今日，Mustang Bio公司與圣猶達(dá)兒童研究醫(yī)院（St. Jude Children's Research Hospital）共同宣布達(dá)成獨(dú)家全球許可協(xié)議。雙方將共同研發(fā)治療X連鎖嚴(yán)重聯(lián)合免疫缺陷?。╔-linked severe combined immunodeficiency, X-SCID）的first-in-class基因療法。X-SCID又被稱為“泡泡男孩病”，它是最常見的嚴(yán)重聯(lián)合免疫缺陷病，在全球范圍內(nèi)影響到5～10萬新生兒。
X-SCID是由于在X染色體上的IL2RG基因出現(xiàn)突變而導(dǎo)致的罕見遺傳病?；颊弋a(chǎn)生的淋巴細(xì)胞非常少，導(dǎo)致身體無法抵抗任何感染。如果不接受治療，這些患者在嬰兒時就會因?yàn)楦腥径ナ馈＿@些新生兒在出生時就需要被放在無菌的保護(hù)罩內(nèi)生活，他們的一生可能都要在與世隔絕的無菌環(huán)境中度過，因而被稱為“泡泡男孩”。
目前，除了提供無菌環(huán)境，降低感染發(fā)生的機(jī)會以外，治療X-SCID的標(biāo)準(zhǔn)療法是接受組織完全匹配的兄弟姐妹的骨髓移植。成功的骨髓移植手術(shù)雖然能夠完全重建患者的免疫系統(tǒng)，但是超過80％的X-SCID患者沒有完全匹配的供體，這些患者必須接受部分匹配的供體提供的骨髓組織。這種骨髓移植完全恢復(fù)免疫功能的可能性較低，而且可能產(chǎn)生嚴(yán)重的副作用。
圣猶達(dá)兒童研究醫(yī)院Brian Sorrentino博士率領(lǐng)的研究團(tuán)隊(duì)開發(fā)出一種創(chuàng)新基因療法，他們使用慢病毒載體，在體外將健康的IL2RG基因?qū)霃幕颊唧w內(nèi)獲得的造血干細(xì)胞中。然后研究人員將這些經(jīng)過基因工程改造的造血干細(xì)胞注回患者體內(nèi)。在接受造血干細(xì)胞療法之前，患者會接受一輪低劑量的白消安（buslfan），幫助經(jīng)過基因工程改造的造血干細(xì)胞在骨髓中生長和繁衍。
目前這一療法正在臨床1/2期試驗(yàn)中用于治療2歲以下的X-SCID患者。根據(jù)在2018年5月發(fā)布的中期結(jié)果，迄今為止，總計8名患者已經(jīng)接受了治療。這一療法顯示出良好的耐受性。而且，6名患者在接受治療3－4個月后免疫系統(tǒng)得到重建，另外2名患者處于早期恢復(fù)過程中并且表現(xiàn)良好。在6名患者中，有兩名已經(jīng)停止每月接受靜脈輸入的免疫球蛋白。有3名患者在接受治療前體內(nèi)存在已經(jīng)擴(kuò)散的感染，但是在接受治療后，所有感染已經(jīng)被完全治愈。
“我們的療法目前表現(xiàn)出良好的耐受性，沒有嬰兒在接受低劑量白消安后需要任何輸血支持，”這項(xiàng)臨床試驗(yàn)的負(fù)責(zé)人，圣猶達(dá)兒童研究醫(yī)院的Ewelina Mamcarz博士說：“最重要的是，我們觀察到免疫系統(tǒng)中的所有細(xì)胞都得到了恢復(fù)，這與以前的基因療法相比是個重大進(jìn)步。以前的基因療法試驗(yàn)中B淋巴細(xì)胞數(shù)目得不到恢復(fù)，患者仍然需要終身接受免疫球蛋白的靜脈注射。”
Mustang 公司的總裁兼首席執(zhí)行官M(fèi)anuel Litchman博士說：“我們期待與圣猶達(dá)的研究人員合作，推動這一項(xiàng)目，完成臨床1/2期試驗(yàn)。我們的目標(biāo)是為那些無法找到完全匹配骨髓移植供體的嬰兒和那些接受治療后仍然存在顯著免疫能力缺陷的患者提供一種創(chuàng)新的長效療法。”
參考資料：
[1] Mustang Bio and St. Jude Children’s Research Hospital Enter into Exclusive Worldwide License Agreement for a Ground-Breaking, Clinical-Stage Lentiviral Gene Therapy with Curative Potential for X-linked Severe Combined Immunodeficiency. Retrieved August 13, 2018, from http://ir.mustangbio.com/Cache/1001241489.PDF?O=PDF&T=&Y=&D=&FID=1001241489&iid=4849551
[2] X-linked severe combined immunodeficiency. Retrieved August 13, 2018, from https://ghr.nlm.nih.gov/condition/x-linked-severe-combined-immunodeficiency#
[3] St. Jude gene therapy improves immunity in babies with 'bubble boy' disease. Retrieved August 13, 2018, from https://www.stjude.org/media-resources/news-releases/2017-medicine-science-news/gene-therapy-improves-immunity-in-babies-with-bubble-boy-disease.html
原標(biāo)題：速遞 | 基因療法治療“泡泡男孩病”，Mustang達(dá)成合作協(xié)議
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