載體，它們可以作為潛在的支架，將其他有益的化合物輸送到線粒體中。
Stealth BioTherapeutics公司并不是唯一一家針對(duì)線粒體功能障礙疾病研究的公司，就在一年多前，Astellas 以一筆潛在價(jià)值達(dá)4.5億美元的交易收購(gòu)了其合作伙伴MitoBridge。收購(gòu)的核心是MA - 2011，這是一種PPAR - delta調(diào)節(jié)劑，旨在彌補(bǔ)導(dǎo)致 Duchenne型肌營(yíng)養(yǎng)不良癥的線粒體缺陷。
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