近日，新銳公司Mirum Pharmaceuticals成功完成A輪1.2億美元的融資，并與夏爾（Shire）公司達(dá)成授權(quán)協(xié)議，準(zhǔn)備啟動(dòng)頂端鈉依賴(lài)性膽汁酸轉(zhuǎn)運(yùn)蛋白（ASBT）抑制劑的3期臨床試驗(yàn)。
總部位于圣地亞哥的Mirum與夏爾公司達(dá)成獨(dú)家協(xié)議，獲得開(kāi)發(fā)和銷(xiāo)售maralixibat的全球授權(quán)。Maralixibat是一種ASBT的口服抑制劑，已經(jīng)完成了2期臨床試驗(yàn)。夏爾最初打算啟動(dòng)該產(chǎn)品的3期試驗(yàn)，但推遲了計(jì)劃，這使得Mirum有機(jī)會(huì)以一個(gè)重要的報(bào)價(jià)介入。
Mirum首席執(zhí)行官兼董事長(zhǎng)Mike Grey先生表示，maralixibat正在被開(kāi)發(fā)用于治療Alagille綜合征（ALGS）和進(jìn)行性家族性肝內(nèi)膽汁淤積癥（PFIC），這兩種使人衰弱的肝 臟疾病主要侵襲兒童患者。早期的臨床數(shù)據(jù)提供了概念驗(yàn)證的明確證據(jù)，而這正是Mirum所有感興趣研發(fā)的方向。在A輪強(qiáng)勁資金的支持下，Mirum公司獲得了這種藥物。
該藥物也是“起死回生”。2014年，Mike Grey先生以2.6億美元的價(jià)格向夏爾出售了Lumena（LUM001，現(xiàn)在被稱(chēng)為maralixibat）。然而，一年后LUM001的主要研究因一罕見(jiàn)病例而宣告失敗。如今，在Grey先生放棄了對(duì)ASBT的控制4年后，他正在加緊推出一批新的頂線(xiàn)數(shù)據(jù)，幫助復(fù)活失敗的療法，同時(shí)募集了1.2億美元的資金。
Mirum表示，公司正在評(píng)估m(xù)aralixibat防止過(guò)量膽汁酸積累的效力，以及控制與膽汁淤積性肝病相關(guān)的極度瘙癢。該公司最初將專(zhuān)注于開(kāi)發(fā)maralixibat用于治療兒童患者。但該公司認(rèn)為，maralixibat有潛力開(kāi)發(fā)用于額外的兒童和成人患者的膽汁淤積性肝病適應(yīng)癥。
Mirum注意到，maralixibat的2期臨床試驗(yàn)中期分析報(bào)告顯示，與安慰劑相比，曾接受該藥物治療的ALGS患者的膽汁酸水平和極度瘙癢有所減少。Grey先生說(shuō)，在一項(xiàng)2b期的PFIC研究中，一部分患者對(duì)maralixibat的治療有反應(yīng)，部分兒童患者不再需要進(jìn)行肝移植。基于夏爾所開(kāi)展的PFIC研究，美國(guó)FDA已授予maralixibat突破性療法認(rèn)定。
“此外，在一項(xiàng)單臂、開(kāi)放標(biāo)簽2期研究中，一部分PFIC患者對(duì)maralixibat有反應(yīng)，血清膽汁酸持續(xù)降低或正?；?，瘙癢減輕。這些結(jié)果促使FDA授予maralixibat突破性療法認(rèn)定。這些臨床研究證明了maralixibat具有顯著改善患者生活的潛力。”Grey先生在一份聲明中說(shuō)。Mirum打算明年在這兩個(gè)適應(yīng)癥上啟動(dòng)3期試驗(yàn)。
根據(jù)授權(quán)協(xié)議，夏爾將從Mirum獲得一筆未披露金額的預(yù)付款，以及該公司的股權(quán)。隨著藥物開(kāi)發(fā)進(jìn)展的相關(guān)里程碑，夏爾還將獲得額外的里程碑付款和特許權(quán)使用費(fèi)。除了maralixibat，Mirum還獲得了獨(dú)家開(kāi)發(fā)和銷(xiāo)售另一種ASBT抑制劑volixibat的權(quán)利。
Mirum Pharmaceuticals的A輪融資由New Enterprise Associates領(lǐng)投，Deerfield Management、Frazier Healthcare Partners、Novo Holdings A/S、Pappas Capital、RiverVest Venture Partners以及Rock Springs Capital參與投資。
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