7月16日，Wellcome Sanger研究所的科學(xué)家們?cè)凇禢ature Biotechnology》期刊發(fā)表了一項(xiàng)研究成果，給CRISPR基因編輯技術(shù)“潑了冷水”文章發(fā)表之后，專注于基因編輯的3家上市公司Editas Medicine、 CRISPR Therapeutics和Intellia Therapeutics的股價(jià)均受到影響，降至2018年的點(diǎn)：
CRISPR Therapeutics在7月27日從56.72美元跌至47.01美元，然后又升回48.92美元。
Editas Medicine在8月8日從44.08美元跌至27.65美元，隨后反彈至30.41美元。Intellia Therapeutics在8月1日從34.95美元跌至25.78美元，隨后小幅上漲至27.74美元。雖然公司發(fā)表聲明稱并未使用文章中所提及的方法（CRISPR Therapeutics）或者并未檢測(cè)到基因編輯藥物存在這類風(fēng)險(xiǎn)（Intellia Therapeutics、Editas Medicine），但是股價(jià)依然出現(xiàn)了下跌。
在GEN推出的這份“Top 10 Companies Leveraging Gene Editing”榜單中，有5家成功上市。其中，上市公司按照2017年的總收入進(jìn)行排序，而私營(yíng)企業(yè)則根據(jù)他們募集到的總資金進(jìn)行排名。具體而言，5家上市公司中有4家專注于疾病新療法的開(kāi)發(fā)，剩余一家則專注于工具的開(kāi)發(fā)。另外5家私營(yíng)企業(yè)則涉獵廣泛：有兩家致力于基因編輯在農(nóng)業(yè)領(lǐng)域的應(yīng)用，有兩家專注于疾病治療開(kāi)發(fā)，有一家專注于工具和技術(shù)的開(kāi)發(fā)。
5大上市公司Top Public Companies
#1 Horizon Discovery Group
2017年總收入：4653.2萬(wàn)美元
Horizon Discovery致力于基因編輯和RNAi兩大領(lǐng)域的開(kāi)發(fā)，預(yù)計(jì)2017-2021年間，這兩大市場(chǎng)將于每年約18%的復(fù)合增長(zhǎng)率增長(zhǎng)。去年，Horizon Discovery的營(yíng)收值上漲了52%，通過(guò)從GE手中收購(gòu)Dharmacon而實(shí)現(xiàn)轉(zhuǎn)型。去年年底，Horizon Discovery通過(guò)啟動(dòng)CRISPR激活試劑平臺(tái)（CRISPRa）豐富了其Edit-R產(chǎn)品線，該平臺(tái)旨在讓天然基因過(guò)表達(dá)，從而用于功能學(xué)研究。
#2 CRISPR Therapeutics
2017年總收入：4099.7萬(wàn)美元
CRISPR Therapeutics去年的收入增長(zhǎng)了近700%。但是今年5月，公司與Vertex Pharmaceuticals的合作遭遇挫折，其共同研發(fā)的針對(duì)鐮刀型貧血癥的基因療法CTX001在FDA的IND審查中受到臨床試驗(yàn)暫停。8月7日，CRISPR Therapeutics表示，已經(jīng)有一個(gè)“明確的解決方案”，仍有望在今年年底推進(jìn)開(kāi)展CTX001的Ⅰ/Ⅱ期試驗(yàn)。
#3 Sangamo Therapeutics
2017年總收入：3656.7萬(wàn)美元
Sangamo Therapeutics去年的營(yíng)收幾乎翻了一番，比2016年增長(zhǎng)了近89%，這主要?dú)w功于公司與輝瑞的首次合作。2017年5月，Sangamo與輝瑞達(dá)成過(guò)一項(xiàng)5.45億美元的全球獨(dú)家合作和許可協(xié)議，共同開(kāi)發(fā)治療A型血友病的基因療法SB-525。今年，兩家公司再次合作，開(kāi)發(fā)針對(duì)C9ORF72基因突變的肌萎縮側(cè)索硬化和額顳葉退化癥的基因療法。8月8日，Sangamo宣布SB-525 臨床Ⅰ/Ⅱ期“Alta”試驗(yàn)（NCT03061201）初步數(shù)據(jù)良好，未出現(xiàn)與治療相關(guān)的嚴(yán)重不良事件。
#4 Intellia Therapeutics
2017年總收入：2611.7萬(wàn)美元
Intellia Therapeutics成立于2014年，主要關(guān)注體內(nèi)療法。相比于2016年，Intellia Therapeutics公司2017年的總收入增加了58.5%，這主要?dú)w功于與Regeneron制藥公司（Regeneron Pharmaceuticals）在2016年啟動(dòng)的一項(xiàng)公司——Regeneron許可Intellia開(kāi)發(fā)的肝 臟基因編輯療法。今年8月1日，Intellia發(fā)布了其體內(nèi)淀粉樣變性（transthyretin amyloidosis, ATTR）項(xiàng)目的進(jìn)展情況，計(jì)劃于2019年底提交新藥注冊(cè)申請(qǐng)。
#5 Editas Medicine
2017年總收入：1372.8萬(wàn)美元
2013年，張峰與人聯(lián)合創(chuàng)辦Editas Medicine ，兩年后年公司成功上市。相比于2016年，2017年公司的總收入增長(zhǎng)了一倍多，上漲近12%。目前，Editas Medicine擁有5款早期研發(fā)產(chǎn)品，致力于眼疾治療。其中，有一款產(chǎn)品EDIT-101是Leber先天性黑朦（Leber Congenital Amaurosis type 10，LCA10）的基因編輯療法候選，合作方艾爾建正計(jì)劃開(kāi)發(fā)并將其商業(yè)化。
5大私營(yíng)公司Top Private Companies
1# Precision BioSciences
募資總額：1.3565億美元
6月26日，Precision BioSciences宣布其完成超1.1億美元的B輪融資，躍居基因編輯私營(yíng)企業(yè)榜單的首位。公司計(jì)劃將資金用于基于ARCUS®基因編輯平臺(tái)的產(chǎn)品的進(jìn)一步開(kāi)發(fā)，包括癌癥免疫療法、遺傳疾病和食品領(lǐng)域。該平臺(tái)基于多種真核生物中自然存在的歸巢核酸內(nèi)切酶（homing endonuclease）。
2# Pairwise Plants
募資總額：1.25億美元
Pairwise Plants是一家農(nóng)業(yè)創(chuàng)新型公司，旨在針對(duì)植物自然遺產(chǎn)多樣性開(kāi)發(fā)新型基因組編輯工具。3月20日，孟山都表示將投資1億美元，用于獲取Pairwise Plants關(guān)于作物應(yīng)用的技術(shù)知識(shí)產(chǎn)權(quán)，包括將兩家公司合作研發(fā)的產(chǎn)品商業(yè)化
3# Beam Therapeutics
募資總額：8700萬(wàn)美元
今年5月，Beam Therapeutics因其創(chuàng)始團(tuán)隊(duì)（包括CRISPR先驅(qū)張鋒）而成為媒體關(guān)注的焦點(diǎn)。5月14日，Beam是全球首家利用單堿基編輯技術(shù)開(kāi)發(fā)精準(zhǔn)基因藥物的創(chuàng)新公司，目前已獲8700萬(wàn)美元的A輪融資。
#4 Inscripta
募資總額：8450萬(wàn)美元
今年2月，Inscripta獲得5550萬(wàn)美元的C輪融資。公司表示，這筆資金將用于加快基因編輯工具（包括儀器、試劑和軟件）的開(kāi)發(fā)和商業(yè)化，以及公司的擴(kuò)大。7月，Inscripta獲得美國(guó)首個(gè)MAD7專利——公司第一個(gè)免費(fèi)的CRISPR酶。
#5 Inari Agriculture
募資總額：5500萬(wàn)美元
Inari Agriculture 專注于農(nóng)業(yè)領(lǐng)域的CRISPR基因編輯技術(shù)開(kāi)發(fā)。8月9日，公司順利完成B輪融資，獲資4000萬(wàn)美元。Inari Agriculture成立于2016年，現(xiàn)有超80名科學(xué)家、統(tǒng)計(jì)學(xué)家、工程師和學(xué)術(shù)顧問(wèn)。Inari Agriculture計(jì)劃將募集資金用于技術(shù)的開(kāi)發(fā)、應(yīng)用以及團(tuán)隊(duì)的組建上。
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