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隨著Ziopharm股票持續(xù)下跌，今天ZIOP罕見地發(fā)表一個(gè)聲明說該公司核心業(yè)務(wù)依舊堅(jiān)挺。ZIOP過去一個(gè)月直線下滑，26號大盤歷史性反彈也未能帶動(dòng)該公司股票回升。ZIOP認(rèn)為投資者可能對其與合作者Intrexon（XON）分家的財(cái)產(chǎn)分割存在誤解，所以今天予以澄清。遺憾的是這封信并未能為投資者提供太多信心，今天ZIOP股票并未上揚(yáng)。
藥源解析
ZIOP的核心技術(shù)是一個(gè)叫做所謂睡美人的基因改造技術(shù)，最早由明尼蘇達(dá)大學(xué)科學(xué)家發(fā)現(xiàn)。明尼蘇達(dá)號稱萬湖之州，釣魚是當(dāng)?shù)厝嗣竦囊淮髽I(yè)余愛好，這個(gè)睡美人技術(shù)是最有趣的釣魚故事之一。30年前明州政府打算用基因技術(shù)把明州打造成全美釣魚圣地，就找到明大Perry Hackett教授。后者在開發(fā)新魚品種過程中發(fā)現(xiàn)一個(gè)遠(yuǎn)古存在的轉(zhuǎn)座子基因、但現(xiàn)在已經(jīng)因多點(diǎn)變異功能喪失。不過這個(gè)系統(tǒng)經(jīng)改造可以用來編輯細(xì)胞，如同王子給睡美人的一吻令其從昏睡中醒來、故命名為睡美人系統(tǒng)。另一個(gè)和明州漁業(yè)有關(guān)的故事是當(dāng)年商業(yè)價(jià)值有限的七星子魚威脅明州漁業(yè)，Hoye教授從五大湖極少幾個(gè)適合產(chǎn)卵的水域中分離出一個(gè)引導(dǎo)七星子魚產(chǎn)卵的新穎載體激素、只要皮摩爾濃度就可以吸引七星子魚。
這個(gè)睡美人系統(tǒng)比病毒載體速度更快、也可能更便宜，可以在兩天內(nèi)完成CAR-T細(xì)胞的制作。這可能解決很多CAR-T患者因身體原因無法等待現(xiàn)有CAR-T藥物的難題，大量入組病人無法用藥是現(xiàn)在CAR-T臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)分析的一個(gè)大問題。過去幾年ZIOP與XON有四個(gè)項(xiàng)目的合作，包括腫瘤新抗原TCR、CD19 CAR-T、一個(gè)叫做Ad-RTS-hIL-12的IL12制劑組合、和一個(gè)CD33 CAR-T。另有一個(gè)IL15制劑賣給了XON。但今年十月二者分家，CD33項(xiàng)目歸給XON、但ZIOP獲得其它項(xiàng)目，而且XON三年之內(nèi)不能開發(fā)任何腫瘤新抗原TCR、不能使用睡美人技術(shù)、不能使用有條件表達(dá)IL12技術(shù)。
但是投資者拋售股票并非因?yàn)閷@些財(cái)產(chǎn)分割有誤解，而是對ZIOP開發(fā)進(jìn)度不太滿意，前CEO和董事長Kirk最近也賣了900萬股，也說明公司運(yùn)營而不是溝通技巧才是投資者最擔(dān)心的事情。ZIOP成立20年來多數(shù)在研產(chǎn)品還在一期臨床階段，要有陽性數(shù)據(jù)至少一年以后。主要細(xì)胞療法都沒有進(jìn)入臨床研究，今年6月最靠前的靶向CD19但同時(shí)表達(dá)IL15和一個(gè)剎車機(jī)制的CAR-T因CMC問題被FDA叫停。歷史上生物技術(shù)領(lǐng)域依靠新技術(shù)平臺比依靠新靶點(diǎn)運(yùn)作更困難，也難以獲得高估值。最近Moderna創(chuàng)紀(jì)錄上市但不到一個(gè)月已經(jīng)接近腰斬，另一個(gè)小分子新技術(shù)平臺公司Relay破紀(jì)錄獲C輪融資也引起不少質(zhì)疑。睡美人技術(shù)長遠(yuǎn)看很有前景，但現(xiàn)在還處于昏睡狀態(tài)。
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