CRISPR-Cas9基因編輯技術(shù)是自2011年發(fā)現(xiàn)至今只有短短7-8年的時間。從一開始的引導(dǎo)RNA序列的設(shè)計、脫靶風(fēng)險的評估分析等基因組水平上的研究，到近兩年逐漸有科學(xué)家將此技術(shù)引入模式動物或者胚胎，對于一項醫(yī)療技術(shù)來說，仍然處于非常不成熟的階段。今年在**上發(fā)表的一篇文章指出，將CRISPR-Cas9編輯系統(tǒng)的引入小鼠胚胎，其成年后檢測到全身性脫靶，具有潛在脫靶風(fēng)險的基因多達(dá)上千個。該研究的發(fā)表引起全世界科學(xué)界對CRISPR-Cas9技術(shù)的臨床使用風(fēng)險進(jìn)行重新思考和評估。
采用基因編輯的技術(shù)敲除HIV病毒進(jìn)入人體的關(guān)鍵輔助受體CCR5，是近年來治療艾滋病的一個研究熱點。該治療方案的設(shè)想是來源于“柏林病人”——目前世界上唯一一位被治愈的艾滋病患者。柏林病人是一名艾滋病患者，同時也會一名白血病患者，他接受了一名CCR5基因天然缺失供者的骨髓移植，之后的5年的時間里其體內(nèi)無法檢出HIV病毒。但此案例在接下來的模擬試驗中已經(jīng)證實無法重復(fù)。為此，國外多家以基因編輯為核心技術(shù)的高科技企業(yè)也正在嘗試使用CCR5缺失型的T細(xì)胞或者造血干細(xì)胞來治療艾滋病，但大部分處于臨床前研究階段，少數(shù)進(jìn)入臨床二期但暫無公布臨床結(jié)論。
廣東赤萌醫(yī)療科技有限公司作為國內(nèi)為數(shù)不多的以基因編輯為核心技術(shù)的研發(fā)型企業(yè)，長期致力于艾滋病的基因治療方案開發(fā)，對使用CRISPR-Cas9敲除CCR5基因也做了詳盡的研究。一系列的研究結(jié)果表明，無論哪種CRISPR-Cas9系統(tǒng)，其作用于CCR5的引導(dǎo)RNA都存在大量潛在脫靶位點。也就是說，基因組中除了CCR5基因被敲除，還有大量其他的基因或基因組內(nèi)的非編碼序列被改寫，由此引發(fā)的副反應(yīng)是未知的。
廣東赤萌醫(yī)療科技有限公司祝海寶博士表示，CRISPR-Cas9基因編輯技術(shù)的臨床使用應(yīng)該循序漸進(jìn)，應(yīng)該經(jīng)過全面的、謹(jǐn)慎的評估。對于目前臨床無法治愈的疾病，經(jīng)過充分的安全性和有效性的評估，也許是一項非常有優(yōu)勢的治療手段。但基因編輯還需要講究精準(zhǔn)化，針對病灶部位、組織、甚至細(xì)胞來進(jìn)行，而不是全身性的。
CRISPR-Cas9技術(shù)是一把雙刃劍，對于目前仍無明確治療方法的遺傳性疾病、血液性傳染病、癌癥等，確實帶來了治療的希望。但對于一個健康的胚胎，采取這種過于激進(jìn)的手段來預(yù)防像艾滋病這種一生當(dāng)中感染幾率極低的疾病，無疑是有背倫理和人道的。
再次，祝博士呼吁，密切關(guān)注這兩個孩子的命運，將一切傷害降至。
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