1. mRNA療法新銳Moderna遞交IPO申請(qǐng)，擬募資5億美元
11月9日，廣受業(yè)界矚目的mRNA療法新銳Moderna Therapeutics向SEC遞交了監(jiān)管文件，計(jì)劃登陸納斯達(dá)克（Nasdaq）市場，擬IPO募資5億美元。如果Moderna IPO成功達(dá)到預(yù)期值，將成為生物科技板塊有史以來IPO。
Moderna公司創(chuàng)建于2010年，該公司致力于研發(fā)mRNA作為治療一系列疾病的創(chuàng)新療法。該公司的療法理念是使用mRNA讓患者體內(nèi)的細(xì)胞成為產(chǎn)生藥物療法的“體內(nèi)工廠”。該公司目前的mRNA療法研發(fā)管線中有21個(gè)研發(fā)項(xiàng)目，編碼24種不同的蛋白。目前，在這21個(gè)研發(fā)項(xiàng)目中已有10個(gè)項(xiàng)目進(jìn)入臨床開發(fā)階段。所有進(jìn)入臨床開發(fā)階段的項(xiàng)目在安全性上的表現(xiàn)都證明它們值得進(jìn)一步進(jìn)行臨床研究。Moderna在其中6個(gè)項(xiàng)目中已經(jīng)觀察到了mRNA療法的活性。
2. 攜手禮來，Dicerna再簽3.5億美元RNAi研發(fā)合作
禮來公司（Eli Lilly and Company）與Dicerna Pharmaceuticals宣布達(dá)成全球許可和研發(fā)合作，重點(diǎn)關(guān)注心臟代謝疾病、神經(jīng)退行性疾病和疼痛領(lǐng)域潛在新藥的發(fā)現(xiàn)、開發(fā)和推廣。兩家公司將利用Dicerna專有的GalXC?RNAi技術(shù)平臺(tái)，將新藥推向臨床開發(fā)和推廣。此外，兩家公司還將合作超越當(dāng)前的技術(shù)模式，生產(chǎn)下一代寡核苷酸療法。根據(jù)協(xié)議條款，Dicerna將獲得1億美元的預(yù)付款，以及1億美元的股權(quán)投資。Dicerna將有資格獲得高達(dá)3.5億美元的開發(fā)和推廣里程碑付款，以及產(chǎn)品銷售分成。Dicerna將專門與禮來在神經(jīng)退行性疾病、疼痛和心臟代謝疾病領(lǐng)域合作。他們計(jì)劃合作超過10個(gè)靶標(biāo)。
3. Ionis公布RNA反義藥物2期結(jié)果，降脂效果顯著
11月15日，Ionis Pharmaceuticals及其子公司Akcea Therapeutics宣布了AKCEA-APO(a)-LRx的2期臨床研究在已確診心血管疾?。–VD）和脂蛋白(a)——Lp(a)水平升高患者中的數(shù)據(jù)。該結(jié)果在近日舉行的美國心臟協(xié)會(huì)科學(xué)會(huì)議上公布。結(jié)果顯示，該研究在6個(gè)月時(shí)抵達(dá)所有主要終點(diǎn)和次要終點(diǎn)。該研究顯示，Lp(a)水平與基線相比具有統(tǒng)計(jì)學(xué)顯著和劑量依賴性降低。約有98%的接受劑量治療患者的Lp(a)水平降低至CVD事件風(fēng)險(xiǎn)閾值以下。
AKCEA-APO(a)-LRx是一種使用Ionis專有的LICA技術(shù)開發(fā)的反義藥物，該技術(shù)有望生產(chǎn)出比非LICA反義藥物更低劑量和更少給藥頻率的新藥。對(duì)正在開發(fā)的8種LICA藥物進(jìn)行的1期研究結(jié)果已經(jīng)表明，這種新藥即便劑量比非LICA藥物低30倍也能帶來一致的靶標(biāo)減少，并且具有良好的安全性和耐受性。AKCEA-APO(a)-LRx的開發(fā)是Akcea和諾華戰(zhàn)略合作的一部分。如果諾華選擇在2期研究結(jié)束后與FDA討論對(duì)AKCEA-APO(a)-LRx的監(jiān)管申請(qǐng)，Akcea將獲得1.5億美元的里程碑付款。
4. Alnylam公布RNAi治療藥物givosiran最新1/2期試驗(yàn)結(jié)果
11月9日，領(lǐng)先的RNAi療法公司Alnylam公布了關(guān)于givosiran的1/2期開放標(biāo)簽擴(kuò)展研究（OLE）的更新結(jié)果。Givosiran是一種研究性的皮下給藥RNAi療法，靶向氨基乙酰丙酸合成酶1（ALAS1），用于治療急性肝卟啉癥（AHP）。最新數(shù)據(jù)在美國肝病研究學(xué)會(huì)（AASLD）的2018肝 臟年會(huì)上公布。
截至2018年6月7日的數(shù)據(jù)顯示，在1/2期OLE研究中，持續(xù)給予givosiran治療的患者維持了強(qiáng)有力的治療效果（N=16），平均治療時(shí)間為13.6個(gè)月，1期和OLE研究的治療總時(shí)間長達(dá)25個(gè)月。每月2.5 mg/kg的治療劑量下，患者的氨基乙酰丙酸（ALA）和膽色素原（PBG）持續(xù)降低至正常水平，12個(gè)月時(shí)平均比基線降低87％和83％。相比較于預(yù)處理結(jié)果，在1期研究中接受givosiran并在OLE研究中繼續(xù)使用givosiran的患者（N=12），年化癲癇發(fā)作率（AAR）降低93％，年化血紅蛋白使用率降低94％。Alnylam表示準(zhǔn)備在2018年底之前提交NDA申請(qǐng)，并且在2019年初公布3期關(guān)鍵性研究ENVISION的最終結(jié)果。
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