在線發(fā)表于《Int J Cardiol》雜志上的一項(xiàng)澳大利亞研究顯示，就目前當(dāng)?shù)氐膬r(jià)格水平而言，前蛋白轉(zhuǎn)化酶枯草桿菌蛋白酶Kexin 9型（PCSK9）抑制劑用于他汀治療無效患者的心血管疾?。–VD）預(yù)防并不具備成本-效益。
既往研究顯示，對(duì)于他汀類藥物單藥治療無效或無法耐受的患者而言，PCSK9抑制劑作為一種新的降脂藥物類型（可以增加LDL受體在肝細(xì)胞中的降解，減少肝細(xì)胞表面的LDL受體數(shù)量，從而提高LDL-C的生成率），可以使其LDL-C水平降低幅度達(dá)到約50%。并降低心血管事件發(fā)生率。然而，關(guān)于這一重要治療選擇的成本效益問題目前仍所知甚少。因此，澳大利亞莫納什大學(xué)公共健康與預(yù)防醫(yī)學(xué)學(xué)院的Kumar R等對(duì)這一問題進(jìn)行了分析，比較PCSK9抑制劑和安慰劑預(yù)防動(dòng)脈粥樣硬化性心血管疾病的成本-效益。
研究者使用微軟Excel軟件建立了一個(gè)馬爾可夫隊(duì)列狀態(tài)轉(zhuǎn)移模型 ，基于FOURIER試驗(yàn)（一項(xiàng)大型隨機(jī)研究，評(píng)估PCSK9抑制劑與安慰劑應(yīng)用于CVD高危患者中的作用）中納入的受試者情況，在模型中假設(shè)了1000例患者樣本。假設(shè)在每5年的周期中，模型中受試者會(huì)發(fā)生非致命性CVD事件（心肌梗死和/或卒中），或死于CVD或其他原因。模擬隨訪25年，從已發(fā)表文獻(xiàn)中收集CVD風(fēng)險(xiǎn)降低、藥物費(fèi)用和效用數(shù)據(jù)。
研究結(jié)果顯示，基于當(dāng)前的價(jià)格水平（每例患者每年需要8174澳元），每挽救1個(gè)質(zhì)量調(diào)整壽命年（QALY）的增量成本效益比（ICER）為308558澳元。因此，需要將PCSK9抑制劑的費(fèi)用降至每人每年約1500澳元的水平，才能達(dá)到挽救1個(gè)QALY需要5萬澳元的主觀成本效益閾值。
原始出處：
Radya Kuma, et al. The cost-effectiveness of PCSK9 inhibitors - The Australian healthcare perspective. International Journal of Cardiology. September 2018.
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