9月4日，BioCryst制藥公司宣布了ZENITH-1試驗的初步結(jié)果，該試驗顯示，單劑量750mg口服藥物BCX7353用于急性發(fā)作的遺傳性血管性水腫（HAE）患者耐受性良好，同時多個療效終點優(yōu)于安慰劑 (p<0.05)。BCX7353是一種新型的口服血漿激肽釋放酶選擇性抑制劑，用于HAE的預防和急性發(fā)作的治療。
為了指導將來用于急性治療HAE發(fā)作治療的劑量和終點選擇，ZENITH-1試驗被設計為探索性研究，以確定BCX7353是否對幾種評估HAE癥狀嚴重程度的不同療效終點中的任何一個顯示出具有臨床意義的益處。
在已經(jīng)結(jié)束試驗中的750mg劑量組，33例患者因HAE發(fā)作共接受95次治療（64例用BCX7353，31例用安慰劑）。患者使用口服BCX7353或口服安慰劑進行盲法治療，并使用可視疼痛評分(VAS)和標準化問卷記錄其癥狀和發(fā)作的嚴重程度。研究還記錄了患者使用任何標準護理(SOC)急性治療藥物的時間。BCX7353多個臨床療效優(yōu)于安慰劑，數(shù)據(jù)如下：
重要的是，與安慰劑相比，BCX7353口服1小時后就觀察到癥狀和VAS評分的改善，并持續(xù)24小時。與安慰劑相比，BCX7353治療24小時后，SOC的用藥量減少了31.6%(p=0.0029)；用BCX7353治療的患者中，64.1%的患者沒有癥狀或癥狀輕微，而安慰劑治療的病例中，有32.3%的患者達到這種程度(p=0.0038)。
在ZENITH-1試驗中，口服BCX7353（750mg）通常是安全和耐受性好的。在接受BCX 7353治療的病人中沒有發(fā)生嚴重的不良事件。無3級或4級不良反應，也無2級、3級或4級實驗室異常。最常見的不良反應是鼻咽炎(BCX7353：3/64，安慰劑：0/31)、腹瀉(BCX7353：3/64，安慰劑：0/31)和頭痛(BCX7353：3/64，安慰劑：0/31)。兩例患者停止研究，一名患者在服用BCX 7353后因短暫的局部性皮疹而停止試驗，另一名安慰劑組患者因腹痛而停止研究。
正在進行的ZENITH-1口服250mg和500mg劑量水平BCX7353的評估結(jié)果預計將在2019年第一季度獲得。
BioCryst首席執(zhí)行官Jon Stonehouse表示：“ZENITH-1的這些結(jié)果，再加上我們在APeX-1中看到的結(jié)果，證明BCX7353將是治療和預防HAE發(fā)作的第一種安全有效的口服藥物。HAE治療界急需口服治療藥物，期待完成APeX-2研究后將我們的產(chǎn)品審批申請?zhí)峤唤o監(jiān)管機構(gòu)。”
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